Hetrombopag para pacientes pediátricos con trombocitopenia inmunitaria crónica

Criterios de inclusión:

1. Edad ≥ 6 años y ≤ 17 años, ambos sexos.
2. Parte A: Diagnóstico confirmado de PTI ≥ 6 meses; Parte B: diagnóstico confirmado de PTI ≥12 meses; Plaquetas <30×10^9/L dos veces seguidas y plaquetas <30×10^9/L antes de tomar el medicamento.
3. Sujetos que son refractarios o han recaído después de al menos una terapia de PTI previa.
4. Control de la natalidad durante y 28 días después del juicio.
5. Se debe obtener el consentimiento informado por escrito del tutor del paciente y el asentimiento informado adjunto del paciente (para niños mayores de 8 años).

Criterio de exclusión:

1. No hay evidencia de otras causas de trombocitopenia.
2. Diagnóstico integral como Evans o Wiskott-Aldrich.
3. Pacientes con antecedentes de trombosis arterial o venosa, o diagnóstico de trombofilia.
4. Sufrir de enfermedades renales, hepáticas, gastrointestinales, endocrinas, pulmonares, cardíacas, del sistema nervioso, cerebrales o mentales graves, progresivas e incontroladas.
5. ALT, AST o ALP > 1,5 x límite superior normal (ULN), DBLI o Scr > 1,2 x límite superior normal (ULN).
6. VIH activo o HCV-Ab positivo, HBsAg positivo.
7. El resultado de PT supera lo normal en más de ±3 s, el resultado de APTT supera lo normal en más de ±10 s
8. Participó en ensayos clínicos de otros medicamentos (recibió medicamentos experimentales) dentro de los 3 meses anteriores a la medicación.
9. Los investigadores determinaron que otras condiciones eran inapropiadas para participar en este ensayo clínico.