Jakość życia pacjentów z zespołem krótkiego jelita leczonych bez teduglutydu iz teduglutydem – prospektywna analiza zagnieżdżonych par (MatchedQoL)

Zespół krótkiego jelita (SBS) jest zaburzeniem wchłaniania spowodowanym głównie interwencjami chirurgicznymi, które mogą skutkować przewlekłą niewydolnością jelitową (cIF). Częstość występowania stopniowo wzrasta z powodu bardziej agresywnych metod chirurgicznych i medycznych. Żywienie pozajelitowe jest nadal podstawą leczenia pacjentów z nieodwracalnym cIF. Nowe terapie hormonalne są obiecujące, hamując wzrost błony śluzowej i wchłanianie jelitowe, a tym samym prowadząc do zmniejszenia wsparcia pozajelitowego i objawów związanych z dużą utratą stomii lub stolca. Poza typowymi pierwszorzędowymi punktami końcowymi danych dotyczących kosztów, jakość życia (QoL) jest ważnym, a jednak niedocenianym aspektem skuteczności terapii celowanych. W badaniu klinicznym STEPS Jeppesen i in. wcześniej wykazywali znaczącą poprawę całkowitego wyniku SBS-QoL po 24 tygodniach leczenia teduglutydem w ujęciu podłużnym, ale nie byli w stanie zidentyfikować istotności statystycznej w grupie placebo. W związku z tym Chen i współpracownicy przeprowadzili analizę post hoc wyżej wymienionych danych z badań klinicznych w oparciu o 86 pacjentów i mogli potwierdzić wyniki auf Jeppesen et al. Podsumowując, te dane z badań klinicznych nie wykazały bezpośredniego wpływu leczenia teduglutydem na QoL u tych pacjentów, podczas gdy rzeczywiste dane dotyczące zmian QoL nie są jeszcze dostępne. Podczas wprowadzania teduglutydu w Niemczech do badania PNLiver (DRKS00010993) rekrutowano pacjentów z przewlekłą niewydolnością jelit, żywionych pozajelitowo w latach 2014-2019, w celu oceny możliwości nieinwazyjnych testów czynności wątroby u pacjentów z cIF w przekrojowym (n=90) i badanie podłużne (n=20. Wszyscy uczestnicy przeszli wizyty studyjne obejmujące badanie kliniczne, dynamiczną ocenę czynności wątroby, kompleksowe badania krwi, ocenę stanu odżywienia oraz ocenę jakości życia (Short Form 36 [SF-36] i SBS-QoL). Dlatego mamy obszerny zestaw danych z dużej monocentrycznej kohorty cIF przed leczeniem teduglutydem. W związku z tym nasze unikalne dane QoL ze śladu PNLiver umożliwiają dalszą ocenę w okresie obserwacji powyżej 24 tygodni pacjentów, którzy w międzyczasie byli narażeni na teduglutyd w rzeczywistych warunkach. Niemniej jednak QoL ma tendencję do poprawy wraz z dłuższym czasem trwania HPN. Dlatego naszym celem jest rozszerzenie wyników o dopasowaną parami grupę kontrolną od pacjentów z PNLiver nieleczonych teduglutydem i odpowiednie zebranie danych uzupełniających z tej grupy.