Galantamina versus placebo en el autismo infantil
El autismo es un trastorno grave del neurodesarrollo que afecta hasta 16 de cada 10.000 personas. Es un trastorno generalizado del desarrollo que afecta las conductas sociales, comunicativas y compulsivas/repetitivas, caracterizado por movimientos complejos y estereotipados de las manos y el cuerpo, ansia de uniformidad e intereses estrechos y repetitivos. El autismo afecta gravemente tanto a la persona afectada como a los miembros de la familia.
El estudio propuesto está diseñado para evaluar la eficacia del tratamiento con galantamina frente a placebo en niños/adolescentes con autismo que cumplen los criterios del DSM-IV y de la Entrevista de Diagnóstico del Autismo (ADI). Por lo tanto, hipotetizamos:
- La galantamina será superior al placebo en el tratamiento agudo del autismo global.
- La galantamina será superior al placebo para mejorar la capacidad funcional.
- La galantamina será superior al placebo para mejorar la función del lenguaje.
- La galantamina será superior al placebo mejorando el comportamiento irritable e hiperactivo.
- La galantamina será superior al placebo para mejorar los déficits sociales.
Descripción general del estudio
Descripción detallada
Una vez inscritos en el estudio, los sujetos recibirán evaluaciones y pruebas para determinar si cumplen con los criterios necesarios para la admisión al tratamiento del estudio. Los sujetos no serán responsables de los costos de ninguna evaluación o prueba realizada como parte de este estudio.
Primero, los sujetos recibirán una evaluación psiquiátrica y médica por parte del psiquiatra del estudio para ver si tiene alguna enfermedad psiquiátrica o médica que pudiera interferir con su capacidad para participar en este estudio. Estas evaluaciones pueden tardar hasta una hora en completarse. Además, se les pedirá a los sujetos que participen en una entrevista psiquiátrica diseñada para determinar el diagnóstico del niño y las áreas problemáticas actuales. También se le pedirá a los padres del sujeto que llenen cuestionarios psiquiátricos. La entrevista y los cuestionarios pueden tardar hasta 4 horas en completarse.
En segundo lugar, se necesitarán muestras de orina y sangre para las pruebas de rutina dos veces durante este estudio (antes de realizar cualquier prueba relacionada con el estudio y al final del estudio). Se extraerán dos cucharaditas de sangre cada vez. La muestra de orina se analizará para evaluar la función renal y detectar la presencia de drogas (como cocaína, marihuana, heroína, etc.). Una prueba de drogas positiva resultaría en la incapacidad del niño para participar en este estudio. Los resultados de las pruebas de detección de drogas se mantendrán confidenciales. Además, se realizará un electrocardiograma para determinar los latidos del corazón.
Por último, se realizará una prueba de embarazo en la muestra de orina si el niño es mujer y ha llegado a la pubertad. La niña no debe participar en este estudio si está embarazada o es madre lactante. Una prueba de embarazo en orina positiva haría que el niño fuera retirado del estudio. Si la niña es sexualmente activa, debe estar usando un método anticonceptivo efectivo durante su participación en este estudio. Los métodos aceptables de control de la natalidad son los medicamentos anticonceptivos orales (cuya administración debe ser supervisada por los padres), el DIU, los medicamentos de depósito y la ligadura de trompas.
Los sujetos serán asignados al azar para recibir el medicamento activo (galantamina) o un placebo (píldora de azúcar) durante 12 semanas, como si se lanzara una moneda al aire. Ni el padre/hijo ni el investigador sabrán cuál de los dos tratamientos está recibiendo el niño. El niño tiene un 50% de posibilidades de ser asignado para recibir un placebo durante el estudio o el medicamento activo Galantamina durante el estudio.
El niño deberá ser visto semanalmente por el psiquiatra del estudio durante las primeras 4 semanas del estudio de doce semanas, y cada dos semanas durante las semanas restantes del estudio. Durante estas visitas, el psiquiatra del estudio le pedirá a los padres su opinión sobre el estado de su hijo y cualquier cambio que pueda estar relacionado con el medicamento, incluidos los posibles efectos secundarios, como náuseas y dolores de cabeza, y controlará el estado del niño. El psiquiatra también registrará su peso. Estas visitas de estudio generalmente durarán aproximadamente 30 minutos.
Tipo de estudio
Inscripción
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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New Jersey
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Piscataway, New Jersey, Estados Unidos, 08854
- UMDNJ Robert Wood Johnson Medical School - Dept of Psychiatry
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Géneros elegibles para el estudio
Descripción
- Cumple con los criterios DSM-IV, ADI-R y ADOS-G para el trastorno autista
- Edad 5-17 años
- Pacientes ambulatorios
- Padre o tutor legal dispuesto a firmar el consentimiento informado.
