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Eficacia y seguridad de SOM3355 en la corea de la enfermedad de Huntington

27 de agosto de 2025 actualizado por: SOM Innovation Biotech SA

Estudio de fase IIb, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en grupos paralelos que evalúa la eficacia y la seguridad de dos dosis de SOM3355 en pacientes que padecen la enfermedad de Huntington con movimientos coreicos

Estudio de fase IIb, aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo en grupos paralelos que evalúa la eficacia y seguridad de dos dosis de SOM3355 en pacientes que padecen la enfermedad de Huntington con movimientos coreicos.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

139

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Alemania
      • Berlin, Alemania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Münster, Alemania
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Alemania
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Alemania
        • Hospital of University of Ulm
  • España
      • Barcelona, España
        • Hospital de La Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, España
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Burgos, España
        • Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, España
        • Hospital Ramon y Cajal
  • Francia
      • Angers, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire Angers
      • Créteil, Francia
        • CHU Hôpital Henri Mondor (APHP)
      • Lille, Francia
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Strasbourg, Francia
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francia
        • Hopital PURPAN - CHU TOULOUSE
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Italia
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Roma, Italia
        • Sant'Andrea University Hospital
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polonia
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Daniel Zielonka
  • Reino Unido
      • Cambridge, Reino Unido
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust Addenbrooke's Hospital
      • Manchester, Reino Unido
        • NIHR Wellcome Trust Manchester Clinical Research Facility
      • Oxford, Reino Unido
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Suiza
      • Bern, Suiza
        • Universitaetsspital Bern - Inselspital

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

21 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Hombres o mujeres ≥21 años.
  2. Pacientes con diagnóstico de enfermedad de Huntington determinado por un experto en trastornos del movimiento y confirmado por un número de repeticiones CAG del gen HTT ≥36.
  3. Puntaje total de corea máxima (TMC) de UHDRS® ≥10.
  4. Capacidad Funcional Total (TFC) UHDRS® ≥7.
  5. Capaz de caminar de forma independiente o con asistencia mínima.
  6. Las mujeres en edad fértil deben usar un método anticonceptivo eficaz médicamente aceptado y no deben amamantar.
  7. En opinión del Investigador, el paciente debe contar con el apoyo adecuado para cumplir con todos los requisitos del estudio.
  8. Capaz y dispuesto a dar su consentimiento informado por escrito.

Criterio de exclusión:

  1. Inicio de los síntomas de la EH antes de los 21 años (formas juveniles de la EH).
  2. Pacientes en HD que presentan acinesia rígida.
  3. Uso de otros inhibidores de VMAT2 como tetrabenazina, deutetrabenazina o valbenazina; y uso de otro tratamiento anticoreico como cualquier neuroléptico, o amantadina, memantina, riluzol.
  4. Pacientes que experimentaron depresión severa o intento de suicidio en los últimos 5 años.
  5. Enfermedad psiquiátrica grave no tratada o subtratada, como ideación o comportamiento suicida activo o depresión.
  6. Pacientes con antecedentes o actual hipotensión, bradicardia o hipotensión ortostática.
  7. Pacientes con hipertensión ya tratados con más de 2 fármacos antihipertensivos.
  8. Otra enfermedad clínicamente significativa activa, que podría interferir con la realización del estudio, contraindicar el tratamiento del estudio, poner al paciente en riesgo durante el ensayo o comprometer su participación en el estudio.
  9. Cualquier anomalía grave significativa en el electrocardiograma (ECG) o antecedentes conocidos de síndrome de QTc prolongado.
  10. Pacientes con insuficiencia hepática grave, o con insuficiencia renal grave, o con cualquier otra anomalía significativa en el examen físico o en los resultados de laboratorio clínico que, a juicio del Investigador, no sería compatible con la participación en el estudio o representaría un riesgo para el paciente mientras esté en el estudiar.
  11. Mujeres embarazadas o en período de lactancia, o que tengan la intención de quedar embarazadas durante el período de estudio.
  12. Pacientes con alergia bajo desensibilización, con psoriasis conocida o alergia/hipersensibilidad conocida a cualquiera de los ingredientes del medicamento de prueba o placebo.
  13. Antecedentes de abuso de alcohol o sustancias en los últimos 12 meses.
  14. Pacientes que participen en cualquier otro estudio y el uso de cualquier terapia en investigación.

