Detección temprana de endoteliopatía postrasplante
18 de enero de 2024 actualizado por: St. Jude Children's Research Hospital
El objetivo de este estudio de investigación es obtener más información sobre los posibles factores de riesgo que podrían estar asociados con los efectos secundarios de los trasplantes de células madre en personas de 0 a 26 años de edad.
Específicamente, este estudio analiza las complicaciones que surgen de la lesión del endotelio, una pequeña capa de células que recubre los vasos sanguíneos y el corazón.
Estas complicaciones pueden afectar el corazón, los pulmones, el hígado, los riñones y los intestinos y aumentar el riesgo de enfermedades graves que requieran atención en la unidad de cuidados intensivos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Descripción detallada
Objetivos principales:
- Evaluar la proporción de pacientes pediátricos que se someten a un trasplante de células hematopoyéticas (HCT) que desarrollan una enfermedad crítica (definida por el ingreso a la unidad de cuidados intensivos pediátricos en St. Jude por razones distintas a la observación después del procedimiento) dentro de los 100 días posteriores a dichas terapias.
- Evaluar la proporción de pacientes pediátricos sometidos a TCH que desarrollan síndromes de disfunción orgánica relacionados con el endotelio.
Objetivos secundarios
- Informar los niveles iniciales (preacondicionamiento y posacondicionamiento pero terapia precelular) de biomarcadores circulantes específicos, reactividad vascular medida por el índice de hiperemia reactiva (RHI) y describir la estructura del coágulo inicial en pacientes de 0 a 26 años de edad. edad planificada para someterse a un TCH.
- Comparar los niveles de biomarcadores circulantes entre la cohorte de pacientes que experimentan una enfermedad crítica (definida por la admisión a la unidad de cuidados intensivos pediátricos en St. Jude por razones distintas a la observación después del procedimiento) en cualquier momento durante los primeros 100 días de HCT después de la infusión celular y la cohorte de pacientes que nunca experimentan una enfermedad crítica en los primeros 100 días de HCT después de la infusión celular.
- Evaluar el tiempo hasta el desarrollo de cualquier complicación, incluido el desarrollo de endoteliopatías, el desarrollo de una enfermedad crítica (definida por el ingreso a la unidad de cuidados intensivos pediátricos de St. Jude por razones distintas a la observación después del procedimiento), el desarrollo de reactividad vascular anormal por RHI, el desarrollo de la estructura anormal del coágulo y el tiempo hasta el nivel máximo (o mínimo, si corresponde) de los biomarcadores circulantes.
El estudio requerirá un mínimo de 1 extracción de sangre antes del trasplante y 6 extracciones de sangre durante los primeros 100 días posteriores al trasplante. Si los participantes ingresan en la unidad de cuidados intensivos o se les diagnostican complicaciones específicas, se realizarán extracciones de sangre adicionales. La prueba de tonometría arterial periférica (PAT, por sus siglas en inglés) también se realizará aproximadamente al mismo tiempo que se extrae la sangre.
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
50
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Saad Ghafoor, MD
- Número de teléfono: 866-278-5833
- Correo electrónico: referralinfo@stjude.org
Ubicaciones de estudio
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Tennessee
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Memphis, Tennessee, Estados Unidos, 38105
- Reclutamiento
- St. Jude Children's Research Hospital
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Contacto:
- Saad Ghafoor, MD
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Investigador principal:
- Saad Ghafoor, MD
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
No mayor que 26 años (Niño, Adulto)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Participantes que cumplen con los Criterios de Elegibilidad
Descripción
Criterios de inclusión:
- De 0 a 26 años de edad planificados para someterse a un TCH alogénico o autólogo para cualquier indicación con cualquier régimen preparatorio planificado.
Criterio de exclusión:
- Menos de 10 kg en el momento del consentimiento o cualquier niño en el que el volumen de sangre requerido para las extracciones de sangre programadas represente un riesgo más que mínimo.
- Falta de acuerdo del médico primario del HCT.
- Incapacidad o falta de voluntad del participante de la investigación y/o tutor/representante legal para dar su consentimiento informado por escrito.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Modelos observacionales: Grupo
- Perspectivas temporales: Futuro
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Proporción de pacientes pediátricos sometidos a trasplante de células hematopoyéticas (HCT) que desarrollan una enfermedad crítica
Periodo de tiempo: Hasta 100 días después del trasplante (más o menos 3 días)
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La proporción de pacientes pediátricos que se someten a un TCH que desarrollan una enfermedad crítica (definida por la admisión a la unidad de cuidados intensivos pediátricos en St. Jude por razones distintas a la observación después del procedimiento) se estimará utilizando estimaciones binomiales de una muestra y varios intervalos de confianza.
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Hasta 100 días después del trasplante (más o menos 3 días)
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Proporción de pacientes pediátricos sometidos a TCH que experimentan el desarrollo de síndromes de disfunción orgánica relacionada con el endotelio
Periodo de tiempo: Hasta 100 días después del trasplante (más o menos 3 días)
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La proporción se estimará utilizando estimaciones binomiales de una muestra y varios intervalos de confianza.
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Hasta 100 días después del trasplante (más o menos 3 días)
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Niveles basales de biomarcadores circulantes
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de que comience el régimen de trasplante preparatorio) y Día 0 (el día del trasplante, antes de que se lleve a cabo la terapia)
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Se utilizarán estadísticas descriptivas (media, mediana, desviación estándar).
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Línea de base (antes de que comience el régimen de trasplante preparatorio) y Día 0 (el día del trasplante, antes de que se lleve a cabo la terapia)
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Reactividad vascular basal
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de que comience el régimen de trasplante preparatorio) y Día 0 (el día del trasplante, antes de que se lleve a cabo la terapia)
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Se utilizarán estadísticas descriptivas (media, mediana, desviación estándar).
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Línea de base (antes de que comience el régimen de trasplante preparatorio) y Día 0 (el día del trasplante, antes de que se lleve a cabo la terapia)
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Estructura del coágulo de referencia
Periodo de tiempo: Línea de base (antes de que comience el régimen de trasplante preparatorio) y Día 0 (el día del trasplante, antes de que se lleve a cabo la terapia)
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Se utilizarán estadísticas descriptivas (media, mediana, desviación estándar).
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Línea de base (antes de que comience el régimen de trasplante preparatorio) y Día 0 (el día del trasplante, antes de que se lleve a cabo la terapia)
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Diferencia en biomarcadores circulantes
Periodo de tiempo: Extracciones de sangre desde el inicio hasta 100 días después de la admisión en la UCI
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Compararemos los niveles de biomarcadores circulantes de pacientes que experimentan una enfermedad crítica (definida por la admisión a la unidad de cuidados intensivos pediátricos en St. Jude por razones distintas a la observación después del procedimiento) y los pacientes que nunca experimentan una enfermedad crítica mediante el uso de la lineal modelo de efectos mixtos (LMM).
Las extracciones de sangre se realizarán al inicio, el día 0 y después del trasplante: los días 1, 7, 14, 21, 28, 100 (más o menos 3 días).
Aquellos con diagnóstico de Endoteliopatía en cualquier momento durante los 100 días de TCH después de la transfusión celular, y que sean admitidos en la UCI, tendrán extracciones de sangre adicionales: En el momento del diagnóstico de Endoteliopatía (más o menos 3 días), en el momento de la admisión en la UCI (más o menos 3 días) menos 3 días), 72 horas después del ingreso a la UCI (más o menos 3 días) y cada 7 días si permanece ingresado en la unidad de cuidados intensivos por más de 72 horas (más o menos 3 días) hasta 100 días después del ingreso a la UCI.
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Extracciones de sangre desde el inicio hasta 100 días después de la admisión en la UCI
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Diferencia en la estructura del coágulo
Periodo de tiempo: Extracciones de sangre desde el inicio hasta 100 días después de la admisión en la UCI
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Compararemos la estructura del coágulo de los pacientes que experimentan una enfermedad crítica (definida por la admisión a la unidad de cuidados intensivos pediátricos en St. Jude por razones distintas a la observación después del procedimiento) y los pacientes que nunca experimentan una enfermedad crítica mediante el uso de la combinación lineal modelo de efecto (LMM).
Las extracciones de sangre se realizarán al inicio, el día 0 y después del trasplante: los días 1, 7, 14, 21, 28, 100 (más o menos 3 días).
Aquellos con diagnóstico de Endoteliopatía en cualquier momento durante los 100 días de TCH después de la transfusión celular, y que sean admitidos en la UCI, tendrán extracciones de sangre adicionales: En el momento del diagnóstico de Endoteliopatía (más o menos 3 días), en el momento de la admisión en la UCI (más o menos 3 días) menos 3 días), 72 horas después del ingreso a la UCI (más o menos 3 días) y cada 7 días si permanece ingresado en la unidad de cuidados intensivos por más de 72 horas (más o menos 3 días) hasta 100 días después del ingreso a la UCI.
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Extracciones de sangre desde el inicio hasta 100 días después de la admisión en la UCI
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Diferencia en la reactividad vascular
Periodo de tiempo: Extracciones de sangre desde el inicio hasta 100 días después de la admisión en la UCI
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Compararemos la reactividad vascular de los pacientes que experimentan una enfermedad crítica (definida por la admisión a la unidad de cuidados intensivos pediátricos en St. Jude por razones distintas a la observación después del procedimiento) y los pacientes que nunca experimentan una enfermedad crítica mediante el uso de la combinación lineal modelo de efecto (LMM).
Las extracciones de sangre se realizarán al inicio, el día 0 y después del trasplante: los días 1, 7, 14, 21, 28, 100 (más o menos 3 días).
Aquellos con diagnóstico de Endoteliopatía en cualquier momento durante los 100 días de TCH después de la transfusión celular, y que sean admitidos en la UCI, tendrán extracciones de sangre adicionales: En el momento del diagnóstico de Endoteliopatía (más o menos 3 días), en el momento de la admisión en la UCI (más o menos 3 días) menos 3 días), 72 horas después del ingreso a la UCI (más o menos 3 días) y cada 7 días si permanece ingresado en la unidad de cuidados intensivos por más de 72 horas (más o menos 3 días) hasta 100 días después del ingreso a la UCI.
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Extracciones de sangre desde el inicio hasta 100 días después de la admisión en la UCI
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Tiempo hasta el desarrollo de cualquier complicación o enfermedad crítica
Periodo de tiempo: Hasta 100 días después del trasplante (más o menos 3 días)
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Se evaluará por el método de Kaplan-Meier
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Hasta 100 días después del trasplante (más o menos 3 días)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Investigadores
- Investigador principal: Saad Ghafoor, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
28 de noviembre de 2022
Finalización primaria (Estimado)
1 de julio de 2024
Finalización del estudio (Estimado)
1 de julio de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
14 de octubre de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
20 de octubre de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
26 de octubre de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
19 de enero de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
18 de enero de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Otros números de identificación del estudio
- EDEPT
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
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