Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

HEALEY ALS -alustakokeilu - Ohjelma C CNM-Au8

perjantai 30. kesäkuuta 2023 päivittänyt: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa.

Ohjelmassa C arvioidaan yhden tutkimuslääkkeen, CNM-Au8, turvallisuutta ja tehoa ALS-potilailla.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

HEALEY ALS Platform Trial on jatkuva monikeskus-, usean hoito-ohjelman kliininen tutkimus, jossa arvioidaan ALS:n hoidossa käytettävien tutkimustuotteiden turvallisuutta ja tehoa. Tämä kokeilu on suunniteltu jatkuvaksi alustan kokeiluksi. Tämä tarkoittaa, että on olemassa yksi pääpöytäkirja, joka määrää oikeudenkäynnin suorittamisen. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol on rekisteröity numerolla NCT04297683.

Kun osallistuja ilmoittautuu Master Protocol -ohjelmaan ja täyttää kaikki kelpoisuusehdot, osallistuja voidaan satunnaistaa mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoitoon. Kaikilla osallistujilla on yhtäläiset mahdollisuudet tulla satunnaistettuja mihin tahansa tällä hetkellä ilmoittautuvaan hoitoon.

Jos osallistuja satunnaistetaan ohjelmaan C - CNM-Au8, osallistuja suorittaa seulontakäynnin arvioidakseen C-ohjelman lisäkelpoisuusehtoja. Kun ohjelman C kelpoisuuskriteerit on vahvistettu, osallistujat suorittavat perusarvioinnin ja satunnaistetaan suhteessa 3:1 joko aktiiviseen CNM-Au8:aan tai vastaavaan lumelääkkeeseen.

Sarja C ilmoittautuu kutsusta, koska osallistujat eivät voi halutessaan ilmoittautua ohjelmaan C. Osallistujien on ensin rekisteröidyttävä pääpöytäkirjaan ja oltava oikeutettuja osallistumaan pääpöytäkirjaan ennen kuin heidät voidaan satunnaisesti määrätä ohjelmaan C.

Luettelo ilmoittautuneista sivustoista on HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol -protokollassa numerolla NCT04297683.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

161

Vaihe

  • Vaihe 2
  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

14 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • Ei muita sisällyttämiskriteerejä pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määritettyjen sisällyttämiskriteerien lisäksi.

Poissulkemiskriteerit:

  • Seuraava poissulkemiskriteeri on pääprotokollassa (NCT NCT04297683) määriteltyjen poissulkemiskriteerien lisäksi.

    1. Aiemmat allergiat kullalle, kultasuoloille tai kolloidisille kultavalmisteille.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: CNM-Au8

Lääke: CNM-Au8

Anto: Suun kautta

Annostus: 30 mg tai 60 mg päivässä
Lääke: CNM-Au8

Lääke: CNM-Au8

Anto: Suun kautta

Annostus: 30 mg tai 60 mg päivässä
Placebo Comparator: Vastaava Placebo

Anto: Suun kautta

Annostus: 2 pulloa päivässä
Lääke: Vastaava Placebo

Lääke: Vastaava placebo

Anto: Suun kautta

Annostus: 2 pulloa päivässä

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Taudin eteneminen ALSFRS-R:n kokonaispistemäärän mukaan arvioituna
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Muutos sairauden vaikeusasteessa mitattuna ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) kokonaispistemäärällä käyttäen Bayesin toistuvien mittausten mallia, joka ottaa huomioon kuolleisuudesta johtuvan seurannan menetyksen. Jokainen toimintotyyppi pisteytetään 4:stä (normaali) 0:aan (ei kykyä), maksimikokonaispistemäärä on 48 ja minimikokonaispistemäärä 0. Potilailla, joilla on korkeammat pisteet, on enemmän fyysistä toimintaa.
Perustaso 24 viikkoon
Kuolleisuustapahtumien määrä
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Kuolleisuus määritellään kuolemaksi tai vastaavaksi kuolemaksi. Osallistujan katsotaan täyttävän kuolemisekvivalenttikriteerit, jos pysyvää avustettua ventilaatiota (PAV) käytetään yli 22 tuntia vuorokaudessa yli seitsemän päivää peräkkäin. Kuolleisuus arvioitiin Bayesin jaetun parametrin mallilla, jossa oletettiin eksponentiaalisesti jakautuneet eloonjäämisajat.
Perustaso 24 viikkoon

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hengitystoiminta
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Hengitystoiminnan muutos laskettuna hitaalla vitaalikapasiteetilla (SVC).
Perustaso 24 viikkoon
Lihasvoima
Aikaikkuna: Perustaso 24 viikkoon
Muutos lihasvoimassa mitattuna isometrisesti käyttäen hand-held dynamometria (HHD).
Perustaso 24 viikkoon
Kuoleman tai kuolemantapauksen kokeneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: 24 viikkoa
Niiden osallistujien määrä, jotka kuolivat tai täyttivät kuolemista vastaavan kriteerin lähtötilanteen käyntipäivästä 24. viikon käyntiikkunan loppuun (yleensä 175 päivää lähtötilanteen jälkeen). Kuolemaekvivalenttikriteeri on jatkuvan avustetun ventilaation (PAV) käyttö yli 22 tuntia vuorokaudessa yli 7 päivää peräkkäin.
24 viikkoa

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Merit E. Cudkowicz, MD

Yhteistyökumppanit

Clene Nanomedicine

Tutkijat

  • Päätutkija: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Torstai 30. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 7. maaliskuuta 2023

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 1. kesäkuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 4. kesäkuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. heinäkuuta 2023

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 30. kesäkuuta 2023

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. kesäkuuta 2023

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • 2019P003518C

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Amyotrofinen lateraaliskleroosi

Kliiniset tutkimukset CNM-Au8

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Austria

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa