Første-i-menneske-undersøgelse af BCX9930 i raske frivillige og patienter med PNH

Nøgleinklusionskriterier (del 1, 2 og 3):

• Kan give skriftligt informeret samtykke
• Acceptable præventionsforanstaltninger for mandlige forsøgspersoner og kvinder i den fødedygtige alder
• Forventes i tilstrækkelig grad at overholde de påkrævede undersøgelsesprocedurer og begrænsninger

Nøgleinklusionskriterier (del 1 og 2):

• Body mass index (BMI) på 18,0 til 32,0 kg/m2.
• Hanner og ikke-gravide, ikke-ammende hunner i alderen 18 til 55 år.
• Del 2: Skal have nylig vaccination mod Neisseria meningitidis og skal være negativ for kolonisering af Neisseria meningitidis

Nøgleinkluderingskriterier (kun del 3):

• Mandlige eller ikke-gravide, ikke-ammende kvindelige forsøgspersoner ≥ 18 år
• Er blevet diagnosticeret med PNH og har laboratorieværdier, der indikerer aktiv PNH
• Personer, der er naive til både eculizumab- og ravulizumab-behandling, som ikke har adgang til eller anses for uegnede til dokumenterede effektive alternative muligheder i henhold til den lokale standard for pleje ELLER forsøgspersoner, der i øjeblikket modtager behandling med eculizumab eller ravulizumab, har været på en stabil dosis af eculizumab eller ravulizumab i 6 måneder
• Skal have nylig vaccination mod Neisseria meningitidis

Nøgleudelukkelseskriterier (del 1 og 2):

• Klinisk signifikant sygehistorie, aktuel medicinsk eller psykiatrisk tilstand, der efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens mulighed for at deltage i undersøgelsen eller øge risikoen for deltagelse for den pågældende forsøgsperson.
• Klinisk signifikant EKG-fund eller laboratorie-/urinalyseabnormitet
• Brug af receptpligtig eller håndkøbsmedicin inden for 14 dage efter dosering
• Deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse inden for 90 dage efter screening
• Nylig eller aktuel historie med alkohol- eller stofmisbrug inden for de sidste 12 måneder
• Nuværende rygere og dem, der har røget inden for de sidste 12 måneder
• Positiv serologi for HIV eller aktiv infektion med HBV eller HCV
• Gravid eller ammende
• Donation eller tab af mere end 400 ml blod inden for 3 måneder
• Anamnese med svær overfølsomhed over for ethvert lægemiddel eller Neisseria meningitidis-vacciner (del 2)
• Forsøgspersonen har for nylig modtaget en levende svækket vaccine inden for 30 dage efter dosering eller en anden type vaccine inden for 14 dage efter dag 1

Nøgleekskluderingskriterier (del 3):

• Bortset fra en diagnose af PNH, enhver klinisk signifikant medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller sygehistorie, bortset fra dem, der er forbundet med PNH-sygdom, som efter investigatorens eller sponsorens mening ville forstyrre forsøgspersonens evne til at deltage i undersøgelsen eller deltagelse ville øge risikoen for det pågældende emne
• Aktiv bakteriel infektion
• Arvelig komplementmangel
• Anamnese med hæmatopoietisk stamcelle/marvtransplantation
• Aktuel deltagelse i enhver anden lægemiddelundersøgelse eller deltagelse i en lægemiddelundersøgelse inden for 30 dage efter screeningsbesøget
• Historie om meningokoksygdom
• Positive misbrugsstoffer skærm ved screeningsbesøg
• Gravid, planlægger at blive gravid eller har været gravid inden for 90 dage efter dag 1, eller ammende
• Anamnese med alvorlig overfølsomhed over for ethvert lægemiddel