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Untersuchung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GB221 bei Säuglingen mit muskulärer Atrophie Typ 1

26. Juni 2026 aktualisiert von: Gemma Biotherapeutics

Eine multizentrische Studie von Phase 1-2, Open Label, zur Beurteilung der Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit einer einzelnen Dosis von GB221, die in die Zistora Magna von pädiatrischen Teilnehmern von 2 Wochen bis jünger als 12 Monate mit muskulöser Atrophie Typ 1 geliefert wurde

GB221 ist eine Gentherapie, die den Motoneuronen von Menschen mit muskulöser Atrophie (SMA) Typ 1 ein funktionierendes SMN1 -Gen liefert. Diese Studie wird die Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von GB221 in zwei Gruppen bewerten:

  1. Teilnehmer im Alter von 2 Wochen bis unter 12 Monaten mit Symptomen von SMA Typ 1, die noch nie eine Behandlung erhalten haben oder das Medikament Risdiplam erhalten
  2. Teilnehmer im Alter von 2 Wochen bis zu jünger als 5 Monaten, bei denen das Risiko einer SMA -Typ 1 (präsymptomatisch) gefährdet ist und nie eine Behandlung erhalten hat oder das Medikament Risdiplam erhalten hat.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

22

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Brasilien
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brasilien, 90035-903
        • Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Symptomatische Teilnehmer

    1. Diagnose von SMA Typ 1 basierend auf der Genmutationsanalyse mit bi-allelischen SMN1-Mutationen (Deletion oder Punktmutationen) und bis zu 3 Kopien von SMN2
    2. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Dosierung mit dem Beginn der Krankheiten in den ersten 6 Lebensmonaten 2 Wochen bis zu <12 Monaten im Alter von <12 Monaten sein.

  • Presymptomatische Teilnehmer

    1. Das Risiko von SMA Typ 1 basiert auf der Genmutationsanalyse mit bi-allelischen SMN1-Mutationen (Deletion oder Punktmutationen) und bis zu 2 Kopien von SMN2
    2. Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Dosierung 2 Wochen bis <5 Monate (<150 Tage) sein.

Ausschlusskriterien:

  1. Eine vermutete oder bestätigte aktive Virusinfektion an der Screening -Basis (einschließlich HIV-, Hepatitis B- oder C- oder Human -T -Zell -Lymphotrop -Viren [HTLV])
  2. Vorgeschichte der invasiven Beatmungsunterstützung (Tracheotomie mit positivem Druck) oder Pulsoximetrie <95% Sättigung.
  3. Laufende immunsuppressive Therapie oder immunsuppressive Therapie innerhalb von 3 Monaten nach Beginn der Studie (z. Corticosteroide, Cyclosporin, Tacrolimus, Methotrexat, Cyclophosphamid, intravenöses Immunglobulin, Rituximab)
  4. Teilnahme an einer kürzlich klinischen Studie zur klinischen Behandlung von SMA, die nach Meinung des Forschers unnötige Risiken für den Gentransfer schafft.
  5. Vorgeschichte der Gentherapie für Angaben, hämatopoetische Transplantation oder feste Organtransplantation
  6. Probanden mit schwerer Skoliose
  7. Bekannte Allergie oder Überempfindlichkeit gegen Prednisolon oder andere Glukokortikosteroide oder deren Hilfsstoffe.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Kohorte 1A, Sicherheit und explorative Wirksamkeit einer einzelnen Dosis bei symptomatischen Teilnehmern
Symptomatische Teilnehmer mit SMA Typ 1 (bis zu 3 Kopien von SMN2), die entweder naiv behandelt werden oder Risdiplam erhalten, mit dem Beginn von Krankheiten in den ersten 6 Lebensmonaten im Alter von 2 Wochen bis unter 12 Monaten zum Zeitpunkt der Dosierung.
Biologisch: GB221
GB221
Experimental: Kohorte 1b, Expansionsphase für Bestätigungstests bei symptomatischen Teilnehmern
Symptomatische Teilnehmer mit SMA Typ 1 (bis zu 3 Kopien von SMN2), die entweder naiv behandelt werden oder Risdiplam erhalten, mit dem Beginn von Krankheiten in den ersten 6 Lebensmonaten im Alter von 2 Wochen bis unter 12 Monaten zum Zeitpunkt der Dosierung.
Biologisch: GB221
GB221
Experimental: Kohorte 2A, Sicherheit und explorative Wirksamkeit einer einzelnen Dosis bei präsymptomatischen Teilnehmern
Presymptomatische Teilnehmer (Behandlung naiv oder Risdiplam) mit dem Risiko einer SMA -Typ 1 (bis zu 2 Exemplare von SMN2) im Alter von 2 Wochen bis unter 5 Monaten (<150 Tagen) zum Zeitpunkt der Dosierung.
Biologisch: GB221
GB221
Experimental: Kohorte 2b, Expansionsphase für Bestätigungstests bei prämptomatischen Teilnehmern
Presymptomatische Teilnehmer (Behandlung naiv oder Risdiplam) mit dem Risiko einer SMA -Typ 1 (bis zu 2 Exemplare von SMN2) im Alter von 2 Wochen bis unter 5 Monaten (<150 Tagen) zum Zeitpunkt der Dosierung.
Biologisch: GB221
GB221

