Estudo de História Natural do Complexo de Esclerose Tuberosa: Manifestações Renais

Objetivos.

Nosso objetivo é testar a hipótese de que imagens seriadas de RM e TC permitirão a quantificação objetiva e reprodutível do crescimento do angiomiolipoma por análise volumétrica, e a análise das características das lesões identificará angiomiolipomas com potencial de crescimento rápido que exigiriam intervenção.

O objetivo específico desta proposta é coletar imagens abdominais em série obtidas clinicamente dos Centros do Consórcio de História Natural da Esclerose Tuberosa e analisar o volume e a adiposidade dos angiomiolipomas individuais. Supõe-se que a taxa de crescimento tenha uma relação inversa com a adiposidade. O valor prognóstico da identificação de lesões com características de crescimento agressivo é muito grande, podendo-se instituir intervenção precocemente a fim de diminuir o dano renal.

População do Estudo.

1. A população-alvo deste estudo serão os pacientes com esclerose tuberosa que frequentam uma clínica de esclerose tuberosa que faz parte do consórcio. Os dados coletados incluirão dados de imagem de rotina, idade, sexo e, se conhecido, o genótipo. Aproximadamente 855 pacientes nos Estados Unidos serão convidados a participar deste estudo de história natural e espera-se que 450 deles concordem e tenham dados completos em 3 anos de tomografia computadorizada e ressonância magnética para medir o crescimento e adiposidade do angiomiolipoma.
2. Os pacientes atendidos nas clínicas de esclerose tuberosa que são membros do consórcio serão questionados se estariam envolvidos no estudo.
3. Os exames de imagem serão obtidos como parte do padrão de atendimento nos Centros do Consórcio. Imagens feitas em pacientes grávidas não serão excluídas. A ressonância magnética tem sido amplamente usada agora para pacientes grávidas.

Projeto de Protocolo.

Este é um estudo de história natural envolvendo as características de imagem dos angiomiolipomas encontrados em pacientes com complexo de esclerose tuberosa. Este estudo oferece o benefício potencial de monitorar as características da lesão e a taxa de crescimento. Patel et ai. postulam que taxas de crescimento superiores a 0,5 cm/ano para tumores sólidos são preocupantes para malignidade. Os pacientes portadores de lesões que apresentam taxas de crescimento mais rápidas serão identificados para que possam ser monitorados com mais cuidado. Durante o estudo, se detectarmos características preocupantes, o Diretor da Clínica TS do Centro do Consórcio será alertado. As modalidades de imagem que podem ser usadas incluem tomografias computadorizadas. Os dados do paciente que estão sendo coletados serão feitos por razões clínicas, e todos os esforços serão feitos para usar a menor exposição possível à radiação. Existem várias maneiras de reduzir a exposição, e essas técnicas de limitação serão empregadas para cada varredura. As varreduras serão realizadas antes e depois do contraste usando um agente como o Optiray® para que a vascularização possa ser avaliada. Os pacientes também podem obter imagens com um ímã de 1,5 Tesla em uma posição supina usando uma bobina de torso de matriz faseada ou bobina de corpo, dependendo do tamanho do paciente. Quando compatível, a compensação respiratória será utilizada para diminuir o artefato respiratório. O tempo total de geração de imagens para as sequências a seguir será de aproximadamente 45 minutos.

a. Processo de recrutamento: Os pacientes serão recrutados entre pacientes atendidos nos Centros do Consórcio de História Natural de Esclerose Tuberosa, incluindo Cincinnati Children's Hospital, Loma Linda University, University of Pennsylvania Medical Center, Connecticut Children's Medical Center, Vanderbilt University, Columbus Children's, Texas Scottish Rite Hospital, Hospital Geral de Massachusetts, Hospital Infantil de Miami, Grupo de Epilepsia de Minnesota, Universidade de Dartmouth, Hospital Infantil de Washington, Escola de Medicina da Universidade de Nova York, Universidade do Texas, Houston, Hospital Infantil, Boston e Hospital Infantil, Pittsburgh.