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First-in-Human-Studie mit BCX9930 bei gesunden Freiwilligen und Patienten mit PNH

15. Februar 2022 aktualisiert von: BioCryst Pharmaceuticals

Eine Dosisfindungsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von Einzel- und Mehrfachdosen von BCX9930 bei gesunden Probanden und bei Probanden mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie

Dies ist eine dreiteilige Dosisfindungsstudie der Phase 1 zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Pharmakokinetik und Pharmakodynamik von einzelnen (Teil 1) und mehreren (Teil 2) ansteigenden Dosen von BCX9930 bei gesunden Probanden und bei Probanden mit paroxysmaler nächtlicher Hämoglobinurie (PNH). ; Teil 3). Pharmakokinetik ist eine Analyse, wie der Körper mit dem Studienmedikament BCX9930 umgeht, und Pharmakodynamik ist eine Analyse der Aktivität, die das Studienmedikament BCX9930 im Körper haben kann.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In Teil 1 der Studie sollen bis zu 6 aufeinanderfolgende Kohorten mit aufsteigender Dosis nacheinander dosiert werden. Acht Probanden werden mit einer Einzeldosis des Studienmedikaments pro Dosiskohorte behandelt (6 Probanden pro Kohorte erhalten BCX9930 und 2 Probanden pro Kohorte erhalten ein passendes Placebo). Eine Eskalation auf die nächsthöhere Dosisstufe erfolgt erst nach Abschluss einer Überprüfung der klinischen Sicherheit und Pharmakokinetik durch den Sponsor und PI.

Bis zu 7 aufsteigende Kohorten mit Mehrfachdosis werden nacheinander in Teil 2 der Studie aufgenommen. In den Kohorten 1 bis 3 werden zwölf Probanden entweder mit einem 7-tägigen oder 14-tägigen Kurs des Studienmedikaments behandelt (10 Probanden pro Kohorte erhalten BCX9930 und 2 Probanden pro Kohorte erhalten ein passendes Placebo), das oral verabreicht wird. In den Kohorten 4 bis 7 werden zwölf Probanden mit einem 3-tägigen Kurs des Studienmedikaments behandelt (10 Probanden pro Kohorte erhalten BCX9930 und 2 Probanden pro Kohorte erhalten ein passendes Placebo), das oral verabreicht wird. Die Tagesdosis kann je nach Bedarf in 2-mal täglich (BID) oder 3-mal täglich (TID) Dosierungen für den Teil mit mehreren aufsteigenden Dosen aufgeteilt werden. Eine Eskalation auf die nächsthöhere Dosisstufe in Teil 2 erfolgt erst nach Abschluss einer Überprüfung der klinischen Sicherheit und Pharmakokinetik durch den Sponsor und PI.

Teil 3 der Studie besteht aus bis zu 2 sequenziell aufsteigenden Mehrfachdosis-Kohorten von bis zu 8 Probanden; Jede Kohorte kann bis zu 4 Patienten mit PNH, die sowohl mit Eculizumab als auch mit Ravulizumab naiv sind, und bis zu 4 Patienten mit PNH, die derzeit entweder mit Eculizumab oder Ravulizumab behandelt werden, aufnehmen. In jeder Kohorte erhalten die Probanden an den Tagen 1 bis 14 eine Tagesdosis BCX9930 und an den Tagen 15 bis 28 eine höhere Tagesdosis. Kohorte 2 beginnt nach der Überprüfung der Daten von Kohorte 1 durch einen unabhängigen Datenüberwachungsausschuss (DMC) und der Übermittlung ihrer Bewertung an die Ermittler von Teil 3. In Südafrika dürfen Probanden, die von BCX9930 klinisch profitieren, die Behandlung bis zu 48 Wochen lang fortsetzen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

168

Phase

  • Phase 2
  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

16 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Studienberechtigte Geschlechter

Alle

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien (Teile 1, 2 und 3):

  • Kann eine schriftliche Einverständniserklärung abgeben
  • Akzeptable Maßnahmen zur Empfängnisverhütung für männliche Probanden und Frauen im gebärfähigen Alter
  • Es wird erwartet, dass er die erforderlichen Studienverfahren und -beschränkungen angemessen einhält

Wichtige Einschlusskriterien (Teil 1 und 2):

