Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

HEALEY ALS Platform Trial - Regime C CNM-Au8

30 juni 2023 bijgewerkt door: Merit E. Cudkowicz, MD

De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert.

Regime C zal de veiligheid en werkzaamheid evalueren van een enkel studiegeneesmiddel, CNM-Au8, bij deelnemers met ALS.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

De HEALEY ALS Platform Trial is een eeuwigdurende multi-center, multi-regime klinische studie die de veiligheid en werkzaamheid van onderzoeksproducten voor de behandeling van ALS evalueert. Deze proefversie is ontworpen als een eeuwigdurende platformproef. Dit betekent dat er één hoofdprotocol is dat het verloop van de proef dicteert. Het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol is geregistreerd als NCT04297683.

Zodra een deelnemer zich inschrijft voor het Master Protocol en aan alle geschiktheidscriteria voldoet, komt de deelnemer in aanmerking om gerandomiseerd te worden in elk momenteel ingeschreven regime. Alle deelnemers hebben een gelijke kans om gerandomiseerd te worden naar elk momenteel inschrijvend regime.

Als een deelnemer wordt gerandomiseerd naar Regime C - CNM-Au8, zal de deelnemer een screeningbezoek afleggen om aanvullende criteria voor Regimen C te beoordelen. Zodra de geschiktheidscriteria voor Regimen C zijn bevestigd, zullen de deelnemers een basislijnbeoordeling voltooien en in een verhouding van 3:1 worden gerandomiseerd naar actieve CNM-Au8 of overeenkomende placebo.

Regime C schrijft zich in op uitnodiging, aangezien deelnemers er niet voor kunnen kiezen om zich in te schrijven voor regime C. Deelnemers moeten zich eerst inschrijven voor het hoofdprotocol en in aanmerking komen voor deelname aan het hoofdprotocol voordat ze willekeurig kunnen worden toegewezen aan regime C.

Zie voor een lijst met inschrijvingssites het HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol onder NCT04297683.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

161

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

14 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  • Geen aanvullende opnamecriteria buiten de opnamecriteria gespecificeerd in het Master Protocol (NCT NCT04297683).

Uitsluitingscriteria:

  • Het volgende uitsluitingscriterium is een aanvulling op de uitsluitingscriteria die zijn gespecificeerd in het hoofdprotocol (NCT NCT04297683).

    1. Geschiedenis van allergie voor goud, goudzouten of preparaten van colloïdaal goud.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: CNM-Au8

Geneesmiddel: CNM-Au8

Toediening: mondeling

Dosering: 30 mg of 60 mg per dag
Geneesmiddel: CNM-Au8

Geneesmiddel: CNM-Au8

Toediening: mondeling

Dosering: 30 mg of 60 mg per dag
Placebo-vergelijker: Bijpassende Placebo

Toediening: mondeling

Dosering: 2 flesjes per dag
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo

Geneesmiddel: Matching Placebo

Toediening: mondeling

Dosering: 2 flesjes per dag

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ziekteprogressie zoals beoordeeld door de ALSFRS-R Total Score
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verandering in de ernst van de ziekte zoals gemeten door de ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totale score met behulp van een Bayesiaans model met herhaalde metingen dat rekening houdt met verlies voor follow-up als gevolg van mortaliteit. Elk type functie wordt gescoord van 4 (normaal) tot 0 (geen vaardigheid), met een maximale totaalscore van 48 en een minimale totaalscore van 0. Patiënten met hogere scores hebben meer fysieke functie.
Basislijn tot 24 weken
Sterftegebeurtenispercentage
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Sterfte wordt gedefinieerd als overlijden of overlijdensequivalent. Een deelnemer is vastbesloten om te voldoen aan de criteria van overlijdensequivalent als permanente geassisteerde ventilatie (PAV) meer dan 22 uur per dag gedurende meer dan zeven opeenvolgende dagen wordt gebruikt. Het sterftecijfer werd geschat op basis van een Bayesiaans gedeeld-parametrisch model dat uitging van exponentieel verdeelde overlevingstijden.
Basislijn tot 24 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Ademhalingsfunctie
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verandering in ademhalingsfunctie zoals beoordeeld door langzame vitale capaciteit (SVC).
Basislijn tot 24 weken
Spierkracht
Tijdsspanne: Basislijn tot 24 weken
Verandering in spierkracht zoals isometrisch gemeten met behulp van handdynamometrie (HHD).
Basislijn tot 24 weken
Aantal deelnemers dat overlijden of overlijdensequivalent heeft ervaren
Tijdsspanne: 24 weken
Het aantal deelnemers dat is overleden of voldeed aan het criterium voor een overlijdensequivalent vanaf de datum van hun basisbezoek tot het einde van het bezoekvenster in week 24 (doorgaans 175 dagen na de basislijn). Het doodsequivalentcriterium is het gebruik van permanente geassisteerde ventilatie (PAV) gedurende meer dan 22 uur per dag gedurende meer dan 7 opeenvolgende dagen.
24 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Medewerkers

Clene Nanomedicine

Onderzoekers

  • Hoofdonderzoeker: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

30 juli 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

13 april 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

7 maart 2023

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

1 juni 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

1 juni 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 juni 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Werkelijk)

25 juli 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

30 juni 2023

Laatst geverifieerd

1 juni 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • 2019P003518C

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Klinische onderzoeken op CNM-Au8

Zoek naar vergelijkbare onderzoeken

Sponsors en medewerkers

Medische omstandigheden

Geneesmiddelinterventies

CROs by country

CROs in Papua New Guinea

Voorwaarden

Zeldzame ziekten

Geneesmiddelinterventies

Voedingssupplementen

Sponsor / medewerkers

Locaties

Abonneren