Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności GB221 u niemowląt z kręgosłupem atrofii mięśniowej typu 1

26 czerwca 2026 zaktualizowane przez: Gemma Biotherapeutics

Faza 1-2, wieloośrodkowe, wieloośrodkowe badanie w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności pojedynczej dawki GB221 dostarczonej do cisterna Magna uczestników pediatrycznych od 2 tygodni do mniejszej niż 12 miesięcy z kręgosłupem atrofii mięśniowej typu 1

GB221 to terapia genowa, która dostarcza działający gen SMN1 neuronom ruchowym osób z kręgosłupem atrofii mięśni (SMA) typu 1. To badanie oceni bezpieczeństwo, tolerancję i skuteczność GB221 w dwóch grupach:

  1. Uczestnicy w wieku od 2 tygodni do mniej niż 12 miesięcy, które mają objawy SMA typu 1, którzy nigdy nie otrzymali leczenia lub otrzymują narkotyki Risdiplam
  2. Uczestnicy w wieku od 2 tygodni do mniej niż 5 miesięcy, którzy są narażeni na opracowanie SMA typu 1 (przedkomprezentatyczne) i nigdy nie otrzymali leczenia ani nie otrzymują Risdiplam.

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

22

Faza

  • Faza 2
  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
    • Rio Grande do Sul
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sul, Brazylia, 90035-903
        • Rekrutacyjny
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria włączenia:

  • Objawowe uczestnicy

    1. Diagnoza SMA typu 1 w oparciu o analizę mutacji genów z bi-równoległymi mutacjami SMN1 (usuwanie lub mutacje punktowe) i do 3 kopii SMN2
    2. Uczestnicy muszą mieć od 2 tygodni do <12 miesięcy w momencie dawkowania z wystąpieniem choroby w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia.

  • Uczestnicy przedmorowizji

    1. Ryzyko SMA typu 1 w oparciu o analizę mutacji genów z bi-równoległymi mutacjami SMN1 (usuwanie lub mutacje punktowe) i do 2 kopii SMN2
    2. Uczestnicy muszą być od 2 tygodni do <5 miesięcy (<150 dni) w wieku w momencie dawkowania.

Kryteria wykluczenia:

  1. Wszelkie podejrzane lub potwierdzone aktywne zakażenie wirusowe na poziomie wyjściowym badań przesiewowych (w tym HIV, zapalenie wątroby typu B lub C lub wirusy limfotropowe ludzkich komórek T [HTLV])
  2. Historia inwazyjnego wsparcia wentylacyjnego (tracheotomia z ciśnieniem dodatnim) lub pulsymetrii <95% nasycenie.
  3. Trwająca leczenie immunosupresyjne lub leczenie immunosupresyjne w ciągu 3 miesięcy od rozpoczęcia badania (np. Kortykosteroidy, cyklosporyna, takrolimus, metotreksat, cyklofosfamid, dożylna immunoglobulina, rytuksymab)
  4. Udział w ostatnim badaniu klinicznym leczenia SMA, które zdaniem badacza stwarza niepotrzebne ryzyko przeniesienia genów.
  5. Wcześniejsza historia terapii genowej dowolnego wskazania, przeszczepu krwiotwórczego lub przeszczepu narządów stałego
  6. Osoby z ciężką skoliozą
  7. Znana alergia lub nadwrażliwość na prednisolon lub inne glukokortykosteroidy lub ich substancje substancji.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Kohorta 1A, bezpieczeństwo i skuteczność eksploracyjna pojedynczej dawki u uczestników objawowych
Objawowe uczestnicy z SMA typu 1 (do 3 kopii SMN2), którzy są albo naiwnymi leczeniem lub otrzymując Risdiplam, z wystąpieniem choroby w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia, w wieku od 2 tygodni do mniej niż 12 miesięcy w momencie dawkowania.
Biologiczny: GB221
GB221
Eksperymentalny: Kohorta 1b, faza ekspansji do badań potwierdzających u uczestników objawowych
Objawowe uczestnicy z SMA typu 1 (do 3 kopii SMN2), którzy są albo naiwnymi leczeniem lub otrzymując Risdiplam, z wystąpieniem choroby w ciągu pierwszych 6 miesięcy życia, w wieku od 2 tygodni do mniej niż 12 miesięcy w momencie dawkowania.
Biologiczny: GB221
GB221
Eksperymentalny: Kohorta 2A, bezpieczeństwo i skuteczność eksploracyjna pojedynczej dawki u uczestników przedmortowych
Uczestnicy przedmorowi (leczenie naiwne lub otrzymują Risdiplam) zagrożone rozwojem SMA typu 1 (do 2 kopii SMN2), w wieku od 2 tygodni do mniej niż 5 miesięcy (<150 dni) w momencie dawkowania.
Biologiczny: GB221
GB221
Eksperymentalny: Kohorta 2b, faza ekspansji do testowania potwierdzającego u uczestników przedmortowych
Uczestnicy przedkomprezentatyczni (leczenie naiwne lub otrzymujące RISDIPLAM) zagrożone rozwojem SMA typu 1 (do 2 kopii SMN2), w wieku od 2 tygodni do mniej niż 5 miesięcy (<150 dni) w momencie dawkowania.
Biologiczny: GB221
GB221

