Miglioramento della valutazione dei risultati nella GVHD cronica
Panoramica dello studio
Stato
Descrizione dettagliata
La malattia cronica del trapianto contro l'ospite (GVHD) è una delle complicanze a lungo termine più devastanti dopo l'infusione di cellule staminali ematopoietiche allogeniche e rimane uno dei principali ostacoli al successo del trapianto. Negli ultimi 20 anni sono stati compiuti relativamente pochi progressi nella comprensione e nel miglioramento dei trattamenti per la GVHD cronica e il tasso di sopravvivenza dopo la diagnosi di GVHD cronica è appena migliorato nonostante i progressi nelle cure di supporto. Il National Institutes of Health ha convocato una conferenza di consenso su questo argomento nel giugno 2004 e ha recentemente pubblicato le sue raccomandazioni sul miglioramento dei metodi di ricerca in una serie di sei documenti.
Nel nostro studio, stabiliremo una coorte multicentrica, osservazionale e longitudinale al fine di migliorare la valutazione dei risultati nella GVHD cronica con gli obiettivi specifici di (1) convalidare i fattori prognostici per la stratificazione del rischio; e (2) la definizione di variabili significative per un indice di attività della GVHD cronica che predice gli esiti a breve termine (percezione del cambiamento da parte del fornitore, percezione del cambiamento da parte del paziente e cambiamenti nei farmaci immunosoppressivi) e a lungo termine (sopravvivenza globale, tempo di interruzione della terapia immunosoppressiva sistemica). terapia e menomazioni funzionali). Questo obiettivo sarà raggiunto riunendo un'ampia coorte moderna di persone con GVHD cronica in quattro grandi centri di trapianto di base. Saranno arruolate circa 700 persone (metà casi prevalenti, metà casi incidenti) con GVHD cronica. Ogni 3-6 mesi raccoglieremo misure sia oggettive che soggettive che riflettono l'attività della malattia, la risposta alla terapia, valutazioni mediche dettagliate sul coinvolgimento degli organi e autovalutazioni del paziente su sintomi, stato funzionale e qualità della vita. I dati verranno utilizzati per testare le ipotesi pubblicate e le nuove raccomandazioni emanate dalla conferenza NIH Consensus. Saremo anche in grado di fornire i dati dettagliati necessari per comprendere le tendenze moderne nell'incidenza, nelle manifestazioni e nella risposta al trattamento della GVHD cronica. Questi studi sono necessari per rendere operative le raccomandazioni della conferenza NIH Consensus, far progredire la nostra comprensione della GVHD cronica e migliorare la nostra capacità di condurre studi clinici.
Tipo di studio
Iscrizione (Effettivo)
Contatti e Sedi
Luoghi di studio
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California
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Stanford, California, Stati Uniti, 94305
- Stanford University
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Florida
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Tampa, Florida, Stati Uniti, 33612
- H. Lee Moffitt Cancer Center
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Dana-Farber Cancer Institute
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55455
- University of Minnesota
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Missouri
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St Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Washington University School of Medicine
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10065
- Memorial Sloan Kettering
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37232
- Vanderbilt University
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Research Center
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Medical College of Wisconsin
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Criteri di partecipazione
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Accetta volontari sani
Metodo di campionamento
Popolazione di studio
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Età maggiore o uguale a 2 anni
- Pregresso trapianto di cellule staminali allogeniche, con qualsiasi fonte di innesto, tipo di donatore e profilassi GVHD consentita
- Diagnosi clinica o istologica di GVHD cronica (è consentita la sindrome da sovrapposizione con GVHD acuta
- Necessità di trattamento sistemico, definito come qualsiasi farmaco o intervento somministrato per via sistemica, inclusa la fotoferesi extracorporea. Se un paziente ha ricevuto solo terapia topica o locale alla diagnosi, ma successivamente richiede un trattamento sistemico, può essere arruolato all'inizio della terapia sistemica. (Nota, questi pazienti saranno classificati come casi incidenti o prevalenti a seconda del tempo trascorso dalla diagnosi di GVHD cronica, non dall'inizio della terapia sistemica)
- Se un caso prevalente (definito come arruolamento tre o più mesi dopo la diagnosi di GVHD cronica), il soggetto deve trovarsi entro 2 anni dall'infusione di cellule staminali
