Améliorer l'évaluation des résultats dans la GVHD chronique

La maladie chronique du greffon contre l'hôte (GVHD) est l'une des complications à long terme les plus dévastatrices après la perfusion de cellules souches hématopoïétiques allogéniques, et elle reste l'un des principaux obstacles à la réussite de la transplantation. Relativement peu de progrès ont été réalisés dans la compréhension et l'amélioration des traitements de la GVHD chronique au cours des 20 dernières années, et le taux de survie après le diagnostic de la GVHD chronique s'est à peine amélioré malgré les progrès des soins de soutien. Les National Institutes of Health ont convoqué une conférence de consensus sur ce sujet en juin 2004 et ont récemment publié leurs recommandations sur l'amélioration des méthodes de recherche dans une série de six articles.

Dans notre étude, nous établirons une cohorte multicentrique, observationnelle et longitudinale afin d'améliorer l'évaluation des résultats dans la GVHD chronique avec les objectifs spécifiques de (1) valider les facteurs pronostiques pour la stratification du risque ; et (2) définir des variables significatives pour un indice d'activité chronique de la GVHD qui prédit les résultats à court terme (perception du changement par le prestataire, perception du changement par le patient et changements dans les médicaments immunosuppresseurs) et à plus long terme (survie globale, délai avant l'arrêt du traitement immunosuppresseur systémique). thérapie et déficiences fonctionnelles). Cet objectif sera atteint en rassemblant une grande cohorte moderne de personnes atteintes de GVHD chronique dans quatre grands centres de transplantation de base. Environ 700 personnes (moitié cas prévalents, moitié cas incidents) atteintes de GVHD chronique seront inscrites. Tous les 3 à 6 mois, nous collecterons des mesures objectives et subjectives reflétant l'activité de la maladie, la réponse au traitement, les évaluations détaillées des médecins sur l'atteinte des organes et les auto-évaluations des patients sur les symptômes, l'état fonctionnel et la qualité de vie. Les données seront utilisées pour tester les hypothèses publiées et les nouvelles recommandations émanant de la conférence NIH Consensus. Nous serons également en mesure de fournir les données détaillées nécessaires pour comprendre les tendances modernes de l'incidence, des manifestations et de la réponse au traitement de la GVHD chronique. Ces études sont nécessaires pour opérationnaliser les recommandations de la conférence NIH Consensus, faire progresser notre compréhension de la GVHD chronique et améliorer notre capacité à mener des essais cliniques.