  • Body-Mass-Index (BMI) von 18,0 bis 32,0 kg/m2.
  • Männchen und nicht schwangere, nicht stillende Weibchen im Alter von 18 bis 55 Jahren.
  • Teil 2: Muss kürzlich gegen Neisseria meningitidis geimpft worden sein und muss negativ für die Besiedlung durch Neisseria meningitidis sein

Wichtige Einschlusskriterien (nur Teil 3):

  • Männliche oder nicht schwangere, nicht stillende weibliche Probanden ≥ 18 Jahre alt
  • Bei denen PNH diagnostiziert wurde und Laborwerte vorliegen, die auf eine aktive PNH hindeuten
  • Patienten, die weder mit Eculizumab noch mit Ravulizumab behandelt wurden, die keinen Zugang zu nachgewiesenen wirksamen alternativen Optionen gemäß dem lokalen Behandlungsstandard haben oder als ungeeignet für diese angesehen werden ODER Patienten, die derzeit mit Eculizumab oder Ravulizumab behandelt werden, wurden mit einer stabilen Dosis von Eculizumab oder Ravulizumab behandelt für 6 Monate
  • Muss kürzlich gegen Neisseria meningitidis geimpft worden sein

Wichtige Ausschlusskriterien (Teil 1 und 2):

  • Klinisch signifikante Krankengeschichte, aktueller medizinischer oder psychiatrischer Zustand, der nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie beeinträchtigen oder das Teilnahmerisiko für diesen Probanden erhöhen würde.
  • Klinisch signifikanter EKG-Befund oder Anomalie bei Labor-/Urinanalyse
  • Verwendung von verschreibungspflichtigen oder rezeptfreien Medikamenten innerhalb von 14 Tagen nach der Einnahme
  • Teilnahme an einer anderen Arzneimittelstudie innerhalb von 90 Tagen nach dem Screening
  • Kürzlicher oder aktueller Alkohol- oder Drogenmissbrauch in den letzten 12 Monaten
  • Aktuelle Raucher und diejenigen, die in den letzten 12 Monaten geraucht haben
  • Positive Serologie für HIV oder aktive Infektion mit HBV oder HCV
  • Schwanger oder stillend
  • Spende oder Verlust von mehr als 400 ml Blut innerhalb von 3 Monaten
  • Vorgeschichte einer schweren Überempfindlichkeit gegen Medikamente oder Impfstoffe gegen Neisseria meningitidis (Teil 2)
  • Das Subjekt hat kürzlich innerhalb von 30 Tagen nach der Verabreichung einen attenuierten Lebendimpfstoff oder innerhalb von 14 Tagen nach Tag 1 eine andere Art von Impfstoff erhalten

Wichtige Ausschlusskriterien (Teil 3):

  • Abgesehen von einer PNH-Diagnose jede klinisch signifikante medizinische oder psychiatrische Erkrankung oder Krankengeschichte, die nicht mit der PNH-Erkrankung in Zusammenhang steht und die nach Meinung des Prüfarztes oder Sponsors die Fähigkeit des Probanden zur Teilnahme an der Studie oder Teilnahme beeinträchtigen würde würde das Risiko für dieses Thema erhöhen
  • Aktive bakterielle Infektion
  • Erblicher Komplementmangel
  • Geschichte der Transplantation von hämatopoetischen Stammzellen/Knochenmark
  • Aktuelle Teilnahme an einer anderen Prüfpräparatstudie oder Teilnahme an einer Prüfpräparatstudie innerhalb von 30 Tagen nach dem Screening-Besuch
  • Geschichte der Meningokokken-Erkrankung
  • Positiver Drogentest beim Screening-Besuch
  • Schwanger, eine Schwangerschaft planen oder innerhalb von 90 Tagen nach Tag 1 schwanger gewesen sein oder stillen
  • Geschichte der schweren Überempfindlichkeit gegen irgendein Medikament

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: BCX9930
Teile 1, 2 und 3
Arzneimittel: BCX9930
BCX9930 Kapseln zur oralen Verabreichung
Placebo-Komparator: Placebo
Nur Teil 1 und 2
Arzneimittel: Placebo
Placebo passend zu BCX9930-Kapseln zur oralen Verabreichung

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Häufigkeit abgestufter behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Häufigkeit abgestufter behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Häufigkeit abgestufter behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Auftreten von abgestuften Anomalien der Laborchemie
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Auftreten von abgestuften Anomalien der Laborchemie
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Auftreten von abgestuften Anomalien der Laborchemie
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Auftreten von abgestuften Anomalien bei der Urinanalyse
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Auftreten von abgestuften Anomalien bei der Urinanalyse
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Auftreten von abgestuften Anomalien bei der Urinanalyse
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Auftreten von abgestuften Gerinnungsanomalien
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Auftreten von abgestuften Gerinnungsanomalien
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Auftreten von abgestuften Gerinnungsanomalien
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Inzidenz von abgestuften hämatologischen Anomalien
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Inzidenz von abgestuften hämatologischen Anomalien
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Inzidenz von abgestuften hämatologischen Anomalien
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Änderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Änderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Änderung des Blutdrucks gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Temperaturänderung gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Temperaturänderung gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Temperaturänderung gegenüber der Grundlinie
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Änderung der Herzfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Änderung der Atemfrequenz gegenüber dem Ausgangswert
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Veränderung im Elektrokardiogramm (PR-Intervall)
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Veränderung im Elektrokardiogramm (PR-Intervall)
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Veränderung im Elektrokardiogramm (PR-Intervall)
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Veränderung im Elektrokardiogramm (QRS-Intervall)
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Veränderung im Elektrokardiogramm (QRS-Intervall)
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Veränderung im Elektrokardiogramm (QRS-Intervall)
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Veränderung im Elektrokardiogramm (RR-Intervall)
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Veränderung im Elektrokardiogramm (RR-Intervall)
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Veränderung im Elektrokardiogramm (RR-Intervall)
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Veränderung im Elektrokardiogramm (QT-Intervall)
Zeitfenster: Teil 1: Tag 16
Teil 1: Tag 16
Veränderung im Elektrokardiogramm (QT-Intervall)
Zeitfenster: Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Teil 2: Tag 23 (Kohorten mit 3 und 7 Tagen Dosierungsdauer) oder Tag 31 (Kohorten mit 14 Tagen Dosierungsdauer)
Veränderung im Elektrokardiogramm (QT-Intervall)
Zeitfenster: Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Tag 44 oder Woche 50 (nur Südafrika)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasma BCX9930 Cmax
Zeitfenster: Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Plasma BCX9930 Tmax
Zeitfenster: Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Plasma BCX9930 AUCinf
Zeitfenster: Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1
Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1
Plasma BCX9930 t1/2
Zeitfenster: Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 4 für Teil 1; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Plasma BCX9930 AUCtau
Zeitfenster: Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Plasma-PK-Parameter basieren auf Blutentnahmen bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und bis Tag 28 für Teil 3
Serum-AP-Komplementaktivität
Zeitfenster: Teil 1: bis Studientag 4; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und Teil 3 bis Tag 28 oder Woche 48 (nur Südafrika)
Teil 1: bis Studientag 4; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und Teil 3 bis Tag 28 oder Woche 48 (nur Südafrika)
Plasmafaktor Bb
Zeitfenster: Teil 1: bis Studientag 4; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und Teil 3 bis Tag 28 oder Woche 48 (nur Südafrika)
Teil 1: bis Studientag 4; bis Tag 6, 14 oder 18 für Teil 2 (Tag hängt von der Dosierungsdauer ab); und Teil 3 bis Tag 28 oder Woche 48 (nur Südafrika)
Anzahl der Bluttransfusionen
Zeitfenster: Teil 3: Baseline bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Baseline bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Laktatdehydrogenase
Zeitfenster: Teil 3: Absolut und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Absolut und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Hämoglobin
Zeitfenster: Teil 3: Absolut und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Absolut und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Absolute Retikulozytenzahl
Zeitfenster: Teil 3: Werte und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Werte und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Haptoglobin
Zeitfenster: Teil 3: Absolut und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)
Teil 3: Absolut und Veränderung vom Ausgangswert bis Tag 28 oder Woche 50 (nur Südafrika)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioCryst Pharmaceuticals

Ermittler

  • Hauptermittler: Antionio Risitano, University of Naples

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

3. März 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

11. November 2020

Studienabschluss (Tatsächlich)

25. Januar 2021

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

23. März 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

30. März 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

1. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

17. Februar 2022

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

15. Februar 2022

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2022

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • BCX9930-101

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

Klinische Studien zur Paroxysmale nächtliche Hämoglobinurie

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