Calidad de vida en pacientes con síndrome de intestino corto tratados con y sin teduglutida: un análisis prospectivo de pares emparejados anidados (MatchedQoL)

El síndrome del intestino corto (SBS) es un trastorno de malabsorción causado principalmente por intervenciones quirúrgicas, que puede resultar en insuficiencia intestinal crónica (cIF). La incidencia está aumentando progresivamente debido a enfoques quirúrgicos y médicos más agresivos. La nutrición parenteral sigue siendo el pilar del tratamiento de los pacientes con FIC irreversible. Las nuevas terapias hormonales son prometedoras al promover el crecimiento de la mucosa y la absorción intestinal y, por lo tanto, conducir a una reducción consecuente en el soporte parenteral y los síntomas relacionados con grandes pérdidas estomales o fecales. Fuera de los criterios de valoración primarios típicos de los datos de costos, la calidad de vida (QoL) es una consideración importante y, sin embargo, subestimada de la efectividad de las terapias dirigidas. En el ensayo clínico STEPS, Jeppesen et al. han mostrado previamente una mejora significativa de la puntuación total de SBS-QoL después de 24 semanas de tratamiento con teduglutida longitudinalmente, pero no pudieron identificar una significación estadística para el grupo de placebo. En consecuencia, Chen y sus colegas llevaron a cabo un análisis post hoc de los datos de ensayos clínicos mencionados anteriormente basados ​​en 86 pacientes y pudieron confirmar los resultados de Jeppesen et al. En conjunto, estos datos de ensayos clínicos no mostraron un beneficio directo del tratamiento con teduglutida en la CdV de estos pacientes, mientras que los datos de la vida real sobre los cambios en la CdV aún no están disponibles. Durante el lanzamiento de teduglutida en Alemania, el ensayo PNLiver (DRKS00010993) reclutó a pacientes con insuficiencia intestinal crónica con nutrición parenteral desde 2014 hasta 2019 para evaluar la capacidad de las pruebas de función hepática no invasivas en pacientes con cIF en una muestra transversal (n=90) y estudio longitudinal (n=20. Todos los participantes se sometieron a visitas de estudio que incluyeron examen clínico, evaluación dinámica de la función hepática, análisis de sangre completos, evaluación del estado nutricional y evaluación de la calidad de vida (Short Form 36 [SF-36] y SBS-QoL). Por lo tanto, tenemos un conjunto completo de datos de una gran cohorte monocéntrica de cIF antes del tratamiento con teduglutida. En consecuencia, nuestros datos de calidad de vida únicos del ensayo PNLiver permiten una evaluación de seguimiento durante un período de observación de más de 24 semanas de pacientes que, mientras tanto, estuvieron expuestos a teduglutida en un entorno de la vida real. Sin embargo, la calidad de vida también tiende a mejorar con una duración más prolongada en HPN. Por lo tanto, nuestro objetivo es ampliar los resultados con un grupo de control emparejado por pares de pacientes del ensayo PNLiver no tratados con teduglutida y recopilar datos de seguimiento de este grupo en consecuencia.