Primer estudio en humanos de BCX9930 en voluntarios sanos y pacientes con PNH

Criterios clave de inclusión (Partes 1, 2 y 3):

• Capaz de proporcionar consentimiento informado por escrito
• Medidas aceptables de control de la natalidad para hombres y mujeres en edad fértil
• Se espera que cumpla adecuadamente con los procedimientos y restricciones de estudio requeridos

Criterios clave de inclusión (Partes 1 y 2):

• Índice de masa corporal (IMC) de 18,0 a 32,0 kg/m2.
• Hombres y mujeres no embarazadas ni lactantes de 18 a 55 años.
• Parte 2: debe tener una vacunación reciente contra Neisseria meningitidis y debe ser negativo para la colonización por Neisseria meningitidis

Criterios clave de inclusión (Parte 3 solamente):

• Sujetos varones o mujeres no embarazadas y no lactantes ≥ 18 años
• Han sido diagnosticados con PNH y tienen valores de laboratorio indicativos de PNH activa
• Sujetos que nunca hayan recibido tratamiento con eculizumab y ravulizumab, que no tengan acceso a, o que se consideren inadecuados para opciones alternativas efectivas comprobadas según el estándar local de atención O sujetos que actualmente reciben tratamiento con eculizumab o ravulizumab han estado en una dosis estable de eculizumab o ravulizumab durante 6 meses
• Debe tener vacunación reciente contra Neisseria meningitidis

Criterios clave de exclusión (partes 1 y 2):

• Historial médico clínicamente significativo, condición médica o psiquiátrica actual que, en opinión del Investigador o Patrocinador, interferiría con la capacidad del sujeto para participar en el estudio o aumentaría el riesgo de participación para ese sujeto.
• Hallazgo de ECG clínicamente significativo o anormalidad de laboratorio/análisis de orina
• Uso de medicamentos recetados o de venta libre dentro de los 14 días posteriores a la dosificación
• Participación en cualquier otro estudio de fármacos en investigación dentro de los 90 días posteriores a la selección
• Antecedentes recientes o actuales de abuso de alcohol o drogas en los últimos 12 meses
• Fumadores actuales y aquellos que han fumado en los últimos 12 meses
• Serología positiva para VIH o infección activa por VHB o VHC
• embarazada o amamantando
• Donación o pérdida de más de 400 mL de sangre dentro de los 3 meses
• Antecedentes de hipersensibilidad grave a cualquier fármaco o vacunas contra Neisseria meningitidis (Parte 2)
• El sujeto recibió recientemente una vacuna viva atenuada dentro de los 30 días posteriores a la dosificación u otro tipo de vacuna dentro de los 14 días posteriores al Día 1

Criterios clave de exclusión (Parte 3):

• Además de un diagnóstico de PNH, cualquier condición médica o psiquiátrica clínicamente significativa o antecedentes médicos, distintos de los asociados con la enfermedad de PNH, que, en opinión del investigador o patrocinador, interferiría con la capacidad del sujeto para participar en el estudio o la participación. aumentaría el riesgo para ese sujeto
• Infección bacteriana activa
• Deficiencia hereditaria del complemento
• Historia del trasplante de células madre hematopoyéticas/médula
• Participación actual en cualquier otro estudio de medicamentos en investigación o participación en un estudio de medicamentos en investigación dentro de los 30 días posteriores a la visita de selección
• Historia de la enfermedad meningocócica
• Prueba positiva de drogas de abuso en la visita de selección
• Embarazada, planeando quedar embarazada, o habiendo estado embarazada dentro de los 90 días del Día 1, o lactando
• Antecedentes de hipersensibilidad grave a cualquier fármaco.