Vroege detectie van endotheliopathie na transplantatie
18 januari 2024 bijgewerkt door: St. Jude Children's Research Hospital
Het doel van dit onderzoek is om meer te weten te komen over mogelijke risicofactoren die kunnen worden geassocieerd met bijwerkingen van stamceltransplantaties bij mensen in de leeftijd van 0 tot 26 jaar oud.
In het bijzonder kijkt deze studie naar complicaties die voortkomen uit letsel aan het endotheel, een kleine laag cellen langs de bloedvaten en het hart.
Deze complicaties kunnen het hart, de longen, de lever, de nieren en de darmen aantasten en verhogen het risico op een ernstige ziekte die zorg nodig heeft op de intensive care.
Studie Overzicht
Toestand
Werving
Conditie
Gedetailleerde beschrijving
Primaire doelen:
- Het evalueren van het percentage pediatrische patiënten dat een hematopoëtische celtransplantatie (HCT) ondergaat en een kritieke ziekte ontwikkelt (gedefinieerd door opname op de pediatrische intensive care-afdeling van St. Jude om andere redenen dan observatie na de procedure) binnen 100 dagen na dergelijke therapieën.
- Het evalueren van het percentage pediatrische patiënten dat HCT ondergaat en de ontwikkeling van endotheelgerelateerde orgaandisfunctiesyndromen ervaart.
Secundaire doelstellingen
- Rapporteren van de basislijn (pre-conditionering en post-conditionering maar pre-cellulaire therapie) niveaus van gespecificeerde circulerende biomarkers, vasculaire reactiviteit zoals gemeten door reactieve hyperemie-index (RHI), en om basislijn stolselstructuur te beschrijven bij patiënten van 0-26 jaar oud leeftijd gepland om HCT te ondergaan.
- Om de niveaus van circulerende biomarkers te vergelijken tussen het cohort van patiënten die een kritieke ziekte ervaren (gedefinieerd door opname op de pediatrische intensive care-afdeling van St. Jude om andere redenen dan observatie na de procedure) op elk moment tijdens de eerste 100 dagen van HCT na cellulaire infusie en het cohort van patiënten die nooit een kritieke ziekte ervaren in de eerste 100 dagen van HCT na cellulaire infusie.
- Om de tijd te evalueren tot de ontwikkeling van eventuele complicaties, waaronder de ontwikkeling van endotheliopathieën, ontwikkeling van kritieke ziekte (gedefinieerd door opname op de pediatrische intensive care-afdeling van St. Jude om andere redenen dan observatie na de procedure), ontwikkeling van abnormale vasculaire reactiviteit door RHI, ontwikkeling van abnormale stolselstructuur en tijd tot piek (of dal, indien van toepassing) niveau van circulerende biomarkers.
Voor het onderzoek is minimaal 1 bloedafname vereist vóór de transplantatie en 6 bloedafnames gedurende de eerste 100 dagen na de transplantatie. Als deelnemers worden opgenomen op de intensive care of bij specifieke complicaties worden aanvullende bloedafnames gedaan. Perifere arteriële tonometrie (PAT) -testen zullen ook worden uitgevoerd rond dezelfde tijd als de bloedafname.
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
50
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Saad Ghafoor, MD
- Telefoonnummer: 866-278-5833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Studie Locaties
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Verenigde Staten, 38105
- Werving
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Contact:
- Saad Ghafoor, MD
-
Hoofdonderzoeker:
- Saad Ghafoor, MD
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
Niet ouder dan 26 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Deelnemers die voldoen aan de geschiktheidscriteria
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Leeftijd 0-26 jaar gepland om allogene of autologe HCT te ondergaan voor elke indicatie met elk gepland voorbereidend regime.
Uitsluitingscriteria:
- Minder dan 10 kg op het moment van toestemming of elk kind waarbij het bloedvolume dat nodig is voor geplande bloedafnames een meer dan minimaal risico zou vormen.
- Gebrek aan overeenstemming van primaire HCT-arts.
- Onvermogen of onwil van onderzoeksdeelnemer en/of wettelijke voogd/vertegenwoordiger om schriftelijke geïnformeerde toestemming te geven.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Cohort
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Percentage pediatrische patiënten die een hematopoëtische celtransplantatie (HCT) ondergaan die een kritieke ziekte ontwikkelen
Tijdsspanne: Tot 100 dagen na transplantatie (plus of min 3 dagen)
|
Het percentage pediatrische patiënten dat HCT ondergaat en een kritieke ziekte ontwikkelt (gedefinieerd door opname op de pediatrische intensive care-afdeling van St. Jude om andere redenen dan observatie na de procedure) zal worden geschat met behulp van binominale schattingen van één steekproef en verschillende betrouwbaarheidsintervallen.
|
Tot 100 dagen na transplantatie (plus of min 3 dagen)
|
|
Percentage pediatrische patiënten die HCT ondergaan die de ontwikkeling van endotheelgerelateerde orgaandisfunctiesyndromen ervaren
Tijdsspanne: Tot 100 dagen na transplantatie (plus of min 3 dagen)
|
Het aandeel zal worden geschat met behulp van binominale schattingen van één steekproef en verschillende betrouwbaarheidsintervallen.
|
Tot 100 dagen na transplantatie (plus of min 3 dagen)
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Basislijnniveaus van circulerende biomarkers
Tijdsspanne: Baseline (voordat het preparatieve transplantatieregime begint) en dag 0 (op de dag van de transplantatie, voordat de therapie plaatsvindt)
|
Beschrijvende statistieken (gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie) zullen worden gebruikt.
