Ensayo pediátrico que investiga la incidencia y el resultado de la enfermedad veno-oclusiva con el uso profiláctico de defibrotide (VOD-DF)
8 de junio de 2011 actualizado por: European Society for Blood and Marrow Transplantation
Estudio prospectivo aleatorizado de la incidencia y el resultado de la enfermedad venooclusiva (EVO) con el uso profiláctico de defibrotide (DF) en el trasplante de células madre pediátricas
El objetivo de este ensayo es evaluar si el uso profiláctico de Defibrotide (DF) en pacientes pediátricos (menores de 18 años) sometidos a trasplante de células madre y que tienen un alto riesgo de desarrollar enfermedad venooclusiva (EVO) hepática tendrá un impacto en la incidencia y severidad de la enfermedad.
Los pacientes serán asignados aleatoriamente a uno de los dos brazos de tratamiento: Aquellos asignados al brazo profiláctico recibirán el fármaco del estudio (Defibrotide) desde el día del acondicionamiento en adelante.
Los pacientes asignados al Grupo de control recibirán el fármaco del estudio (Defibrotide) desde el día en que se diagnostica la EVO.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Intervención de comparación/control y duración de la intervención:
Los pacientes serán asignados aleatoriamente al brazo de profilaxis con Defibrotide (DF) o al brazo de control. Los asignados al brazo de profilaxis de DF (DF 25 mg/kg/d iv en 4 dosis) comenzarán el tratamiento el día del acondicionamiento y se detendrán el día +30 después del trasplante de células madre (SCT) o al momento del alta hospitalaria. No hay ajuste de dosis para un paciente del brazo de estudio que desarrolló EVO, continúa con 25 mg/kg/d iv.
Los pacientes asignados al brazo de control no reciben medidas profilácticas y comenzarán DF (25 mg/kg/d iv en 4 dosis) a partir del día del diagnóstico de enfermedad venooclusiva (EVO) según los criterios modificados de Seattle. El tratamiento se detendrá en la resolución completa de los síntomas. En ambos brazos, los pacientes que desarrollaron EVO continuarán con DF hasta que:
- resolución completa de la ascitis y
- reversión del flujo hepatopedal (si está presente) y
- normalización de la bilirrubina total y directa
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Anticipado)
360
Fase
- Fase 2
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Dresden, Alemania
- University Hospital
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Düsseldorf, Alemania
- Klinik Kinder-Onkologie
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Frankfurt, Alemania
- Johann-Wolfgang Goethe Universität
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Hamburg, Alemania
- Universitätsspital Eppendorf
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Hannover, Alemania
- medical school
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Heidelberg, Alemania
- University Hospital
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Jena, Alemania
- Kinderklinik
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Kiel, Alemania
- Christian-Albrecht -University
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München, Alemania
- Kinderpoliklinik Uni
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Münster, Alemania
- Poliklinik Kinderheilkunde
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Tübingen, Alemania
- Universitätsspital
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Graz, Austria
- University Hospital
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Wien, Austria
- St Anna Kinderspital
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Villejuif, Francia
- Inst. Gustave Roussy
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Dublin, Irlanda
- Our Lady's Hospital For Sick Children
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Petach-Tikva, Israel
- Schneider Children's MC
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Genova, Italia
- Institute G. Gaslini
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Monza, Italia
- Ospedale S. Gerardo
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Padova, Italia
- Clinica di Oncoematologia Pediatrica
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Utrecht, Países Bajos
- University Hospital
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London, Reino Unido
- Great Ormond Street Hospital
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Manchester, Reino Unido
- Children's Hospital
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Göteborg, Suecia
- Sahlgrenska University Hospital
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Huddinge, Suecia
- University Hospital
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Lund, Suecia
- University Hospital
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Uppsala, Suecia
- University Hospital
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Basel, Suiza
- University Children hospital
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Bern, Suiza
- Inselspital
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Geneva, Suiza
- Hôpital Cantonal Universitaire
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Zürich, Suiza
- University Hospital
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 18 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Géneros elegibles para el estudio
Todos
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad <18 años
acondicionamiento mieloablativo y trasplante autólogo o alogénico de células madre con al menos uno de los siguientes factores de riesgo de EVO:
- Enfermedad hepática preexistente
- Segundo TPH mieloablativo
- Historia de tratamiento con gemtuzumab ozogamicina (MYLOTARGÒ, GO, CMA-676, Wyeth)
- HSCT alogénico para la leucemia más allá de la segunda recaída
- Osteopetrosis (OP)
- Acondicionamiento con busulfán y melfalán
- Síndromes de activación de macrófagos (MAS, como linfohistiocitosis hemofagocítica, Griscelli, Chediak-Higashi
- Adrenoleucodistrofia (ALD)
Criterio de exclusión:
- Pacientes embarazadas
- Pacientes que son trasplantados pero no cumplen ninguno de los criterios mencionados anteriormente
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Prevención
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Comparador activo: Brazo de control
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Defibrotida 25 mg/kg/día
Defibrotide 25 mg/kg/d iv en 4 dosis comenzando el día del acondicionamiento hasta el día +30 o hasta el alta hospitalaria (con un tratamiento mínimo de 14 días) si no se produce EVO.
Defibrotide 25 mg/kg/d iv terapéuticamente cuando los pacientes cumplen los criterios modificados de Seattle
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Experimental: Brazo de profilaxis
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Defibrotida 25 mg/kg/día
Defibrotide 25 mg/kg/d iv en 4 dosis comenzando el día del acondicionamiento hasta el día +30 o hasta el alta hospitalaria (con un tratamiento mínimo de 14 días) si no se produce EVO.
Defibrotide 25 mg/kg/d iv terapéuticamente cuando los pacientes cumplen los criterios modificados de Seattle
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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El objetivo principal es evaluar si el DF profiláctico tiene un impacto en la incidencia de EVO
Periodo de tiempo: Día + 30 post TPH
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Día + 30 post TPH
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Ocurrencia de Insuficiencia Multiorgánica y Supervivencia (todas las causas de mortalidad)
Periodo de tiempo: día +100 post TCMH
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día +100 post TCMH
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Investigadores
- Investigador principal: Selim Corbacioglu, MD, University of Ulm, Germany
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Enlaces Útiles
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio
1 de diciembre de 2005
Finalización primaria (Actual)
1 de enero de 2009
Finalización del estudio (Actual)
1 de julio de 2009
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de enero de 2006
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
4 de enero de 2006
Publicado por primera vez (Estimar)
9 de enero de 2006
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimar)
9 de junio de 2011
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
8 de junio de 2011
Última verificación
1 de junio de 2011
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Vasculares
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedad veno-oclusiva hepática
- Mecanismos moleculares de acción farmacológica
- Agentes fibrinolíticos
- Agentes moduladores de fibrina
- Inhibidores de la agregación plaquetaria
- Defibrotida
Otros números de identificación del estudio
- EudraCT Number:2004-000592-33
- EBMT-PD-200601
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .