Livskvalitet hos patienter med korttarmssyndrom behandlet uden og med teduglutid - en prospektiv Nested Matched Pair-analyse (MatchedQoL)

Short bowel syndrome (SBS) er en malabsorptiv lidelse, hovedsagelig forårsaget af kirurgiske indgreb, som kan resultere i kronisk tarmsvigt (cIF). Forekomsten er gradvist stigende på grund af mere aggressive kirurgiske og medicinske tilgange. Parenteral ernæring er stadig grundpillen i behandlingen for patienter med irreversibel cIF. Nye hormonbehandlinger lover godt ved at stimulere slimhindevækst og intestinal absorption og derved føre til en deraf følgende reduktion i parenteral støtte og symptomer relateret til store stomale eller fæcestab. Uden for de typiske primære endepunkter for omkostningsdata er livskvalitet (QoL) en vigtig og alligevel undervurderet overvejelse af effektiviteten af ​​målrettede terapier. I det kliniske STEPS-forsøg har Jeppesen et al. har tidligere vist en signifikant forbedring af SBS-QoL totalscore efter 24 ugers behandling med teduglutid på langs, men kunne ikke identificere en statistisk signifikans for placebogruppen. I overensstemmelse hermed udførte Chen og kolleger en post hoc-analyse af de førnævnte kliniske forsøgsdata baseret på 86 patienter og kunne bekræfte resultaterne auf Jeppesen et al. Tilsammen viste disse kliniske forsøgsdata ikke en direkte fordel ved teduglutidbehandling på livskvalitet hos disse patienter, mens virkelige data om ændringer i livskvalitet endnu ikke er tilgængelige. Under udgivelsen af ​​teduglutid i Tyskland rekrutterede PNLiver-forsøget (DRKS00010993) patienter med kronisk tarmsvigt med parenteral ernæring fra 2014 til 2019 for at evaluere evnen af ​​ikke-invasive leverfunktionstests i cIF-patienter i et tværsnit (n=90) og longitudinelle undersøgelse (n=20. Alle deltagere gennemgik studiebesøg, herunder klinisk undersøgelse, dynamisk leverfunktionsvurdering, omfattende blodprøver, ernæringsstatusvurdering og livskvalitetsvurdering (Short Form 36 [SF-36] og SBS-QoL). Derfor har vi et omfattende datasæt af en stor monocentrisk cIF-kohorte forud for teduglutid-behandling. Som følge heraf muliggør vores unikke QoL-data fra PNLiver-sporet en opfølgningsvurdering for en observationsperiode på over 24 uger af patienter, der i mellemtiden var udsat for teduglutid i en virkelighed. Ikke desto mindre har QoL også en tendens til at blive bedre med længere varighed på HPN. Derfor sigter vi mod at udvide resultaterne med en parvis matchet kontrolgruppe fra ikke-teduglutid-behandlede PNLiver-stipatienter og indsamle opfølgningsdata fra denne gruppe i overensstemmelse hermed.