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Pädiatrische Studie zur Untersuchung der Inzidenz und des Ergebnisses einer veno-okklusiven Erkrankung bei prophylaktischer Anwendung von Defibrotid (VOD-DF)

8. Juni 2011 aktualisiert von: European Society for Blood and Marrow Transplantation

Prospektive randomisierte Studie zu Inzidenz und Ausgang der Venenverschlusskrankheit (VOD) bei prophylaktischer Anwendung von Defibrotid (DF) bei der pädiatrischen Stammzelltransplantation

Das Ziel dieser Studie ist es zu bewerten, ob die prophylaktische Anwendung von Defibrotide (DF) bei pädiatrischen Patienten (Alter unter 18 Jahren), die sich einer Stammzelltransplantation unterziehen und die ein hohes Risiko für die Entwicklung einer hepatischen Venenverschlusskrankheit (VOD) haben, eine Auswirkungen auf die Häufigkeit und Schwere der Erkrankung. Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip einem von zwei Behandlungsarmen zugeteilt: Diejenigen, die dem prophylaktischen Arm zugeteilt werden, erhalten das Studienmedikament (Defibrotid) ab dem Tag der Konditionierung. Patienten, die dem Kontrollarm zugeordnet sind, erhalten das Studienmedikament (Defibrotid) ab dem Tag, an dem VOD diagnostiziert wird.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Vergleich/Kontrolleingriff und Dauer des Eingriffs:

Die Patienten werden nach dem Zufallsprinzip entweder dem Prophylaxearm mit Defibrotid (DF) oder dem Kontrollarm zugeteilt. Diejenigen, die dem DF-Prophylaxe-Arm (DF 25 mg/kg/d iv in 4 Dosen) zugeordnet sind, beginnen die Behandlung am Tag der Konditionierung und beenden sie am Tag +30 nach der Stammzelltransplantation (SCT) oder bei Entlassung aus der stationären Behandlung. Es gibt keine Dosisanpassung für einen Patienten des Studienarms, der VOD entwickelt hat, sie fahren mit 25 mg/kg/d iv fort.

Patienten, die dem Kontrollarm zugeordnet sind, erhalten keine prophylaktischen Maßnahmen und beginnen mit der DF (25 mg/kg/d iv in 4 Dosen), beginnend am Tag der Diagnose der veno-okklusiven Krankheit (VOD) gemäß den modifizierten Seattle-Kriterien. Die Behandlung wird bei vollständigem Abklingen der Symptome beendet. In beiden Armen werden Patienten, die VOD entwickelt haben, DF fortsetzen, bis:

  • vollständige Auflösung des Aszites und
  • Umkehrung des hepatopedalen Flusses (falls vorhanden) und
  • Normalisierung des gesamten und direkten Bilirubins

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Voraussichtlich)

360

Phase

  • Phase 2
  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Deutschland
      • Dresden, Deutschland
        • University Hospital
      • Düsseldorf, Deutschland
        • Klinik Kinder-Onkologie
      • Frankfurt, Deutschland
        • Johann-Wolfgang Goethe Universität
      • Hamburg, Deutschland
        • Universitätsspital Eppendorf
      • Hannover, Deutschland
        • medical school
      • Heidelberg, Deutschland
        • University Hospital
      • Jena, Deutschland
        • Kinderklinik
      • Kiel, Deutschland
        • Christian-Albrecht -University
      • München, Deutschland
        • Kinderpoliklinik Uni
      • Münster, Deutschland
        • Poliklinik Kinderheilkunde
      • Tübingen, Deutschland
        • Universitätsspital
  • Frankreich
      • Villejuif, Frankreich
        • Inst. Gustave Roussy
  • Irland
      • Dublin, Irland
        • Our Lady's Hospital For Sick Children
  • Israel
      • Petach-Tikva, Israel
        • Schneider Children's MC
  • Italien
      • Genova, Italien
        • Institute G. Gaslini
      • Monza, Italien
        • Ospedale S. Gerardo
      • Padova, Italien
        • Clinica di Oncoematologia Pediatrica
  • Niederlande
      • Utrecht, Niederlande
        • University Hospital
  • Schweden
      • Göteborg, Schweden
        • Sahlgrenska University Hospital
      • Huddinge, Schweden
        • University Hospital
      • Lund, Schweden
        • University Hospital
      • Uppsala, Schweden
        • University Hospital
  • Schweiz
      • Basel, Schweiz
        • University Children hospital
      • Bern, Schweiz
        • Inselspital
      • Geneva, Schweiz
        • Hôpital Cantonal Universitaire
      • Zürich, Schweiz
        • University Hospital
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Great Ormond Street Hospital
      • Manchester, Vereinigtes Königreich
        • Children's Hospital
  • Österreich
      • Graz, Österreich
        • University Hospital
      • Wien, Österreich
        • St Anna Kinderspital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

