Eficácia e Segurança do SOM3355 na Coreia da Doença de Huntington

Critério de inclusão:

1. Homens ou mulheres ≥21 anos.
2. Pacientes com diagnóstico de doença de Huntington determinado por um especialista em distúrbios do movimento e confirmado por um número de repetições CAG do gene HTT ≥36.
3. Pontuação de coreia máxima total (TMC) UHDRS® ≥10.
4. Capacidade Funcional Total UHDRS® (TFC) ≥7.
5. Capaz de andar de forma independente ou com assistência mínima.
6. As mulheres com potencial para engravidar devem usar um método anticoncepcional eficaz medicamente aceito e não devem amamentar.
7. Na opinião do Investigador, o paciente deve ter suporte adequado para cumprir todos os requisitos do estudo.
8. Capaz e disposto a fornecer consentimento informado por escrito.

Critério de exclusão:

1. Início dos sintomas de DH antes dos 21 anos (formas juvenis de DH).
2. Pacientes em HD apresentando acinesia rígida.
3. Uso de outros inibidores de VMAT2, como tetrabenazina, deutetrabenazina ou valbenazina; e uso de outro tratamento anticoréico, como qualquer neuroléptico ou amantadina, memantina, riluzol.
4. Pacientes que apresentaram depressão grave ou tentativa de suicídio nos últimos 5 anos.
5. Doença psiquiátrica grave não tratada ou subtratada, como ideação ou comportamento suicida ativo ou depressão.
6. Pacientes com histórico ou atual de hipotensão, bradicardia ou hipotensão ortostática.
7. Pacientes com hipertensão já tratados com mais de 2 medicamentos anti-hipertensivos.
8. Outra doença clinicamente significativa ativa, que pode interferir na condução do estudo, contra-indicar o tratamento do estudo, colocar o paciente em risco durante o estudo ou comprometer sua participação no estudo.
9. Qualquer anormalidade grave significativa no eletrocardiograma (ECG) ou uma história conhecida de síndrome do QTc longo.
10. Pacientes com insuficiência hepática grave, ou com insuficiência renal grave, ou com qualquer outra anormalidade significativa no exame físico ou nos resultados laboratoriais clínicos que, na opinião do investigador, não seria compatível com a participação no estudo ou representaria um risco para o paciente enquanto no estudar.
11. Mulheres grávidas ou lactantes, ou que pretendam engravidar durante o período do estudo.
12. Pacientes com alergia sob dessensibilização, com psoríase conhecida ou alergia/hipersensibilidade conhecida a qualquer ingrediente do medicamento em estudo ou placebo.
13. História de abuso de álcool ou substâncias nos últimos 12 meses.
14. Pacientes que participam de qualquer outro estudo e o uso de qualquer terapia experimental.