Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

HEALEY ALS platform próbaverzió – C rend CNM-Au8

2023. június 30. frissítette: Merit E. Cudkowicz, MD

A HEALEY ALS Platform Trial egy állandó többközpontú, több kezelési rendet felölelő klinikai vizsgálat, amely az ALS kezelésére szolgáló vizsgálati termékek biztonságosságát és hatékonyságát értékeli.

A C séma egyetlen vizsgálati gyógyszer, a CNM-Au8 biztonságosságát és hatékonyságát fogja értékelni az ALS-ben szenvedő résztvevőknél.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A HEALEY ALS Platform Trial egy állandó többközpontú, több kezelési rendet felölelő klinikai vizsgálat, amely az ALS kezelésére szolgáló vizsgálati termékek biztonságosságát és hatékonyságát értékeli. Ezt a próbaverziót állandó platformpróbaként tervezték. Ez azt jelenti, hogy egyetlen főjegyzőkönyv írja elő a tárgyalás lefolytatását. A HEALEY ALS platform próbaverziójának főprotokollja NCT04297683 néven van regisztrálva.

Amint egy résztvevő beiratkozik a főprotokollba, és teljesíti az összes alkalmassági feltételt, a résztvevő jogosult lesz arra, hogy véletlenszerűen besorolják bármelyik jelenleg beiratkozó rendszerbe. Minden résztvevőnek egyenlő esélye van arra, hogy véletlenszerűen besorolják bármelyik jelenleg beiratkozó rendszerbe.

Ha egy résztvevőt véletlenszerűen besorolnak a C – CNM-Au8 rendszerbe, akkor a résztvevő egy szűrővizsgálaton vesz részt, hogy felmérje a C rendszer további alkalmassági feltételeit. A C. rendszer alkalmassági feltételeinek megerősítése után a résztvevők elvégzik az alapszint értékelését, és 3:1 arányban véletlenszerűen besorolják őket az aktív CNM-Au8-ra vagy a megfelelő placebóra.

A C. rendszer meghívóval jelentkezik be, mivel a résztvevők nem választhatnak a C. rendszerbe való felvételt. A résztvevőknek először be kell iratkozniuk a főprotokollba, és jogosultaknak kell lenniük a főprotokollban való részvételre, mielőtt véletlenszerűen besorolhatnák őket a C. rendszerbe.

A regisztráló webhelyek listáját lásd a HEALEY ALS platform próbaverziójának főprotokolljában az NCT04297683 szám alatt.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

161

Fázis

  • 2. fázis
  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114
        • Healey Center for ALS at Mass General

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

14 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A fő protokollban (NCT NCT04297683) meghatározott felvételi feltételeken túl nincs további felvételi kritérium.

Kizárási kritériumok:

  • A következő kizárási feltétel kiegészíti a főprotokollban (NCT NCT04297683) meghatározott kizárási feltételeket.

    1. Arany, aranysók vagy kolloid aranykészítmények allergia története.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: CNM-Au8

Gyógyszer: CNM-Au8

Beadás: szóbeli

Adagolás: 30 mg vagy 60 mg naponta
Drog: CNM-Au8

Gyógyszer: CNM-Au8

Beadás: szóbeli

Adagolás: 30 mg vagy 60 mg naponta
Placebo Comparator: Megfelelő placebo

Beadás: szóbeli

Adagolás: napi 2 üveg
Drog: Megfelelő placebo

Kábítószer: megfelelő placebo

Beadás: szóbeli

Adagolás: napi 2 üveg

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A betegség progressziója az ALSFRS-R összpontszám alapján
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
A betegség súlyosságának változása az ALS Functional Rating Scale-Revised (ALSFRS-R) összpontszámmal mérve, egy Bayes-féle ismételt mérési modell alkalmazásával, amely figyelembe veszi a mortalitás miatti nyomon követési veszteséget. Az egyes funkciókat 4-től (normál) 0-ig (nincs képesség) pontozzák, a maximális összpontszám 48, a minimális összpontszám pedig 0. A magasabb pontszámmal rendelkező betegek fizikai funkciója több.
Kiindulási állapot 24 hétig
Halálozási események aránya
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
A halandóságot halálként vagy halállal egyenértékűként határozzák meg. A résztvevő akkor teljesíti a halálozási egyenérték kritériumait, ha az állandó asszisztált lélegeztetést (PAV) napi 22 óránál hosszabb ideig, több mint hét egymást követő napon keresztül használják. A halálozási arányt egy Bayes-féle megosztott paraméteres modell alapján becsülték meg, amely exponenciálisan elosztott túlélési időt feltételez.
Kiindulási állapot 24 hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Légzési funkció
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
A légzésfunkció változása lassú életkapacitás (SVC) alapján.
Kiindulási állapot 24 hétig
Izomerő
Időkeret: Kiindulási állapot 24 hétig
Izometrikusan, kézi dinamometriával (HHD) mért izomerő változása.
Kiindulási állapot 24 hétig
Halált vagy halállal egyenértékű résztvevők száma
Időkeret: 24 hét
Azon résztvevők száma, akik elhunytak vagy teljesítették a halálozási egyenérték kritériumát az alaplátogatás időpontjától a 24. heti látogatási ablak végéig (általában 175 nappal az alapvonal után). A halálozási egyenérték kritériuma az állandó asszisztált lélegeztetés (PAV) napi 22 óránál hosszabb ideig tartó alkalmazása, több mint 7 egymást követő napon.
24 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Merit E. Cudkowicz, MD

Együttműködők

Clene Nanomedicine

Nyomozók

  • Kutatásvezető: Merit Cudkowicz, Massachusetts General Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 30.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. április 13.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2023. március 7.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. június 1.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. június 1.

Első közzététel (Tényleges)

2020. június 4.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2023. július 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. június 30.

Utolsó ellenőrzés

2023. június 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • 2019P003518C

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel