Mejora de la evaluación de resultados en la EICH crónica
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Descripción detallada
La enfermedad crónica de injerto contra huésped (EICH) es una de las complicaciones a largo plazo más devastadoras después de la infusión de células madre hematopoyéticas alogénicas y sigue siendo una de las principales barreras para el éxito del trasplante. Se ha avanzado relativamente poco en la comprensión y mejora de los tratamientos para la EICH crónica en los últimos 20 años, y la tasa de supervivencia después del diagnóstico de la EICH crónica apenas ha mejorado a pesar de los avances en la atención de apoyo. Los Institutos Nacionales de Salud convocaron una Conferencia de Consenso sobre este tema en junio de 2004 y recientemente publicaron sus recomendaciones para mejorar los métodos de investigación en una serie de seis artículos.
En nuestro estudio, estableceremos una cohorte longitudinal observacional multicéntrica para mejorar la evaluación de los resultados en la EICH crónica con los objetivos específicos de (1) validar los factores pronósticos para la estratificación del riesgo; y (2) definir variables significativas para un índice de actividad de la EICH crónica que predice resultados a corto plazo (percepción del cambio por parte del proveedor, percepción del cambio por parte del paciente y cambios en los medicamentos inmunosupresores) y resultados a más largo plazo (supervivencia general, tiempo hasta la interrupción del tratamiento inmunosupresor sistémico). terapia y deficiencias funcionales). Este objetivo se logrará reuniendo una gran cohorte moderna de personas con GVHD crónica en cuatro grandes centros de trasplante centrales. Se inscribirán aproximadamente 700 personas (la mitad de casos prevalentes, la mitad de casos incidentes) con EICH crónica. Cada 3 a 6 meses recopilaremos medidas objetivas y subjetivas que reflejen la actividad de la enfermedad, la respuesta a la terapia, evaluaciones médicas detalladas sobre la afectación de órganos y autoevaluaciones de los pacientes sobre los síntomas, el estado funcional y la calidad de vida. Los datos se utilizarán para probar las hipótesis publicadas y las nuevas recomendaciones que emanan de la conferencia de consenso de los NIH. También podremos proporcionar los datos detallados necesarios para comprender las tendencias modernas en la incidencia, las manifestaciones y la respuesta al tratamiento de la EICH crónica. Estos estudios son necesarios para hacer operativas las recomendaciones de la conferencia de consenso de los NIH, avanzar en nuestra comprensión de la GVHD crónica y mejorar nuestra capacidad para realizar ensayos clínicos.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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California
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Stanford, California, Estados Unidos, 94305
- Stanford University
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Florida
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Tampa, Florida, Estados Unidos, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Estados Unidos, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
- Memorial Sloan Kettering
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University
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Washington
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Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión:
- Edad mayor o igual a 2 años
- Trasplante alogénico previo de células madre, con cualquier fuente de injerto, tipo de donante y profilaxis de EICH permitida
- Diagnóstico clínico o histológico de EICH crónica (se permite el síndrome de superposición con EICH aguda)
- Necesidad de tratamiento sistémico, definida como cualquier medicación o intervención administrada sistémicamente, incluida la fotoféresis extracorpórea. Si un paciente solo recibió terapia tópica o local en el momento del diagnóstico, pero posteriormente requiere tratamiento sistémico, puede inscribirse al inicio de la terapia sistémica. (Tenga en cuenta que estos pacientes se clasificarán como casos incidentes o prevalentes según el tiempo transcurrido desde el diagnóstico de EICH crónica, no desde el inicio de la terapia sistémica)
- Si se trata de un caso prevalente (definido como inscripción tres o más meses después del diagnóstico de EICH crónica), el sujeto debe estar dentro de los 2 años posteriores a la infusión de células madre
- Si se trata de un caso incidente (inscripción menos de 3 meses después del diagnóstico de EICH crónica), entonces no hay limitación en el tiempo desde el trasplante
- Sin evidencia de recaída de la enfermedad primaria Sin progresión de su malignidad en el momento de la inscripción (sin evidencia de progresión de la enfermedad primaria desde el trasplante, aunque la enfermedad residual aún puede estar presente)
- Evaluación en el centro de trasplantes en el momento de la inscripción en el estudio
- Consentimiento informado firmado y, si corresponde, asentimiento del niño
Criterio de exclusión:
- Incapacidad para cumplir con los procedimientos del estudio.
- Supervivencia anticipada de menos de 6 meses debido a una enfermedad comórbida
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Sobrevivencia promedio
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Tiempo hasta la interrupción de la inmunosupresión
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Deficiencias funcionales
Periodo de tiempo: 3 años
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3 años
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Percepción del cambio por parte del proveedor
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Percepción del cambio por parte del paciente
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Cambios en los medicamentos inmunosupresores
Periodo de tiempo: 6 meses
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6 meses
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Stephanie J Lee, MD MPH, Fred Hutchinson Cancer Center
Publicaciones y enlaces útiles
Publicaciones Generales
- Inamoto Y, Martin PJ, Onstad LE, Cheng GS, Williams KM, Pusic I, Ho VT, Arora M, Pidala J, Flowers MED, Gooley TA, Lawler RL, Hansen JA, Lee SJ. Relevance of Plasma Matrix Metalloproteinase-9 for Bronchiolitis Obliterans Syndrome after Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation. Transplant Cell Ther. 2021 Sep;27(9):759.e1-759.e8. doi: 10.1016/j.jtct.2021.06.006. Epub 2021 Jun 12.
- Gandelman JS, Byrne MT, Mistry AM, Polikowsky HG, Diggins KE, Chen H, Lee SJ, Arora M, Cutler C, Flowers M, Pidala J, Irish JM, Jagasia MH. Machine learning reveals chronic graft-versus-host disease phenotypes and stratifies survival after stem cell transplant for hematologic malignancies. Haematologica. 2019 Jan;104(1):189-196. doi: 10.3324/haematol.2018.193441. Epub 2018 Sep 20.
- Martin PJ, Storer BE, Inamoto Y, Flowers MED, Carpenter PA, Pidala J, Palmer J, Arora M, Jagasia M, Arai S, Cutler CS, Lee SJ. An endpoint associated with clinical benefit after initial treatment of chronic graft-versus-host disease. Blood. 2017 Jul 20;130(3):360-367. doi: 10.1182/blood-2017-03-775767. Epub 2017 May 11.
- Palmer J, Chai X, Pidala J, Inamoto Y, Martin PJ, Storer B, Pusic I, Flowers ME, Arora M, Pavletic SZ, Lee SJ. Predictors of survival, nonrelapse mortality, and failure-free survival in patients treated for chronic graft-versus-host disease. Blood. 2016 Jan 7;127(1):160-6. doi: 10.1182/blood-2015-08-662874. Epub 2015 Nov 2.
- Palmer J, Chai X, Martin PJ, Weisdorf D, Inamoto Y, Pidala J, Jagasia M, Pavletic S, Cutler C, Vogelsang G, Arai S, Flowers ME, Lee SJ. Failure-free survival in a prospective cohort of patients with chronic graft-versus-host disease. Haematologica. 2015 May;100(5):690-5. doi: 10.3324/haematol.2014.117283. Epub 2015 Feb 24.
- Treister N, Chai X, Kurland B, Pavletic S, Weisdorf D, Pidala J, Palmer J, Martin P, Inamoto Y, Arora M, Flowers M, Jacobsohn D, Jagasia M, Arai S, Lee SJ, Cutler C. Measurement of oral chronic GVHD: results from the Chronic GVHD Consortium. Bone Marrow Transplant. 2013 Aug;48(8):1123-8. doi: 10.1038/bmt.2012.285. Epub 2013 Jan 28.
- Arai S, Jagasia M, Storer B, Chai X, Pidala J, Cutler C, Arora M, Weisdorf DJ, Flowers ME, Martin PJ, Palmer J, Jacobsohn D, Pavletic SZ, Vogelsang GB, Lee SJ. Global and organ-specific chronic graft-versus-host disease severity according to the 2005 NIH Consensus Criteria. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4242-9. doi: 10.1182/blood-2011-03-344390. Epub 2011 Jul 26.
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Estimado)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
- Organización de la neumonía
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades pulmonares
- Enfermedades bronquiales
- Enfermedades Pulmonares Obstructivas
- Bronquiolitis Obliterante
- Bronquiolitis
- Bronquitis
- Enfermedad de injerto contra huésped
- Síndrome de bronquiolitis obliterante
Otros números de identificación del estudio
- FHCRC-2192.00
- U01CA118953-01A1 (Subvención/contrato del NIH de EE. UU.)
- IR-6531 (Otro identificador: FHCRC)
- RG1000709 (Otro identificador: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
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