- ICH GCP
- Registro de ensayos clínicos de EE. UU.
- Ensayo clínico NCT04193228
Estructura muscular, función y marcha en dHMN (GAIT-dHMN)
Exploración de la estructura muscular, la función y los patrones de marcha en personas con neuropatía motora hereditaria distal: historia natural y el efecto de las intervenciones de rehabilitación
La neuropatía motora hereditaria distal (dHMN) es un trastorno neuromuscular hereditario raro. Se caracteriza por debilidad distal. La condición generalmente se manifiesta en la segunda década de la vida y progresa lentamente. Aunque los pacientes suelen tener una esperanza de vida normal, es una condición incapacitante y la mayoría eventualmente necesita ayuda para caminar. Para mejorar la calidad de la marcha en pacientes con dHMN, se necesita investigación para comprender las deficiencias que conducen a patrones de marcha alterados y desarrollar intervenciones para corregir la marcha de forma conservadora.
En este ensayo propuesto, nuestro objetivo es explorar las relaciones entre la estructura muscular, la función y los patrones de marcha de las personas con neuropatía motora hereditaria distal. Durante 12 meses, los cambios musculares en dHMN se observarán en términos de estructura y función mediante MRI, miometría y análisis de movimiento 3D. Además, el efecto de un programa de ejercicios de 16 semanas sobre la estructura y función muscular en dHMN se medirá mediante los mismos métodos de observación. Para abordar la marcha al caminar directamente en dHMN, los patrones de marcha con y sin ortesis de pie de tobillo (AFO) de fibra de carbono se medirán mediante análisis de movimiento 3D.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Objetivos: El objetivo principal (objetivo 1) es:
explore la historia natural de la estructura y función muscular en la neuropatía motora hereditaria distal (dHMN) durante un año.
Los objetivos secundarios son:
- determinar las relaciones entre la fracción de grasa intramuscular (medida por resonancia magnética), el volumen muscular, la fuerza muscular isocinética (medida por dinamometría) y los momentos/generación de potencia (medida por análisis de marcha 3D) (objetivo 2).
- explorar el efecto de las ortesis bilaterales de tobillo y pie (AFO) de fibra de carbono en la cinética y la cinemática de la marcha de las personas con DHMN (medida mediante un análisis de la marcha en 3D) (objetivo 3).
- explorar el efecto del entrenamiento de resistencia de los músculos del tobillo en personas con una fuerza muscular del tobillo superior a la escala MRC de grado 4 sobre la estructura muscular, la función y los patrones de marcha (objetivo 4).
Tipo de ensayo: un estudio de cohorte prospectivo en pacientes adultos con dHMN con un solo sitio en el Reino Unido.
Diseño y métodos del ensayo: se propone que este estudio (participantes con dHMN y participantes de control) se lleve a cabo durante 3 años en un sitio en el Reino Unido (NHNN). Los participantes con dHMN mayores de 18 años para la posible inscripción en el estudio se identificarán a través de las clínicas de cohortes de neuropatía hereditaria existentes en NHNN y se invitará a participantes sanos de control. Si muestran interés en participar, se les entregarán las correspondientes Fichas de Información al Paciente y Consentimiento Informado.
Objetivo 1 y 2: los participantes de dHMN se someterán a las siguientes medidas: resonancias magnéticas de las piernas, fuerza isocinética y medidas de potencia de la extremidad inferior utilizando el dinamómetro HUMAC Norm, análisis de movimiento 3D para capturar datos cinéticos y cinemáticos de ciclos de marcha completos. Se realizarán evaluaciones clínicas para medir: la velocidad y la resistencia de la marcha, el rango de movimiento de las articulaciones, la postura del pie, el dolor y la discapacidad sensorial. Para la comparación directa de las desviaciones de la marcha, también se reclutarán veinte controles de salud emparejados por edad y género para someterse a las mismas medidas. Las exploraciones, la dinamometría y las medidas clínicas se repetirán después de un año para explorar la historia natural de la enfermedad.
Objetivo 3: Los participantes de la dHMN reclutados para el objetivo 1 se someterán a un análisis adicional de la marcha: usando solo zapatos (condición de control), usando sus propias órtesis prescritas (cuando corresponda) y usando AFO bilaterales de fibra de carbono. El orden de uso o no uso de los AFO se aleatorizará para tener en cuenta los efectos de aprendizaje y/o fatiga.
Objetivo 4: Los participantes del objetivo 1 serán invitados a participar en el estudio de entrenamiento de fuerza y serán evaluados para ver si cumplen con los criterios de inclusión. El criterio principal será que al menos uno de los principales grupos musculares del tobillo, dorsiflexores o flexores plantares, obtenga una puntuación superior a 4/5 en la escala MRC. Podría ser necesario reclutar más participantes si menos de 10 participantes del objetivo 1 cumplieron con los criterios de inclusión. Se prescribirá a hasta 15 participantes una prueba de entrenamiento de resistencia en el hogar durante 16 semanas, supervisada por el candidato a doctorado a través de llamadas telefónicas semanales y seguimiento mensual a través de una aplicación y visitas de progresión. La respuesta al entrenamiento se analizará mediante: resonancias magnéticas, miometría y análisis de movimiento en 3D.