- Se si tratta di un caso incidente (arruolamento a meno di 3 mesi dalla diagnosi di GVHD cronica), nessuna limitazione di tempo dal trapianto
- Nessuna evidenza di recidiva della malattia primariaEsente da progressione per il loro tumore maligno all'arruolamento (nessuna evidenza di progressione della malattia primaria dopo il trapianto, sebbene la malattia residua possa essere ancora presente)
- Valutazione presso il centro trapianti al momento dell'iscrizione allo studio
- Consenso informato firmato e, se applicabile, consenso del bambino
Criteri di esclusione:
- Incapacità di rispettare le procedure di studio
- Sopravvivenza prevista inferiore a 6 mesi a causa di comorbidità
Piano di studio
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Coorte
- Prospettive temporali: Prospettiva
Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Sopravvivenza globale
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Tempo di sospensione dell'immunosoppressione
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Compromissione funzionale
Lasso di tempo: 3 anni
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3 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Percezione del cambiamento da parte del provider
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Percezione del cambiamento da parte del paziente
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Cambiamenti nei farmaci immunosoppressivi
Lasso di tempo: 6 mesi
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6 mesi
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Collaboratori e investigatori
Sponsor
Collaboratori
Investigatori
- Investigatore principale: Stephanie J Lee, MD MPH, Fred Hutchinson Cancer Center
Pubblicazioni e link utili
Pubblicazioni generali
- Inamoto Y, Martin PJ, Onstad LE, Cheng GS, Williams KM, Pusic I, Ho VT, Arora M, Pidala J, Flowers MED, Gooley TA, Lawler RL, Hansen JA, Lee SJ. Relevance of Plasma Matrix Metalloproteinase-9 for Bronchiolitis Obliterans Syndrome after Allogeneic Hematopoietic Cell Transplantation. Transplant Cell Ther. 2021 Sep;27(9):759.e1-759.e8. doi: 10.1016/j.jtct.2021.06.006. Epub 2021 Jun 12.
- Gandelman JS, Byrne MT, Mistry AM, Polikowsky HG, Diggins KE, Chen H, Lee SJ, Arora M, Cutler C, Flowers M, Pidala J, Irish JM, Jagasia MH. Machine learning reveals chronic graft-versus-host disease phenotypes and stratifies survival after stem cell transplant for hematologic malignancies. Haematologica. 2019 Jan;104(1):189-196. doi: 10.3324/haematol.2018.193441. Epub 2018 Sep 20.
- Martin PJ, Storer BE, Inamoto Y, Flowers MED, Carpenter PA, Pidala J, Palmer J, Arora M, Jagasia M, Arai S, Cutler CS, Lee SJ. An endpoint associated with clinical benefit after initial treatment of chronic graft-versus-host disease. Blood. 2017 Jul 20;130(3):360-367. doi: 10.1182/blood-2017-03-775767. Epub 2017 May 11.
- Palmer J, Chai X, Pidala J, Inamoto Y, Martin PJ, Storer B, Pusic I, Flowers ME, Arora M, Pavletic SZ, Lee SJ. Predictors of survival, nonrelapse mortality, and failure-free survival in patients treated for chronic graft-versus-host disease. Blood. 2016 Jan 7;127(1):160-6. doi: 10.1182/blood-2015-08-662874. Epub 2015 Nov 2.
- Palmer J, Chai X, Martin PJ, Weisdorf D, Inamoto Y, Pidala J, Jagasia M, Pavletic S, Cutler C, Vogelsang G, Arai S, Flowers ME, Lee SJ. Failure-free survival in a prospective cohort of patients with chronic graft-versus-host disease. Haematologica. 2015 May;100(5):690-5. doi: 10.3324/haematol.2014.117283. Epub 2015 Feb 24.
- Treister N, Chai X, Kurland B, Pavletic S, Weisdorf D, Pidala J, Palmer J, Martin P, Inamoto Y, Arora M, Flowers M, Jacobsohn D, Jagasia M, Arai S, Lee SJ, Cutler C. Measurement of oral chronic GVHD: results from the Chronic GVHD Consortium. Bone Marrow Transplant. 2013 Aug;48(8):1123-8. doi: 10.1038/bmt.2012.285. Epub 2013 Jan 28.
- Arai S, Jagasia M, Storer B, Chai X, Pidala J, Cutler C, Arora M, Weisdorf DJ, Flowers ME, Martin PJ, Palmer J, Jacobsohn D, Pavletic SZ, Vogelsang GB, Lee SJ. Global and organ-specific chronic graft-versus-host disease severity according to the 2005 NIH Consensus Criteria. Blood. 2011 Oct 13;118(15):4242-9. doi: 10.1182/blood-2011-03-344390. Epub 2011 Jul 26.
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Inizio studio (Effettivo)
Completamento primario (Effettivo)
Completamento dello studio (Stimato)
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
Primo Inserito (Stimato)
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
Ultimo verificato
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- FHCRC-2192.00
- U01CA118953-01A1 (Sovvenzione/contratto NIH degli Stati Uniti)
- IR-6531 (Altro identificatore: FHCRC)
- RG1000709 (Altro identificatore: Fred Hutch/University of Washington Cancer Consortium)
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