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit behandlungsbedingten unerwünschten Ereignissen (AES) und schwerwiegenden unerwünschten Ereignissen (SAEs) in Grad 3 oder höher, wie durch CTCAEV5.0 gekennzeichnet ist
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bewerten Sie die Anzahl der Behandlungsbezogenen AES und SAEs, die durch CTCAEV5.0 gekennzeichnet sind
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen in den körperlichen Funktionen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der körperlichen Funktionen.
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der neurologischen Funktionen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Veränderungen der neurologischen Funktionen.
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der Vitalfunktionen
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Änderungen der Vitalfunktionen.
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Änderung der Elektrokardiogrammergebnisse
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Das EKG misst RR -Intervall, P -Wellen, PR -Intervall, PR -Segment, QRS -Komplex, ST -Segment, T -Wellen und QT -Intervall.
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Änderung der Serum -Herz -Troponin I -Spiegel
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien, gemessen unter Verwendung von Hämatologie-, Chemie- und Koagulationstests
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laborveränderungen, einschließlich Hämatologie, Serumchemie und Gerinnungstests.
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboranomalien, gemessen unter Verwendung von Urin- und CSF -Tests
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer mit klinisch signifikanten Laboränderungen, einschließlich Urin- und CSF -Tests.
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Veränderung der Marker der Immunogenität
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bewertung humoraler (NAB- und TAB-Titer) und T-Zell (IFN & ggr; Elispot) Immunantworten auf das AAVHU68-Capsid- und SMN-Transgen-Produkt in Serum und CSF.
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Bewerten Sie die Anzahl der Teilnehmer, die eine dauerhafte Belüftung oder den Tod erleben
Zeitfenster: Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Bis zu 18 Monate bei mehreren Besuchen
Prozentsatz der Säuglinge mit Verbesserung der motorischen Meilensteinekategorien in Abschnitt 2 der Hammersmith -Säuglings -Säuglingsuntersuchung (Hine) mit Ausschluss freiwilliger Griff.
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate und 18 Monate nach der Dosis.
  • Verbesserung in mindestens einer Kategorie, d. H. Eine Erhöhung der Punktzahl für Kopfkontrolle, Rollen, Sitzen, Krabbeln, Stehen oder Gehen von ≥ 1 Punkt,
  • Eine Erhöhung der Punktzahl für das Treten von ≥2 Punkten oder die Erreichung der maximalen Punktzahl für das Treten.
Grundlinie, 6 Monate und 18 Monate nach der Dosis.
Veränderung vom Ausgangswert im mittleren Kinderkrankenhaus des Philadelphia-Säuglings-Tests für Neuromuskulärstörungen (Chop-Intend).
Zeitfenster: Grundlinie, 6 Monate und 18 Monate nach der Dosis.
Bewerten Sie 16 Arten von Muskelbewegungen, wobei jeweils eine Punktzahl von Null (die Person kann die Bewegung nicht abschließen) auf 4 (die Person kann die Bewegung ohne Unterstützung nicht vervollständigen) vervollständigt, um eine Punktzahl von 0 bis 64 zu erzielen.
Grundlinie, 6 Monate und 18 Monate nach der Dosis.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Gemma Biotherapeutics

Ermittler

  • Studienleiter: May Orfali, MD, Gemma Biotherapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Januar 2026

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Dezember 2028

Studienabschluss (Geschätzt)

1. April 2029

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

30. Mai 2025

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

9. Juli 2025

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

17. Juli 2025

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

29. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Juni 2026

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • GB221-101
  • CHARISMA (Andere Kennung: Gemma Bio, Inc.)

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Ja

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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