Nicht älter als 18 Jahre (Kind, Erwachsene)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Alter <18 Jahre

  • myeloablative Konditionierung und autologe oder allogene Stammzelltransplantation mit mindestens einem der folgenden Risikofaktoren für VOD:

    1. Vorbestehende Lebererkrankung
    2. Zweite myeloablative HSCT
    3. Vorgeschichte einer Behandlung mit Gemtuzumab Ozogamicin (MYLOTARGÒ, GO, CMA-676, Wyeth)
    4. Allogene HSZT bei Leukämie über den zweiten Schub hinaus
    5. Osteopetrose (OP)
    6. Konditionierung mit Busulfan und Melphalan
    7. Makrophagen-aktivierende Syndrome (MAS, wie hämophagozytische Lymphohistiozytose, Griscelli, Chediak-Higashi
    8. Adrenoleukodystrophie (ALD)

Ausschlusskriterien:

  • Schwangere Patienten
  • Patienten, die transplantiert wurden, aber keines der oben genannten Kriterien erfüllen

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Verhütung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Aktiver Komparator: Steuerarm
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotid 25 mg/kg/d
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotid 25 mg/kg/d iv in 4 Dosen, beginnend am Tag der Konditionierung bis Tag +30 oder bis zur Entlassung aus der stationären Behandlung (mit einer Mindestbehandlung von 14 Tagen), wenn keine VOD auftritt.
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotid 25 mg/kg/d iv therapeutisch, wenn Patienten die modifizierten Seattle-Kriterien erfüllen
Experimental: Prophylaxe-Arm
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotid 25 mg/kg/d
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotid 25 mg/kg/d iv in 4 Dosen, beginnend am Tag der Konditionierung bis Tag +30 oder bis zur Entlassung aus der stationären Behandlung (mit einer Mindestbehandlung von 14 Tagen), wenn keine VOD auftritt.
Arzneimittel: Defibrotid
Defibrotid 25 mg/kg/d iv therapeutisch, wenn Patienten die modifizierten Seattle-Kriterien erfüllen

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Das primäre Ziel ist die Bewertung, ob prophylaktische DF einen Einfluss auf die Inzidenz von VOD hat
Zeitfenster: Tag + 30 nach HSCT
Tag + 30 nach HSCT

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Auftreten von Multisystem-Organversagen und Überleben (alle Todesursachen)
Zeitfenster: Tag +100 nach HSCT
Tag +100 nach HSCT

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

European Society for Blood and Marrow Transplantation

Mitarbeiter

Jazz Pharmaceuticals
Deutsche Krebshilfe e.V., Bonn (Germany)

Ermittler

  • Hauptermittler: Selim Corbacioglu, MD, University of Ulm, Germany

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn

1. Dezember 2005

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

1. Januar 2009

Studienabschluss (Tatsächlich)

1. Juli 2009

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

4. Januar 2006

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

4. Januar 2006

Zuerst gepostet (Schätzen)

9. Januar 2006

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Schätzen)

9. Juni 2011

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

8. Juni 2011

Zuletzt verifiziert

1. Juni 2011

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • EudraCT Number:2004-000592-33
  • EBMT-PD-200601

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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