- Pacientes masculinos o femeninos
- El paciente obtiene al menos un "4" (moderadamente enfermo) en la Escala de Impresión Clínica Global para el Trastorno Autista (CGI AD).
- Niños que son mínimamente verbales o no verbales, según lo indica una puntuación del 50 % de un niño de 18 meses en el Inventario de Desarrollo Comunicativo de MacArthur
Criterio de exclusión:
- Sujetos con cualquiera de los siguientes trastornos mentales pasados o presentes: trastornos psicóticos, trastornos del estado de ánimo, incluidos los trastornos bipolares.
- Sujetos que han mostrado un comportamiento significativo de autolesión (niños que se han causado daño visible a sí mismos).
- Sujetos con trastorno convulsivo activo (convulsiones en los últimos seis meses).
- Sujetos con enfermedades médicas clínicamente significativas o inestables, incluidos pacientes con evidencia actual de enfermedades hematopoyéticas o cardiovasculares clínicamente significativas.
Sujetos con presente o antecedentes de lo siguiente:
- gastrointestinales, hepáticas, renales u otras afecciones conocidas que interfieren actualmente con la absorción, distribución, metabolismo o excreción de fármacos,
- trastornos convulsivos (activos), enfermedad cerebrovascular o trauma cerebral como etiología del comportamiento autista,
- trastorno endocrino inestable clínicamente significativo, como hipotiroidismo o hipertiroidismo o diabetes,
- Historia reciente o presencia de cualquier forma de malignidad.
- Sujetos que informan una mejora significativa de los síntomas y comportamientos del autismo con los medicamentos actuales o que solo tienen calificaciones globales de autismo en el CGI de gravedad ausente, mínima o leve, o que son más que mínimamente verbales.
- Sujetos cuyas calificaciones globales de autismo se evalúan como ausentes, mínimas o leves.
- Tratamiento dentro de los 30 días anteriores con cualquier fármaco conocido por tener un potencial bien definido de toxicidad para un órgano principal.
- Sujetos con anormalidades clínicamente significativas en pruebas de laboratorio o examen físico.
- Sujetos que probablemente requieran cualquier otro medicamento psicotrópico durante el estudio, con la excepción de clonidina para el insomnio (comenzado al menos un mes antes del ingreso al estudio), así como anticonvulsivos en una dosis constante para el trastorno convulsivo estable o, a menos que se permita lo contrario. .
- Sujetos incapaces de tolerar la reducción gradual de la medicación psicoactiva, si se especifica.
- Sujetos con antecedentes de hipersensibilidad o efectos secundarios graves asociados con el uso de galantamina u otros inhibidores de la acetilcolinesterasa.
- Sujetos con antecedentes de tratamiento previo con galantamina de 4 mg/día durante 6 semanas.
Sujetos que hayan recibido alguna de las siguientes intervenciones dentro del plazo prescrito antes de iniciar el tratamiento:
- medicamentos en investigación dentro de los 30 días anteriores.
- inhibidores de la monoaminooxidasa en los catorce días anteriores.
- fenotiazinas de acción prolongada en las seis semanas anteriores.
- otras drogas psicotrópicas dentro de los siete días anteriores, a menos que se permita lo contrario.
- Sujetos con alguna enfermedad orgánica o sistémica o pacientes que requieran una intervención terapéutica, no especificada, que confunda la evaluación de la seguridad del medicamento del estudio.
- Sujetos que residen en un área geográfica remota o que no tienen acceso regular al transporte al centro clínico.
Género
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Doble
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
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Programa de observación de diagnóstico de autismo - Genérico (ADOS-G) - Cambio de la visita inicial a la visita final
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Mejora de la impresión clínica global (CGI): cambio desde el inicio hasta la visita final
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Lista de verificación de comportamiento aberrante (ABC) (secciones de hiperactividad/irritabilidad) - Cambio desde la visita inicial hasta la visita final
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Escala de comportamiento adaptativo de Vineland: cambio desde el inicio hasta la visita final
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Inventario de desarrollo comunicativo de MacArthur (MCDI): cambio desde la visita inicial hasta la visita final
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Escala de calificación de padres de Conners-Revisada: formato largo (CPRS-R:L)- Cambio de la visita inicial a la visita final
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Sherie Novotny, MD, Rutgers, the State University of New Jersey
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
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Fechas importantes del estudio
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Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Desordenes mentales
- Trastornos del neurodesarrollo
- Trastornos del desarrollo infantil generalizados
- Desorden del espectro autista
- Trastorno autista
- Efectos fisiológicos de las drogas
- Agentes neurotransmisores
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes Autonómicos
- Agentes del sistema nervioso periférico
- Agentes colinérgicos
- Inhibidores de enzimas
- Agentes nootrópicos
- Inhibidores de la colinesterasa
- Parasimpaticomiméticos
- Galantamina
Otros números de identificación del estudio
- 4682
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