Première étude chez l'homme du BCX9930 chez des volontaires sains et des patients atteints d'HPN

Critères d'inclusion clés (parties 1, 2 et 3) :

• Capable de fournir un consentement éclairé écrit
• Mesures de contraception acceptables pour les hommes et les femmes en âge de procréer
• Doit se conformer de manière adéquate aux procédures et restrictions d'étude requises

Critères d'inclusion clés (parties 1 et 2) :

• Indice de masse corporelle (IMC) de 18,0 à 32,0 kg/m2.
• Hommes et femmes non enceintes et non allaitantes âgés de 18 à 55 ans.
• Partie 2 : Doit avoir été vacciné récemment contre Neisseria meningitidis et doit être négatif pour la colonisation par Neisseria meningitidis

Critères d'inclusion clés (Partie 3 uniquement) :

• Sujets masculins ou féminins non enceintes, non allaitantes âgés de ≥ 18 ans
• Ont été diagnostiqués avec l'HPN et ont des valeurs de laboratoire indiquant une HPN active
• Sujets naïfs à la fois au traitement par eculizumab et ravulizumab, qui n'ont pas accès à, ou sont considérés comme inadaptés aux options alternatives efficaces prouvées selon la norme de soins locale OU les sujets recevant actuellement un traitement par eculizumab ou ravulizumab ont reçu une dose stable d'eculizumab ou de ravulizumab pour 6 mois
• Doit avoir été vacciné récemment contre Neisseria meningitidis

Critères d'exclusion clés (parties 1 et 2) :

• Antécédents médicaux cliniquement significatifs, état médical ou psychiatrique actuel qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, interférerait avec la capacité du sujet à participer à l'étude ou augmenterait le risque de participation pour ce sujet.
• Résultat ECG cliniquement significatif ou anomalie de laboratoire/d'analyse d'urine
• Utilisation de médicaments sur ordonnance ou en vente libre dans les 14 jours suivant l'administration
• Participation à toute autre étude expérimentale sur les médicaments dans les 90 jours suivant le dépistage
• Antécédents récents ou actuels d'abus d'alcool ou de drogues au cours des 12 derniers mois
• Fumeurs actuels et ceux qui ont fumé au cours des 12 derniers mois
• Sérologie positive pour le VIH ou infection active par le VHB ou le VHC
• Enceinte ou allaitante
• Don ou perte de plus de 400 ml de sang dans les 3 mois
• Antécédents d'hypersensibilité sévère à tout médicament ou vaccin contre Neisseria meningitidis (Partie 2)
• Le sujet a récemment reçu un vaccin vivant atténué dans les 30 jours suivant l'administration ou un autre type de vaccin dans les 14 jours suivant le jour 1

Critères d'exclusion clés (Partie 3) :

• En dehors d'un diagnostic d'HPN, toute condition médicale ou psychiatrique cliniquement significative ou tout antécédent médical, autre que ceux associés à l'HPN, qui, de l'avis de l'investigateur ou du promoteur, interférerait avec la capacité du sujet à participer à l'étude ou à la participation augmenterait le risque pour ce sujet
• Infection bactérienne active
• Déficit héréditaire en complément
• Antécédents de greffe de cellules souches hématopoïétiques/moelle
• Participation actuelle à toute autre étude expérimentale sur un médicament ou participation à une étude expérimentale sur un médicament dans les 30 jours suivant la visite de dépistage
• Antécédents de méningococcie
• Dépistage positif d'abus de drogues lors de la visite de dépistage
• Enceinte, prévoyant de devenir enceinte ou ayant été enceinte dans les 90 jours suivant le jour 1, ou allaitante
• Antécédents d'hypersensibilité sévère à tout médicament