慢性 GVHD における転帰評価の改善

慢性移植片対宿主病 (GVHD) は、同種造血幹細胞の注入後の最も壊滅的な長期合併症の 1 つであり、移植の成功に対する主要な障壁の 1 つであり続けています。 過去 20 年間、慢性 GVHD の治療法を理解して改善することは比較的ほとんど進歩しておらず、支持療法の進歩にもかかわらず、慢性 GVHD の診断後の生存率はほとんど改善されていません。 国立衛生研究所は、2004 年 6 月にこのトピックに関するコンセンサス会議を開催し、最近、一連の 6 つの論文で研究方法の改善に関する勧告を発表しました。

私たちの研究では、（1）リスク層別化のための予後因子を検証するという特定の目的で、慢性GVHDの転帰評価を改善するために、多施設、観察、縦断的コホートを確立します。 (2) 短期 (プロバイダーの変化の認識、変化の患者の認識、および免疫抑制薬の変化) および長期の転帰 (全生存期間、全身性免疫抑制薬の中止までの時間) を予測する慢性 GVHD 活動指数の重要な変数を定義する治療、および機能障害)。 この目標は、4 つの大規模なコア移植センターで慢性 GVHD を持つ人々の大規模な現代コホートを集めることによって達成されます。 慢性GVHDの約700人（有病者の半分、発症者の半分）が登録されます。 3〜6か月ごとに、疾患活動性、治療への反応、臓器関与に関する詳細な医師の評価、および症状、機能状態、および生活の質に関する患者の自己評価を反映する客観的および主観的な測定値の両方を収集します. データは、公開された仮説と、NIH Consensus 会議から発せられた新しい推奨事項をテストするために使用されます。 また、慢性 GVHD の発生率、症状、および治療への反応における最新の傾向を理解するために必要な詳細なデータを提供することもできます。 これらの研究は、NIH コンセンサス会議の推奨事項を運用化し、慢性 GVHD の理解を深め、臨床試験を実施する能力を高めるために必要です。