Livskvalitet hos pasienter med korttarmssyndrom behandlet uten og med teduglutid - en prospektiv Nested Matched Pair-analyse (MatchedQoL)

Short bowel syndrome (SBS) er en malabsorptiv lidelse hovedsakelig forårsaket av kirurgiske inngrep, som kan resultere i kronisk tarmsvikt (cIF). Forekomsten øker gradvis på grunn av mer aggressive kirurgiske og medisinske tilnærminger. Parenteral ernæring er fortsatt bærebjelken i behandlingen for pasienter med irreversibel cIF. Nye hormonbehandlinger lover ved å stimulere slimhinnevekst og tarmabsorpsjon og dermed føre til en påfølgende reduksjon i parenteral støtte og symptomer relatert til store stomale eller fekale tap. Utenom de typiske primære endepunktene for kostnadsdata, er livskvalitet (QoL) en viktig og likevel undervurdert vurdering av effektiviteten til målrettede terapier. I den kliniske STEPS-studien har Jeppesen et al. har tidligere vist en signifikant forbedring av SBS-QoL totalskåren etter 24 ukers behandling med teduglutid på langs, men kunne ikke identifisere en statistisk signifikans for placebogruppen. Følgelig gjennomførte Chen og kollegaer en post hoc-analyse av de tidligere nevnte kliniske studiedataene basert på 86 pasienter og kunne bekrefte resultatene auf Jeppesen et al. Samlet viste disse kliniske studiedataene ikke en direkte fordel med teduglutidbehandling på livskvalitet hos disse pasientene, mens virkelige data om endringer i livskvalitet ikke er tilgjengelig ennå. Under utgivelsen av teduglutid i Tyskland rekrutterte PNLiver-studien (DRKS00010993) pasienter med kronisk tarmsvikt med parenteral ernæring fra 2014 til 2019 for å evaluere evnen til ikke-invasive leverfunksjonstester hos cIF-pasienter i et tverrsnitt (n=90) og longitudinell studie (n=20. Alle deltakerne gjennomgikk studiebesøk inkludert klinisk undersøkelse, dynamisk leverfunksjonsvurdering, omfattende blodprøver, ernæringsstatusvurdering og livskvalitetsvurdering (Short Form 36 [SF-36] og SBS-QoL). Derfor har vi et omfattende datasett av en stor monosentrisk cIF-kohort før teduglutidbehandling. Følgelig muliggjør våre unike QoL-data fra PNLiver-sporet en oppfølgingsvurdering for en observasjonsperiode på over 24 uker av pasienter som i mellomtiden ble eksponert for teduglutid i et virkelig liv. Likevel har QoL også en tendens til å bli bedre med lengre varighet på HPN. Derfor tar vi sikte på å utvide resultatene med en parvis matchet kontrollgruppe fra ikke teduglutid-behandlede PNLiver trail-pasienter og samle oppfølgingsdata fra denne gruppen deretter.