|
Baseline (voordat het preparatieve transplantatieregime begint) en dag 0 (op de dag van de transplantatie, voordat de therapie plaatsvindt)
|
|
Baseline vasculaire reactiviteit
Tijdsspanne: Baseline (voordat het preparatieve transplantatieregime begint) en dag 0 (op de dag van de transplantatie, voordat de therapie plaatsvindt)
|
Beschrijvende statistieken (gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie) zullen worden gebruikt.
|
Baseline (voordat het preparatieve transplantatieregime begint) en dag 0 (op de dag van de transplantatie, voordat de therapie plaatsvindt)
|
|
Baseline stolselstructuur
Tijdsspanne: Baseline (voordat het preparatieve transplantatieregime begint) en dag 0 (op de dag van de transplantatie, voordat de therapie plaatsvindt)
|
Beschrijvende statistieken (gemiddelde, mediaan, standaarddeviatie) zullen worden gebruikt.
|
Baseline (voordat het preparatieve transplantatieregime begint) en dag 0 (op de dag van de transplantatie, voordat de therapie plaatsvindt)
|
|
Verschil in circulerende biomarkers
Tijdsspanne: Vanaf Baseline bloedafname tot 100 dagen na opname op de IC
|
We zullen de niveaus van circulerende biomarkers vergelijken van patiënten die een kritieke ziekte ervaren (gedefinieerd door opname op de pediatrische intensive care-afdeling van St. Jude om andere redenen dan observatie na de procedure) en de patiënten die nooit een kritieke ziekte ervaren door gebruik te maken van de lineaire gemengd-effectmodel (LMM).
Bloedafnames worden gedaan bij baseline, dag 0 en na transplantatie: dagen 1, 7, 14, 21, 28, 100 (plus of min 3 dagen).
Degenen met de diagnose endotheliopathie op elk moment gedurende de 100 dagen van HCT na cellulaire transfusie, en worden opgenomen op de IC, zullen extra bloed worden afgenomen: op het moment van de diagnose endotheliopathie (plus of min 3 dagen), op het moment van opname op de IC (plus of min 3 dagen), 72 uur na IC-opname (plus of min 3 dagen), en elke 7 dagen als de patiënt langer dan 72 uur (plus of min 3 dagen) op de intensive care blijft, tot 100 dagen na IC-opname.
|
Vanaf Baseline bloedafname tot 100 dagen na opname op de IC
|
|
Verschil in stolselstructuur
Tijdsspanne: Vanaf Baseline bloedafname tot 100 dagen na opname op de IC
|
We zullen de stolselstructuur vergelijken van patiënten die een kritieke ziekte ervaren (gedefinieerd door opname op de pediatrische intensive care-afdeling van St. Jude om andere redenen dan observatie na de procedure) en de patiënten die nooit een kritieke ziekte ervaren door gebruik te maken van de lineaire gemengde- effectmodel (LMM).
Bloedafnames worden gedaan bij baseline, dag 0 en na transplantatie: dagen 1, 7, 14, 21, 28, 100 (plus of min 3 dagen).
Degenen met de diagnose endotheliopathie op elk moment gedurende de 100 dagen van HCT na cellulaire transfusie, en worden opgenomen op de IC, zullen extra bloed worden afgenomen: op het moment van de diagnose endotheliopathie (plus of min 3 dagen), op het moment van opname op de IC (plus of min 3 dagen), 72 uur na IC-opname (plus of min 3 dagen), en elke 7 dagen als de patiënt langer dan 72 uur (plus of min 3 dagen) op de intensive care blijft, tot 100 dagen na IC-opname.
|
Vanaf Baseline bloedafname tot 100 dagen na opname op de IC
|
|
Verschil in vasculaire reactiviteit
Tijdsspanne: Vanaf Baseline bloedafname tot 100 dagen na opname op de IC
|
We zullen de vasculaire reactiviteit vergelijken van patiënten die een kritieke ziekte ervaren (gedefinieerd door opname op de pediatrische intensive care-afdeling van St. Jude om andere redenen dan observatie na de procedure) en de patiënten die nooit een kritieke ziekte ervaren door gebruik te maken van de lineaire gemengde- effectmodel (LMM).
Bloedafnames worden gedaan bij baseline, dag 0 en na transplantatie: dagen 1, 7, 14, 21, 28, 100 (plus of min 3 dagen).
Degenen met de diagnose endotheliopathie op elk moment gedurende de 100 dagen van HCT na cellulaire transfusie, en worden opgenomen op de IC, zullen extra bloed worden afgenomen: op het moment van de diagnose endotheliopathie (plus of min 3 dagen), op het moment van opname op de IC (plus of min 3 dagen), 72 uur na IC-opname (plus of min 3 dagen), en elke 7 dagen als de patiënt langer dan 72 uur (plus of min 3 dagen) op de intensive care blijft, tot 100 dagen na IC-opname.
|
Vanaf Baseline bloedafname tot 100 dagen na opname op de IC
|
|
Tijd tot ontwikkeling van eventuele complicaties of kritieke ziekte
Tijdsspanne: Tot 100 dagen na transplantatie (plus of min 3 dagen)
|
Wordt beoordeeld volgens de Kaplan-Meier-methode
|
Tot 100 dagen na transplantatie (plus of min 3 dagen)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Saad Ghafoor, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publicaties en nuttige links
De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
28 november 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
1 juli 2024
Studie voltooiing (Geschat)
1 juli 2024
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
14 oktober 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
20 oktober 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
26 oktober 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
19 januari 2024
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
18 januari 2024
Laatst geverifieerd
1 januari 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Andere studie-ID-nummers
- EDEPT
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .