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Estudio de ORL-1M (D-manosa) en pacientes con CDG-Ib

22 de enero de 2019 actualizado por: Orpha Labs
Estudio de ORL-1M en pacientes con CDG-Ib

Descripción general del estudio

Estado

Desconocido

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Anticipado)

5

Fase

  • Fase 2
  • Fase 1

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Pavo
      • Ankara, Pavo, 06100
        • Reclutamiento
        • Orpha Labs
        • Contacto:

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

No mayor que 18 años (ADULTO, NIÑO)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Géneros elegibles para el estudio

Todos

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Diagnóstico de CGD-1b.
  • Menos de 18 años.

Criterio de exclusión:

  • Diagnóstico de cualquier otra enfermedad que no sea una manifestación de CGD-1b.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: TRATAMIENTO
  • Asignación: N / A
  • Modelo Intervencionista: SINGLE_GROUP
  • Enmascaramiento: NINGUNO

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
OTRO: Tratamiento con ORL-1M - D-manosa
Droga: ORL-1M - D-manosa
Oral ORL-1M

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Mejoría en hipoglucemias, diarreas y vómitos.
Periodo de tiempo: 6 meses después de iniciado el tratamiento
Disminución de la frecuencia de episodios de hipoglucemia, frecuencia de diarreas y vómitos.
6 meses después de iniciado el tratamiento

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Patrón de glicosilación mejorado de la transferrina sérica.
Periodo de tiempo: 30 días después de iniciado el tratamiento
Patrón de enfoque isoeléctrico normalizado de la transferrina sérica.
30 días después de iniciado el tratamiento

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Orpha Labs

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Publicaciones Generales

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (ACTUAL)

31 de marzo de 2015

Finalización primaria (ANTICIPADO)

1 de junio de 2019

Finalización del estudio (ANTICIPADO)

1 de junio de 2019

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

13 de enero de 2018

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

13 de enero de 2018

Publicado por primera vez (ACTUAL)

19 de enero de 2018

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (ACTUAL)

25 de enero de 2019

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

22 de enero de 2019

Última verificación

1 de enero de 2019

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Otros números de identificación del estudio

  • PMID-1

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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