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Efficacia e sicurezza su SOM3355 nella corea della malattia di Huntington

27 agosto 2025 aggiornato da: SOM Innovation Biotech SA

Studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di due dosi di SOM3355 in pazienti affetti da malattia di Huntington con movimenti coreici

Studio di fase IIb, randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo in gruppi paralleli per valutare l'efficacia e la sicurezza di due dosi di SOM3355 in pazienti affetti da malattia di Huntington con movimenti coreici.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

139

Fase

  • Fase 2

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Francia
      • Angers, Francia
        • Centre Hospitalier Universitaire Angers
      • Créteil, Francia
        • CHU Hôpital Henri Mondor (APHP)
      • Lille, Francia
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Strasbourg, Francia
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Francia
        • Hopital PURPAN - CHU TOULOUSE
  • Germania
      • Berlin, Germania
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Münster, Germania
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Germania
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Germania
        • Hospital of University of Ulm
  • Italia
      • Bologna, Italia
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Napoli, Italia
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Italia
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Roma, Italia
        • Sant'Andrea University Hospital
  • Polonia
      • Krakow, Polonia
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polonia
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Daniel Zielonka
  • Regno Unito
      • Cambridge, Regno Unito
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust Addenbrooke's Hospital
      • Manchester, Regno Unito
        • NIHR Wellcome Trust Manchester Clinical Research Facility
      • Oxford, Regno Unito
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Spagna
      • Barcelona, Spagna
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Spagna
        • Hospital Universitario De Cruces
      • Burgos, Spagna
        • Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Spagna
        • Hospital Ramón Y Cajal
  • Svizzera
      • Bern, Svizzera
        • Universitaetsspital Bern - Inselspital

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

21 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  1. Maschi o femmine ≥21 anni.
  2. Pazienti con una diagnosi di Malattia di Huntington determinata da un esperto di disturbi del movimento e confermata da un numero di ripetizioni CAG del gene HTT ≥36.
  3. Punteggio della corea massima totale (TMC) UHDRS® ≥10.
  4. Capacità funzionale totale UHDRS® (TFC) ≥7.
  5. In grado di camminare autonomamente o con assistenza minima.
  6. Le donne in età fertile devono utilizzare un metodo di controllo delle nascite efficace accettato dal punto di vista medico e non devono allattare.
  7. Secondo l'opinione dello sperimentatore, il paziente deve disporre di un supporto adeguato per soddisfare i requisiti dell'intero studio.
  8. In grado e disposto a fornire il consenso informato scritto.

Criteri di esclusione:

  1. Insorgenza dei sintomi della MH prima dei 21 anni (forme giovanili di MH).
  2. Pazienti HD che presentano acinesia rigida.
  3. Uso di altri inibitori VMAT2 come tetrabenazina, deutetrabenazina o valbenazina; e uso di altri trattamenti anticoreici come qualsiasi neurolettico, o amantadina, memantina, riluzolo.
  4. Pazienti che hanno sperimentato depressione grave o tentato suicidio negli ultimi 5 anni.
  5. Malattia psichiatrica grave non trattata o sottotrattata come ideazione o comportamento suicidario attivo o depressione.
  6. Pazienti con una storia di, o presente, ipotensione, bradicardia o ipotensione ortostatica.
  7. Pazienti con ipertensione già trattati con più di 2 farmaci antipertensivi.
  8. Altre malattie attive clinicamente significative, che potrebbero interferire con la conduzione dello studio, controindicare il trattamento dello studio, mettere a rischio il paziente durante lo studio o comprometterne la partecipazione allo studio.
  9. Qualsiasi anomalia grave significativa nell'elettrocardiogramma (ECG) o una storia nota di sindrome del QTc lungo.
  10. Pazienti con grave compromissione epatica, o con grave compromissione renale, o con qualsiasi altra anomalia significativa nell'esame obiettivo o nei risultati clinici di laboratorio che, secondo l'opinione dello sperimentatore, non sarebbero compatibili con la partecipazione allo studio o rappresenterebbero un rischio per il paziente durante la studia.
  11. Donne in gravidanza o in allattamento o che intendono rimanere incinte durante il periodo di studio.
  12. Pazienti con allergia in fase di desensibilizzazione, con psoriasi nota o allergia/ipersensibilità nota a qualsiasi ingrediente del farmaco sperimentale o del placebo.
  13. Storia di abuso di alcol o sostanze nei 12 mesi precedenti.
  14. Pazienti che partecipano a qualsiasi altro studio e l'uso di qualsiasi terapia sperimentale.

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Comparatore placebo: Placebo
Le capsule placebo sono state somministrate due volte al giorno (BID) per almeno 9 settimane alla dose di mantenimento.
Droga: Capsule placebo
Il trattamento è stato cieco per l'intera durata dello studio.
Sperimentale: SOM3355 400 mg/die
Le capsule SOM3355 200 mg sono state somministrate due volte al giorno (BID) per almeno 9 settimane alla dose di mantenimento.
Droga: Som3355 200 mg capsule
Il trattamento è stato cieco per l'intera durata dello studio.
Altri nomi:
  • Bevantololo cloridrato
Sperimentale: SOM3355 600 mg/die
Le capsule SOM3355 da 300 mg sono state somministrate due volte al giorno (BID) per almeno 8 settimane alla dose di mantenimento.
Droga: Som3355 300 mg capsule
Il trattamento è stato cieco per l'intera durata dello studio.
Altri nomi:
  • Bevantololo cloridrato

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento del punteggio totale di corea massima (TMC) dell'UHDRS® per i soggetti che non assumono neurolettici durante lo studio (MITT - n = 122)
Lasso di tempo: Dalla base alla fine della dose di mantenimento (10 settimane di trattamento).

Analisi predefinita dell'endpoint di efficacia primaria (variazione del punteggio TMC dal basale alla fine della dose di mantenimento) eseguita con i 122 soggetti del MITT che non assume neurolettici durante lo studio.

Il TMC fa parte della valutazione motoria della scala di valutazione della malattia di Huntington unificata (UHDRS) e misura la corea in 7 diverse parti del corpo, tra cui il viso, la regione linguistica orale-buccale, il tronco e ogni arto in modo indipendente. Il punteggio TMC è la somma dei singoli punteggi, che vanno da 0 a 28. Una diminuzione dei punteggi TMC indica un miglioramento dei sintomi della corea.
Dalla base alla fine della dose di mantenimento (10 settimane di trattamento).

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamento dell'impressione clinica globale (CGI) (MITT - n = 139)
Lasso di tempo: Dalla base alla fine della dose di mantenimento (10 settimane di trattamento).
L'endpoint secondario chiave era l'impressione clinica globale del cambiamento (CGI-C) alla visita 5 (settimana 10). L'analisi chiave di efficacia secondaria è stata condotta sulla popolazione di MITT, tra cui 139 soggetti. I soggetti con un punteggio di 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorati) o 3 (minimamente migliorati) sono stati definiti come "migliorati" e i pazienti con un punteggio di 4 (nessun cambiamento), 5 (peggio), 6 (molto peggio) e 7 (molto peggio) sono stati definiti come "non migliorati".
Dalla base alla fine della dose di mantenimento (10 settimane di trattamento).
Cambiamento dell'impressione globale del paziente (PGI) (MITT - n = 139)
Lasso di tempo: Dalla base alla fine della dose di mantenimento (10 settimane di trattamento).
Un altro endpoint secondario rilevante è stata l'impressione globale del paziente del cambiamento (PGI-C) alla visita 5 (settimana 10). L'analisi di efficacia è stata condotta sulla popolazione di MITT, tra cui 139 soggetti. I soggetti con un punteggio di 1 (molto migliorato), 2 (molto migliorati) o 3 (minimamente migliorati) sono stati definiti come "migliorati" e i pazienti con un punteggio di 4 (nessun cambiamento), 5 (peggio), 6 (molto peggio) e 7 (molto peggio) sono stati definiti come "non migliorati".
Dalla base alla fine della dose di mantenimento (10 settimane di trattamento).

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 agosto 2022

Completamento primario (Effettivo)

25 giugno 2024

Completamento dello studio (Effettivo)

15 luglio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

22 luglio 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

26 luglio 2022

Primo Inserito (Effettivo)

27 luglio 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

28 agosto 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

27 agosto 2025

Ultimo verificato

1 agosto 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SOMCT03
  • 2021-003453-28 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

INDECISO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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