Estudio de Historia Natural del Complejo de Esclerosis Tuberosa: Manifestaciones Renales

Objetivos.

Nuestro objetivo es probar la hipótesis de que las imágenes seriadas de RM y TC permitirán la cuantificación objetiva y reproducible del crecimiento del angiomiolipoma mediante análisis volumétrico, y el análisis de las características de las lesiones identificará los angiomiolipomas con potencial de crecimiento rápido que requerirían intervención.

El objetivo específico de esta propuesta es recopilar imágenes abdominales en serie obtenidas clínicamente de los Centros del Consorcio de Historia Natural de la Esclerosis Tuberosa y analizar el volumen y la adiposidad de los angiomiolipomas individuales. Se supone que la tasa de crecimiento tiene una relación inversa con la adiposidad. El valor pronóstico de la identificación de lesiones con características de crecimiento agresivo es muy grande, y se puede instituir una intervención temprana para reducir el daño renal.

Población de estudio.

1. La población objetivo de este estudio serán los pacientes con esclerosis tuberosa que acuden a una clínica de esclerosis tuberosa que forma parte del consorcio. Los datos recopilados incluirán datos de imágenes de rutina, edad, sexo y, si se conoce, el genotipo. Se pedirá a aproximadamente 855 pacientes en los Estados Unidos que participen en este estudio de historia natural y se anticipa que 450 de ellos darán su consentimiento y tendrán datos completos sobre 3 años de tomografías computarizadas y resonancias magnéticas para medir el crecimiento y la adiposidad del angiomiolipoma.
2. A los pacientes que asisten a las clínicas de esclerosis tuberosa que son miembros del consorcio se les preguntará si estarían involucrados en el estudio.
3. Se obtendrán imágenes como parte del estándar de atención en los Centros del Consorcio. No se excluirán las imágenes realizadas en pacientes embarazadas. La resonancia magnética se ha utilizado ahora ampliamente para pacientes embarazadas.

Diseño de Protocolo.

Este es un estudio de historia natural que involucra las características de imagen de los angiomiolipomas encontrados en pacientes con complejo de esclerosis tuberosa. Este estudio ofrece el beneficio potencial de que se monitorearán las características de la lesión y la tasa de crecimiento. Patel et al. postulan que las tasas de crecimiento de más de 0,5 cm/año para los tumores sólidos son preocupantes para la malignidad. Se identificarán los pacientes que presenten lesiones que muestren tasas de crecimiento más rápidas para que puedan ser monitoreados más cuidadosamente. Durante el curso del estudio, si detectamos características preocupantes, se alertará al Director de la Clínica TS del Consortium Center. Las modalidades de imagen que se pueden usar incluyen tomografías computarizadas. Los datos de los pacientes que se recopilen se harán por razones clínicas y se hará todo lo posible para utilizar la menor exposición posible a la radiación. Hay varias formas de reducir la exposición, y estas técnicas de limitación se emplearán para cada exploración. Las exploraciones se realizarán tanto antes como después del contraste utilizando un agente como Optiray® para que se pueda evaluar la vascularización. También se pueden obtener imágenes de los pacientes con un imán de 1,5 teslas en posición supina utilizando una bobina de torso o una bobina corporal de matriz en fase, según el tamaño del paciente. Cuando sea compatible, se utilizará compensación respiratoria para disminuir el artefacto respiratorio. El tiempo total de obtención de imágenes para las siguientes secuencias será de aproximadamente 45 minutos.

a. Proceso de reclutamiento: los pacientes serán reclutados entre los pacientes atendidos en los Centros del Consorcio de Historia Natural de la Esclerosis Tuberosa, incluidos el Hospital Infantil de Cincinnati, la Universidad de Loma Linda, el Centro Médico de la Universidad de Pensilvania, el Centro Médico Infantil de Connecticut, la Universidad de Vanderbilt, el Hospital Infantil de Columbus, el Hospital del Rito Escocés de Texas, Massachusetts General Hospital, Miami Children's Hospital, Minnesota Epilepsy Group, Dartmouth University, Washington Children's Hospital, New York University School of Medicine, University of Texas, Houston, Children's Hospital, Boston y Children's Hospital, Pittsburgh.