Duración del ensayo por participante: 16 meses Duración total estimada del ensayo: 36 meses Sitios de ensayo planificados: The National Hospital for Neurology and Neurosurgery (NHNN), UCLH NHS Foundation Trust.
Número total de participantes planificados: se reclutarán 20 participantes con dHMN y 20 participantes de control coincidentes para el objetivo 1. Se invitará a los participantes con dHMN a participar en los objetivos 2 y 3.
Principales criterios de inclusión/exclusión: La principal enfermedad a investigar es la dHMN. Los criterios de inclusión clave son: pacientes adultos de 18 años o más con dHMN clínicamente probada; pacientes que pueden completar la miometría de la pantorrilla y el muslo, que pueden caminar durante 10 minutos sin ayudas para caminar y que no tienen contraindicaciones para la resonancia magnética. Para el objetivo 4, al menos uno de los principales grupos musculares del tobillo, dorsiflexores o plantarflexores, obtendrá una puntuación superior a 4/5 en la escala MRC. Los criterios clave de exclusión son: pacientes que se hayan sometido a una cirugía de las extremidades inferiores en el año anterior a la inscripción en el ensayo o que planeen someterse a una cirugía de las extremidades inferiores en los 16 meses del estudio; artrodesis bilateral; participantes que tengan otra afección médica que les impida someterse a una resonancia magnética; pacientes con un diagnóstico conocido de otra enfermedad neurológica. Los participantes de control no deben tener ninguna enfermedad neuromuscular conocida, no tener contraindicaciones para la resonancia magnética, poder completar la miometría de la pantorrilla y el muslo y el análisis de la marcha en 3D.
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Gita M Ramdharry, PhD
- Número de teléfono: 02034482455
- Correo electrónico: gita.ramdharry@nhs.net
Ubicaciones de estudio
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Greater London
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London, Greater London, Reino Unido, WC1N 3BG
- Queen Square Centre for Neuromuscular Diseases
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Método de muestreo
Población de estudio
Descripción
Criterios de inclusión para participantes con dHMN
- Pacientes adultos mayores de 18 años.
- Características clínicas y electrofisiológicas de dHMN.
- El participante puede dar su consentimiento informado y ha firmado el formulario de consentimiento informado.
- Pacientes que pueden completar la miometría de la pantorrilla y el muslo y el análisis de la marcha en 3D.
- Pacientes que no tienen contraindicaciones para la resonancia magnética.
- El participante para el objetivo 3, al menos uno de los principales grupos musculares del tobillo, dorsiflexores o flexores plantares, obtendrá una puntuación superior a 4/5 en la escala MRC.
Criterios de inclusión para los participantes de control
- Adulto mayor de 18 años.
- Participantes que no tienen enfermedad neuromuscular conocida.
- El participante puede dar su consentimiento informado y ha firmado el formulario de consentimiento informado.
- Participantes que puedan completar la miometría de la pantorrilla y el muslo y el análisis de la marcha en 3D.
- Participantes que no tienen contraindicaciones para la resonancia magnética
Criterios de exclusión para participantes de dHMN:
- Trastorno neuromuscular conocido distinto de dHMN.
- Cirugía de miembros inferiores planificada durante el período de estudio o realizada en los 12 meses anteriores.
- Artrodesis bilateral.
- El participante tiene una contraindicación para la resonancia magnética.
- Mujeres que están embarazadas, planeando un embarazo o amamantando.
Criterios de exclusión para participantes de Control:
- El participante tiene una contraindicación para la resonancia magnética.
- Participantes que no pueden completar la miometría de la pantorrilla y el muslo y el análisis de la marcha en 3D.
- El participante tiene antecedentes, signos o síntomas de un trastorno neuromuscular.
- Mujeres que están embarazadas, planeando un embarazo o amamantando.
Criterio de exclusión:
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Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Control de caso
- Perspectivas temporales: Futuro
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
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Personas con neuropatía motora hereditaria distal
Este es un estudio de factibilidad de un solo brazo
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Órtesis de pie de tobillo de fibra de carbono estándar usadas bilateralmente
Otros nombres:
Entrenamiento de fuerza de los músculos del tobillo
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Fracción de grasa muscular
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Fracción porcentual de grasa medida por el método Dixon de 3 puntos
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16 semanas
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Análisis de la marcha en 3D
Periodo de tiempo: 16 semanas
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Medidas cinemáticas: desplazamiento angular de pelvis, cadera, rodilla y tobillo durante un ciclo de marcha Cinética: momento de flexión plantar (Nm) y generación de potencia (W) antes del balanceo
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16 semanas
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Función muscular isocinética
Periodo de tiempo: 16 semanas
|
Torque isocinético para flexores y extensores de miembros inferiores (Nm)
|
16 semanas
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Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Enfermedad de la neuronas motoras
- Enfermedades del Sistema Nervioso Periférico
- Neuritis
- Atrofia Muscular Espinal
- Agentes antiinfecciosos, locales
- Agentes antiinfecciosos
- Fibra de carbon
Otros números de identificación del estudio
- Pending (Otro identificador: Pending)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .