Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Effektivitet og sikkerhed på SOM3355 i Huntingtons sygdom Chorea

27. august 2025 opdateret af: SOM Innovation Biotech SA

Fase IIb, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse i parallelle grupper, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​to doser af SOM3355 hos patienter, der lider af Huntingtons sygdom med choreiske bevægelser

Fase IIb, randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse i parallelle grupper, der vurderer effektiviteten og sikkerheden af ​​to doser SOM3355 hos patienter, der lider af Huntingtons sygdom med choreiske bevægelser.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

139

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Det Forenede Kongerige
      • Cambridge, Det Forenede Kongerige
        • Cambridge University Hospitals NHS Foundation Trust Addenbrooke's Hospital
      • Manchester, Det Forenede Kongerige
        • NIHR Wellcome Trust Manchester Clinical Research Facility
      • Oxford, Det Forenede Kongerige
        • Oxford University Hospitals NHS Foundation Trust
  • Frankrig
      • Angers, Frankrig
        • Centre Hospitalier Universitaire Angers
      • Créteil, Frankrig
        • CHU Hôpital Henri Mondor (APHP)
      • Lille, Frankrig
        • Hopital Roger Salengro - CHU Lille
      • Strasbourg, Frankrig
        • Hôpital de Hautepierre
      • Toulouse, Frankrig
        • Hopital PURPAN - CHU TOULOUSE
  • Italien
      • Bologna, Italien
        • IRCCS Istituto delle Scienze Neurologiche di Bologna
      • Napoli, Italien
        • Azienda Ospedaliera Universitaria Federico II
      • Roma, Italien
        • IRCCS Casa Sollievo della Sofferenza
      • Roma, Italien
        • Sant'Andrea University Hospital
  • Polen
      • Krakow, Polen
        • Krakowska Akademia Neurologii Sp. z o.o.
      • Poznan, Polen
        • Indywidualna Praktyka Lekarska Daniel Zielonka
  • Schweiz
      • Bern, Schweiz
        • Universitaetsspital Bern - Inselspital
  • Spanien
      • Barcelona, Spanien
        • Hospital de la Santa Creu i Sant Pau
      • Bilbao, Spanien
        • Hospital Universitario de Cruces
      • Burgos, Spanien
        • Hospital Universitario de Burgos
      • Madrid, Spanien
        • Hospital Ramón Y Cajal
  • Tyskland
      • Berlin, Tyskland
        • Charité - Universitätsmedizin Berlin
      • Münster, Tyskland
        • George Huntington Institut
      • Taufkirchen, Tyskland
        • Kbo-Isar-Amper-Klinikum Taufkirchen
      • Ulm, Tyskland
        • Hospital of University of Ulm

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

21 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Hanner eller kvinder ≥21 år.
  2. Patienter med en diagnose af Huntingtons sygdom bestemt af en ekspert i bevægelsesforstyrrelser og bekræftet af et antal HTT-gen CAG-gentagelser ≥36.
  3. UHDRS® Total maksimal chorea (TMC) score ≥10.
  4. UHDRS® Total Functional Capacity (TFC) ≥7.
  5. Kan gå selvstændigt eller med minimal assistance.
  6. Kvinder i den fødedygtige alder skal bruge en medicinsk accepteret effektiv præventionsmetode og bør ikke amme.
  7. Efter investigators opfattelse skal patienten have tilstrækkelig støtte til at overholde hele undersøgelseskravene.
  8. Kan og er villig til at give skriftligt informeret samtykke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Indtræden af ​​HS-symptomer før en alder af 21 år (juvenile former for HS).
  2. HD-patienter med rigid akinesi.
  3. Brug af andre VMAT2-hæmmere såsom tetrabenazin, deutetrabenazin eller valbenazin; og brug af anden antichoreic behandling såsom ethvert neuroleptika eller amantadin, memantin, riluzol.
  4. Patienter, der har oplevet svær depression eller selvmordsforsøg inden for de sidste 5 år.
  5. Alvorlig ubehandlet eller underbehandlet psykiatrisk sygdom såsom aktive selvmordstanker eller adfærd eller depression.
  6. Patienter med en anamnese med eller aktuel hypotension, bradykardi eller ortostatisk hypotension.
  7. Patienter med hypertension allerede behandlet med mere end 2 antihypertensiva.
  8. Anden aktiv klinisk signifikant sygdom, som kunne forstyrre undersøgelsens gennemførelse, modvirke undersøgelsesbehandlingen, sætte patienten i fare under forsøget eller kompromittere deres undersøgelsesdeltagelse.
  9. Enhver betydelig alvorlig abnormitet i elektrokardiogrammet (EKG) eller en kendt historie med langt QTc-syndrom.
  10. Patienter med alvorligt nedsat leverfunktion, eller med alvorligt nedsat nyrefunktion eller med enhver anden væsentlig abnormitet i den fysiske undersøgelse eller kliniske laboratorieresultater, som efter investigators mening ikke ville være forenelige med undersøgelsesdeltagelse eller udgør en risiko for patienten, mens de er i undersøgelse.
  11. Kvinder, der er gravide eller ammende, eller som har til hensigt at blive gravide i løbet af undersøgelsesperioden.
  12. Patienter med allergi under desensibilisering, med kendt psoriasis eller kendt allergi/overfølsomhed over for indholdsstoffer i forsøgets medicin eller placebo.
  13. Anamnese med alkohol- eller stofmisbrug inden for de foregående 12 måneder.
  14. Patienter, der deltager i enhver anden undersøgelse, og brugen af ​​enhver undersøgelsesterapi.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Placebo -kapsler blev administreret to gange dagligt (BID) i mindst 9 uger ved vedligeholdelsesdosis.
Medicin: Placebo -kapsler
Behandlingen var blind i hele undersøgelsens varighed.
Eksperimentel: Som3355 400 mg/dag
Som3355 200 mg kapsler blev administreret to gange dagligt (BID) i mindst 9 uger ved vedligeholdelsesdosis.
Medicin: Som3355 200 mg kapsler
Behandlingen var blind i hele undersøgelsens varighed.
Andre navne:
  • Bevantolol hydrochlorid
Eksperimentel: Som3355 600 mg/dag
Som3355 300 mg kapsler blev administreret to gange dagligt (BID) i mindst 8 uger ved vedligeholdelsesdosis.
Medicin: Som3355 300 mg kapsler
Behandlingen var blind i hele undersøgelsens varighed.
Andre navne:
  • Bevantolol hydrochlorid

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i total maksimal chorea (TMC) score af UHDRS® for personer, der ikke tager neuroleptika under forsøget (MITT - n = 122)
Tidsramme: Fra baseline til slutning af vedligeholdelsesdosis (10 ugers behandling).

Foruddefineret analyse af det primære effektivitetsendepunkt (ændring i TMC-score fra baseline til slutningen af ​​vedligeholdelsesdosis) udført med de 122 forsøgspersoner af MITT, der ikke tog neuroleptika under forsøget.

TMC er en del af den motoriske vurdering af den samlede Huntingtons sygdomsvurderingsskala (UHDRS) og måler chorea i 7 forskellige kropsdele, inklusive ansigtet, oral-buccal-lingual region, bagagerum og hver lem uafhængigt. TMC -score er summen af ​​de individuelle scoringer, der spænder fra 0 til 28. Et fald i TMC -scoringer indikerer forbedring af choreasymptomer.
Fra baseline til slutning af vedligeholdelsesdosis (10 ugers behandling).

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i det kliniske globale indtryk (CGI) (MITT - n = 139)
Tidsramme: Fra baseline til slutning af vedligeholdelsesdosis (10 ugers behandling).
Det centrale sekundære slutpunkt var det kliniske globale indtryk af forandring (CGI-C) ved besøg 5 (uge 10). Den vigtigste sekundære effektivitetsanalyse blev udført på MITT -befolkningen, inklusive 139 forsøgspersoner. Personer med en score på 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret) eller 3 (minimalt forbedret) blev defineret som "forbedret", og patienter med en score på 4 (ingen ændring), 5 (værre), 6 (meget værre) og 7 (meget værre) blev defineret som "ikke forbedret".
Fra baseline til slutning af vedligeholdelsesdosis (10 ugers behandling).
Ændring i patientens globale indtryk (PGI) (MITT - n = 139)
Tidsramme: Fra baseline til slutning af vedligeholdelsesdosis (10 ugers behandling).
Et andet relevant sekundært slutpunkt var det patient globale indtryk af forandring (PGI-C) ved besøg 5 (uge 10). Effektivitetsanalysen blev udført på MITT -befolkningen, inklusive 139 forsøgspersoner. Personer med en score på 1 (meget forbedret), 2 (meget forbedret) eller 3 (minimalt forbedret) blev defineret som "forbedret", og patienter med en score på 4 (ingen ændring), 5 (værre), 6 (meget værre) og 7 (meget værre) blev defineret som "ikke forbedret".
Fra baseline til slutning af vedligeholdelsesdosis (10 ugers behandling).

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

SOM Innovation Biotech SA

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. august 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

25. juni 2024

Studieafslutning (Faktiske)

15. juli 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

22. juli 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

26. juli 2022

Først opslået (Faktiske)

27. juli 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

28. august 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

27. august 2025

Sidst verificeret

1. august 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SOMCT03
  • 2021-003453-28 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

UBESLUTET

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Abonner