Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

HEALEY ALS plattformprøve - Regime C CNM-Au8

30. juni 2023 oppdatert av: Merit E. Cudkowicz, MD

HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS.

Regim C vil evaluere sikkerheten og effekten av et enkelt studielegemiddel, CNM-Au8, hos deltakere med ALS.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

HEALEY ALS Platform Trial er en evigvarende multisenter, multi-regime klinisk studie som evaluerer sikkerheten og effekten av undersøkelsesprodukter for behandling av ALS. Denne prøveversjonen er utformet som en evigvarende plattformprøve. Dette betyr at det er en enkelt hovedprotokoll som dikterer gjennomføringen av rettssaken. HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol er registrert som NCT04297683.

Når en deltaker melder seg inn i Master Protocol og oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil deltakeren være kvalifisert til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime. Alle deltakere vil ha lik sjanse til å bli randomisert til et hvilket som helst påmeldingsregime.

Hvis en deltaker blir randomisert til Regimen C - CNM-Au8, vil deltakeren gjennomføre et screeningbesøk for å vurdere ytterligere Regim C-kvalifikasjonskriterier. Når Regim C-kvalifikasjonskriteriene er bekreftet, vil deltakerne fullføre en baselinevurdering og bli randomisert i et 3:1-forhold til enten aktiv CNM-Au8 eller matchende placebo.

Regimen C vil melde seg på ved invitasjon, ettersom deltakerne kanskje ikke velger å registrere seg i Regimen C. Deltakere må først melde seg inn i Master Protocol og være kvalifisert til å delta i Master Protocol før de kan tildeles tilfeldig til Regimen C.

For en liste over påmeldingssider, se HEALEY ALS Platform Trial Master Protocol under NCT04297683.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

161

Fase

  • Fase 2
  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

16 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  • Ingen ytterligere inklusjonskriterier utover inklusjonskriteriene spesifisert i Master Protocol (NCT NCT04297683).

Ekskluderingskriterier:

  • Følgende eksklusjonskriterium kommer i tillegg til eksklusjonskriteriene spesifisert i Master Protocol (NCT NCT04297683).

    1. Historie med allergi mot gull, gullsalter eller kolloidale gullpreparater.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: CNM-Au8

Legemiddel: CNM-Au8

Administrasjon: Muntlig

Dosering: 30 mg eller 60 mg daglig
Legemiddel: CNM-Au8

Legemiddel: CNM-Au8

Administrasjon: Muntlig

Dosering: 30 mg eller 60 mg daglig
Placebo komparator: Matchende placebo

Administrasjon: Muntlig

Dosering: 2 flasker daglig
Legemiddel: Matchende placebo

Legemiddel: Matchende placebo

Administrasjon: Muntlig

Dosering: 2 flasker daglig

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Sykdomsprogresjon vurdert av ALSFRS-R totalscore
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Endring i sykdommens alvorlighetsgrad målt ved ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) totalscore ved bruk av en Bayesiansk modell for gjentatte mål som tar høyde for tap til oppfølging på grunn av dødelighet. Hver type funksjon skåres fra 4 (normal) til 0 (ingen evne), med en maksimal totalscore på 48 og en minimum totalscore på 0. Pasienter med høyere skår har mer fysisk funksjon.
Baseline til 24 uker
Hendelsesrate for dødelighet
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Dødelighet er definert som død eller dødsekvivalent. En deltaker er fast bestemt på å oppfylle kriteriene for dødsekvivalent dersom permanent assistert ventilasjon (PAV) brukes i mer enn 22 timer per dag i mer enn syv dager på rad. Dødelighetsraten ble estimert fra en Bayesiansk delt-parametrisk modell som antok eksponentielt fordelte overlevelsestider.
Baseline til 24 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Åndedrettsfunksjon
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Endring i åndedrettsfunksjonen vurdert av langsom vitalkapasitet (SVC).
Baseline til 24 uker
Muskelstyrke
Tidsramme: Baseline til 24 uker
Endring i muskelstyrke målt isometrisk ved bruk av håndholdt dynamometri (HHD).
Baseline til 24 uker
Antall deltakere som opplevde død eller dødsekvivalent
Tidsramme: 24 uker
Antall deltakere som døde eller oppfylte kriteriet for dødsekvivalent fra datoen for baseline-besøket til slutten av besøksvinduet uke 24 (vanligvis 175 dager etter baseline). Dødsekvivalentkriteriet er bruk av permanent assistert ventilasjon (PAV) i mer enn 22 timer per dag i mer enn 7 dager på rad.
24 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Merit E. Cudkowicz, MD

Samarbeidspartnere

Clene Nanomedicine

Etterforskere

  • Hovedetterforsker: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

30. juli 2020

Primær fullføring (Faktiske)

13. april 2022

Studiet fullført (Faktiske)

7. mars 2023

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

1. juni 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

1. juni 2020

Først lagt ut (Faktiske)

4. juni 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

25. juli 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

30. juni 2023

Sist bekreftet

1. juni 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • 2019P003518C

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Kliniske studier på Amyotrofisk lateral sklerose

Kliniske studier på CNM-Au8

Søk i lignende forsøk

Sponsorer og samarbeidspartnere

Medisinsk tilstand

Legemiddelintervensjoner

CROs by country

CROs in Peru

Forhold

Sjeldne sykdommer

Legemiddelintervensjoner

Kosttilskudd

Sponsor / samarbeidspartnere

Steder

3
Abonnere