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Essai de la plate-forme HEALEY ALS - Régime C CNM-Au8

30 juin 2023 mis à jour par: Merit E. Cudkowicz, MD

L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA.

Le régime C évaluera l'innocuité et l'efficacité d'un seul médicament à l'étude, CNM-Au8, chez les participants atteints de SLA.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Description détaillée

L'essai HEALEY ALS Platform Trial est un essai clinique perpétuel multicentrique et multirégime évaluant l'innocuité et l'efficacité des produits expérimentaux pour le traitement de la SLA. Cet essai est conçu comme un essai de plate-forme perpétuel. Cela signifie qu'il n'y a qu'un seul protocole principal dictant la conduite du procès. Le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS est enregistré sous le numéro NCT04297683.

Une fois qu'un participant s'est inscrit au protocole principal et répond à tous les critères d'éligibilité, le participant sera éligible pour être randomisé dans n'importe quel régime en cours d'inscription. Tous les participants auront une chance égale d'être randomisés pour n'importe quel régime en cours d'inscription.

Si un participant est randomisé pour le régime C - CNM-Au8, le participant effectuera une visite de sélection pour évaluer les critères d'éligibilité supplémentaires du régime C. Une fois les critères d'éligibilité au régime C confirmés, les participants effectueront une évaluation de base et seront randomisés dans un rapport de 3: 1 pour recevoir soit du CNM-Au8 actif, soit un placebo correspondant.

Le régime C s'inscrira sur invitation, car les participants ne peuvent pas choisir de s'inscrire au régime C. Les participants doivent d'abord s'inscrire au protocole principal et être éligibles pour participer au protocole principal avant de pouvoir être affectés au hasard au régime C.

Pour une liste des sites d'inscription, veuillez consulter le protocole principal d'essai de la plate-forme HEALEY ALS sous NCT04297683.

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

161

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

16 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  • Aucun critère d'inclusion supplémentaire au-delà des critères d'inclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).

Critère d'exclusion:

  • Le critère d'exclusion suivant s'ajoute aux critères d'exclusion spécifiés dans le protocole principal (NCT NCT04297683).

    1. Antécédents d'allergie à l'or, aux sels d'or ou aux préparations d'or colloïdal.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: CNM-Au8

Médicament : CNM-Au8

Administration : orale

Posologie : 30 mg ou 60 mg par jour
Médicament: CNM-Au8

Médicament : CNM-Au8

Administration : orale

Posologie : 30 mg ou 60 mg par jour
Comparateur placebo: Placebo correspondant

Administration : orale

Posologie : 2 bouteilles par jour
Médicament: Placebo correspondant

Médicament : Placebo correspondant

Administration : orale

Posologie : 2 bouteilles par jour

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Progression de la maladie évaluée par le score total ALSFRS-R
Délai: Ligne de base à 24 semaines
Modification de la gravité de la maladie telle que mesurée par le score total de l'échelle d'évaluation fonctionnelle révisée de l'ALS (ALSFRS-R) à l'aide d'un modèle bayésien de mesures répétées qui tient compte de la perte de suivi due à la mortalité. Chaque type de fonction est noté de 4 (normal) à 0 (aucune capacité), avec un score total maximum de 48 et un score total minimum de 0. Les patients avec des scores plus élevés ont plus de fonction physique.
Ligne de base à 24 semaines
Taux d'événements de mortalité
Délai: Ligne de base à 24 semaines
La mortalité est définie comme le décès ou l'équivalent du décès. Un participant est déterminé à répondre aux critères d'équivalent de décès si la ventilation assistée permanente (PAV) est utilisée pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de sept jours consécutifs. Le taux de mortalité a été estimé à partir d'un modèle bayésien à paramètres partagés qui supposait des temps de survie distribués de manière exponentielle.
Ligne de base à 24 semaines

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Fonction respiratoire
Délai: Ligne de base à 24 semaines
Modification de la fonction respiratoire évaluée par la capacité vitale lente (SVC).
Ligne de base à 24 semaines
Force musculaire
Délai: Ligne de base à 24 semaines
Modification de la force musculaire mesurée isométriquement à l'aide d'une dynamométrie portative (HHD).
Ligne de base à 24 semaines
Nombre de participants ayant subi un décès ou un équivalent décès
Délai: 24 semaines
Le nombre de participants décédés ou remplissant le critère d'un équivalent décès entre la date de leur visite de référence et la fin de la fenêtre de visite de la semaine 24 (généralement 175 jours après la référence). Le critère d'équivalent décès est l'utilisation de la ventilation assistée permanente (PAV) pendant plus de 22 heures par jour pendant plus de 7 jours consécutifs.
24 semaines

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Merit E. Cudkowicz, MD

Collaborateurs

Clene Nanomedicine

Les enquêteurs

  • Chercheur principal: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

30 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

13 avril 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

7 mars 2023

Dates d'inscription aux études

Première soumission

1 juin 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

1 juin 2020

Première publication (Réel)

4 juin 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

25 juillet 2023

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

30 juin 2023

Dernière vérification

1 juin 2023

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • 2019P003518C

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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