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Cuadruplicar

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Las cápsulas de placebo se administraron dos veces al día (oferta) durante al menos 9 semanas en la dosis de mantenimiento.
Droga: Cápsulas de placebo
El tratamiento fue ciego durante toda la duración del estudio.
Experimental: SOM3355 400 mg/día
Las cápsulas SOM3355 200 mg se administraron dos veces al día (oferta) durante al menos 9 semanas en la dosis de mantenimiento.
Droga: Cápsulas SOM3355 200 mg
El tratamiento fue ciego durante toda la duración del estudio.
Otros nombres:
  • Clorhidrato de bevantolol
Experimental: SOM3355 600 mg/día
Las cápsulas SOM3355 300 mg se administraron dos veces al día (oferta) durante al menos 8 semanas en la dosis de mantenimiento.
Droga: SOM3355 300 mg de cápsulas
El tratamiento fue ciego durante toda la duración del estudio.
Otros nombres:
  • Clorhidrato de bevantolol

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la puntuación total de la corea máxima (TMC) del UHDRS® para sujetos que no toman neurolépticos durante el ensayo (Mitt - n = 122)
Periodo de tiempo: Desde la base de base hasta el final de la dosis de mantenimiento (10 semanas de tratamiento).

El análisis predefinido del punto final de eficacia primario (cambio en la puntuación de TMC desde el inicio hasta el final de la dosis de mantenimiento) realizado con los 122 sujetos del Mitt que no toman neurolépticos durante el ensayo.

El TMC es parte de la evaluación motora de la Escala de clasificación de la enfermedad de Huntington unificada (UHDRS) y mide la corea en 7 partes del cuerpo diferentes, incluida la cara, la región oral-bucal-lingüística, el tronco y la extremidad de forma independiente. La puntuación TMC es la suma de los puntajes individuales, que van desde 0 a 28. Una disminución en las puntuaciones de TMC indica una mejora en los síntomas de la corea.
Desde la base de base hasta el final de la dosis de mantenimiento (10 semanas de tratamiento).

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio en la impresión global clínica (CGI) (Mitt - n = 139)
Periodo de tiempo: Desde la base de base hasta el final de la dosis de mantenimiento (10 semanas de tratamiento).
El punto final secundario clave fue la impresión global clínica del cambio (CGI-C) en Visit 5 (Semana 10). El análisis clave de eficacia secundaria se realizó en la población de Mitt, incluidos 139 sujetos. Los sujetos con una puntuación de 1 (muy mejorado), 2 (mucho mejorado) o 3 (mínimamente mejorados) se definieron como "mejorados", y los pacientes con una puntuación de 4 (sin cambios), 5 (peor), 6 (mucho peor) y 7 (mucho peor) se definieron como "no mejorados".
Desde la base de base hasta el final de la dosis de mantenimiento (10 semanas de tratamiento).
Cambio en la impresión global del paciente (PGI) (Mitt - N = 139)
Periodo de tiempo: Desde la base de base hasta el final de la dosis de mantenimiento (10 semanas de tratamiento).
Otro punto final secundario relevante fue la impresión global de cambio del paciente (PGI-C) en Visit 5 (Semana 10). El análisis de eficacia se realizó sobre la población de Mitt, incluidos 139 sujetos. Los sujetos con una puntuación de 1 (muy mejorado), 2 (mucho mejorado) o 3 (mínimamente mejorados) se definieron como "mejorados", y los pacientes con una puntuación de 4 (sin cambios), 5 (peor), 6 (mucho peor) y 7 (mucho peor) se definieron como "no mejorados".
Desde la base de base hasta el final de la dosis de mantenimiento (10 semanas de tratamiento).

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

SOM Innovation Biotech SA

Publicaciones y enlaces útiles

La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.

Enlaces Útiles

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

2 de agosto de 2022

Finalización primaria (Actual)

25 de junio de 2024

Finalización del estudio (Actual)

15 de julio de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

22 de julio de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de julio de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

27 de julio de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

28 de agosto de 2025

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

27 de agosto de 2025

Última verificación

1 de agosto de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • SOMCT03
  • 2021-003453-28 (Número EudraCT)

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

INDECISO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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