Primo studio sull'uomo di BCX9930 in volontari sani e pazienti affetti da EPN

Criteri chiave di inclusione (Parti 1, 2 e 3):

• In grado di fornire il consenso informato scritto
• Misure di controllo delle nascite accettabili per soggetti maschi e donne in età fertile
• Ci si aspetta che rispetti adeguatamente le procedure e le restrizioni di studio richieste

Criteri chiave di inclusione (Parti 1 e 2):

• Indice di massa corporea (BMI) da 18,0 a 32,0 kg/m2.
• Maschi e femmine non gravide e non in allattamento di età compresa tra 18 e 55 anni.
• Parte 2: deve avere una vaccinazione recente contro Neisseria meningitidis e deve essere negativo per la colonizzazione da Neisseria meningitidis

Criteri chiave di inclusione (solo parte 3):

• Soggetti maschi o femmine non gravide e non in allattamento di età ≥ 18 anni
• Sono stati diagnosticati con EPN e hanno valori di laboratorio indicativi di EPN attiva
• Soggetti naïve al trattamento sia con eculizumab che con ravulizumab, che non hanno accesso o sono considerati non idonei per opzioni alternative di comprovata efficacia secondo lo standard di cura locale OPPURE soggetti attualmente in trattamento con eculizumab o ravulizumab hanno assunto una dose stabile di eculizumab o ravulizumab per 6 mesi
• Deve avere una vaccinazione recente contro Neisseria meningitidis

Criteri chiave di esclusione (Parti 1 e 2):

• Anamnesi clinicamente significativa, condizione medica o psichiatrica attuale che, secondo l'opinione dello Sperimentatore o dello Sponsor, interferirebbe con la capacità del soggetto di partecipare allo studio o aumenterebbe il rischio di partecipazione per quel soggetto.
• Reperto ECG clinicamente significativo o anomalie di laboratorio/analisi delle urine
• Uso di farmaci su prescrizione o da banco entro 14 giorni dalla somministrazione
• - Partecipazione a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci entro 90 giorni dallo screening
• Storia recente o attuale di abuso di alcol o droghe negli ultimi 12 mesi
• Fumatori attuali e coloro che hanno fumato negli ultimi 12 mesi
• Sierologia positiva per HIV o infezione attiva da HBV o HCV
• Incinta o allattamento
• Donazione o perdita di sangue superiore a 400 ml entro 3 mesi
• Storia di grave ipersensibilità a qualsiasi farmaco o vaccino Neisseria meningitidis (Parte 2)
• Il soggetto ha recentemente ricevuto un vaccino vivo attenuato entro 30 giorni dalla somministrazione o un altro tipo di vaccino entro 14 giorni dal giorno 1

Criteri chiave di esclusione (Parte 3):

• A parte una diagnosi di EPN, qualsiasi condizione medica o psichiatrica clinicamente significativa o anamnesi, diversa da quelle associate alla malattia EPN, che, secondo l'opinione dello sperimentatore o dello sponsor, interferirebbe con la capacità del soggetto di partecipare allo studio o alla partecipazione aumenterebbe il rischio per quel soggetto
• Infezione batterica attiva
• Deficit ereditario del complemento
• Storia di trapianto di cellule staminali emopoietiche/midollo
• Partecipazione attuale a qualsiasi altro studio sperimentale sui farmaci o partecipazione a uno studio sperimentale sui farmaci entro 30 giorni dalla visita di screening
• Storia della malattia meningococcica
• Screening positivo per droghe d'abuso alla visita di screening
• Incinta, che sta pianificando una gravidanza o che è stata incinta entro 90 giorni dal giorno 1 o in allattamento
• Storia di grave ipersensibilità a qualsiasi farmaco