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z zdarzeniami niepożądanymi związanymi z leczeniem (AES) i poważnymi zdarzeniami niepożądanymi (SAE) w klasie 3 lub wyższej, jak charakteryzuje się CTCAEV5.0
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Oceń liczbę AE i SAE związane z leczeniem, co charakteryzuje CTCAEV5.0
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w funkcjach fizycznych
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Oceń liczbę uczestników z klinicznie istotnymi zmianami funkcji fizycznych.
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w funkcjach neurologicznych
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Oceń liczbę uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w funkcjach neurologicznych.
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi zmianami w objawach życiowych
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Oceń liczbę uczestników o klinicznie istotnych zmianach objawów życiowych.
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Zmiana wyników elektrokardiogramu
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
EKG mierzy przedział RR, fala P, przedział PR, segment PR, kompleks QRS, segment ST, fala T i odstęp QT.
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Zmiana poziomów troponiny serca w surowicy I
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi mierzonymi za pomocą testów hematologii, chemii i krzepnięcia
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Oceń liczbę uczestników z klinicznie istotnymi zmianami laboratoryjnymi, w tym testami hematologii, chemii surowicy i testów krzepnięcia.
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Liczba uczestników z klinicznie istotnymi nieprawidłowościami laboratoryjnymi mierzonymi za pomocą testów moczu i CSF
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Oceń liczbę uczestników z klinicznie istotnymi zmianami laboratoryjnymi, w tym testami moczu i CSF.
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Zmiana markerów immunogenności
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Ocena humoralnych (NAB i TAB) i komórek T (IFNγ ELISPOT) odpowiedzi na produkt Aavhu68 Capsid i SMN transgenowy w surowicy i CSF.
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Oceń liczbę uczestników, którzy doświadczają stałej wentylacji lub śmierci
Ramy czasowe: Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Do 18 miesięcy podczas wielu wizyt
Odsetek niemowląt z poprawą kategorii kamieni milowych w sekcji 2 Hammersmith Infant On Neurological On (HINE), z wyłączeniem dobrowolnego uchwycenia.
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy i 18 miesięcy po dawce.
  • poprawa w co najmniej jednej kategorii, tj. Wzrost wyniku kontroli głowy, toczenia, siedzenia, czołgania się, stojącego lub chodzenia ≥1 punktów,
  • Wzrost wyniku kopania o ≥2 punkty lub osiągnięcie maksymalnego wyniku do kopania.
Linia bazowa, 6 miesięcy i 18 miesięcy po dawce.
Zmiana od wartości wyjściowej w średnim szpitalu dziecięcym w Philadelphia Test testu zaburzeń nerwowo-mięśniowych (Chop-Intrend).
Ramy czasowe: Linia bazowa, 6 miesięcy i 18 miesięcy po dawce.
Oceń 16 rodzajów ruchów mięśni, z których każdy otrzymał wynik od zera (osoba nie może ukończyć ruchu) do 4 (osoba ta może samodzielnie ukończyć ruch, bez pomocy), aby uzyskać wynik od 0 do 64.
Linia bazowa, 6 miesięcy i 18 miesięcy po dawce.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Gemma Biotherapeutics

Śledczy

  • Dyrektor Studium: May Orfali, MD, Gemma Biotherapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 stycznia 2026

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 grudnia 2028

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 kwietnia 2029

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

30 maja 2025

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

9 lipca 2025

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

17 lipca 2025

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

29 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

26 czerwca 2026

Ostatnia weryfikacja

1 lutego 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • GB221-101
  • CHARISMA (Inny identyfikator: Gemma Bio, Inc.)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Tak

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj