Wczesne wykrywanie endoteliopatii po przeszczepie
18 stycznia 2024 zaktualizowane przez: St. Jude Children's Research Hospital
Celem tego badania jest poznanie możliwych czynników ryzyka, które mogą być związane ze skutkami ubocznymi przeszczepów komórek macierzystych u osób w wieku od 0 do 26 lat.
W szczególności badanie to dotyczy powikłań wynikających z uszkodzenia śródbłonka, małej warstwy komórek wyściełających naczynia krwionośne i serce.
Powikłania te mogą wpływać na serce, płuca, wątrobę, nerki i jelita oraz zwiększać ryzyko ciężkiej choroby wymagającej opieki na oddziale intensywnej terapii.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Szczegółowy opis
Główne cele:
- Ocena odsetka pacjentów pediatrycznych poddawanych przeszczepianiu komórek krwiotwórczych (HCT), u których w ciągu 100 dni od przeprowadzenia takiej terapii rozwinie się stan krytyczny (zdefiniowany jako przyjęcie na oddział intensywnej terapii pediatrycznej w St. Jude z powodów innych niż obserwacja po zabiegu).
- Ocena odsetka pacjentów pediatrycznych poddawanych HCT, u których rozwijają się zespoły dysfunkcji narządów związanych ze śródbłonkiem.
Cele drugorzędne
- Aby podać wyjściowe poziomy (przed kondycjonowaniem i po kondycjonowaniu, ale przed terapią komórkową) określonych krążących biomarkerów, reaktywność naczyń mierzoną za pomocą reaktywnego wskaźnika przekrwienia (RHI) oraz opisać wyjściową strukturę skrzepu u pacjentów w wieku 0-26 lat wiek planowany do poddania się HCT.
- Porównanie poziomów krążących biomarkerów w kohorcie pacjentów, u których wystąpiła ciężka choroba (zdefiniowana jako przyjęcie na oddział intensywnej terapii pediatrycznej w St. Jude z powodów innych niż obserwacja po zabiegu) w dowolnym momencie w ciągu pierwszych 100 dni HCT po wlewie komórkowym oraz kohortę pacjentów, u których nigdy nie wystąpiła poważna choroba w ciągu pierwszych 100 dni HCT po wlewie komórkowym.
- Ocena czasu do wystąpienia jakichkolwiek powikłań, w tym rozwoju endoteliopatii, rozwoju choroby krytycznej (zdefiniowanej jako przyjęcie na oddział intensywnej terapii pediatrycznej w St. Jude z przyczyn innych niż obserwacja po zabiegu), rozwoju nieprawidłowej reaktywności naczyniowej przez RHI, rozwoju nieprawidłowej struktury skrzepu oraz czas do osiągnięcia szczytowego (lub minimalnego, jeśli dotyczy) poziomu krążących biomarkerów.
Badanie będzie wymagało co najmniej 1 pobrania krwi przed przeszczepem i 6 pobrań krwi w ciągu pierwszych 100 dni po przeszczepie. Jeśli uczestnicy zostaną przyjęci na oddział intensywnej terapii lub zostaną zdiagnozowane określone powikłania, zostaną wykonane dodatkowe pobrania krwi. Badanie tonometrii tętnic obwodowych (PAT) zostanie również wykonane mniej więcej w tym samym czasie, co pobieranie krwi.
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
50
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Saad Ghafoor, MD
- Numer telefonu: 866-278-5833
- E-mail: referralinfo@stjude.org
Lokalizacje studiów
-
-
Tennessee
-
Memphis, Tennessee, Stany Zjednoczone, 38105
- Rekrutacyjny
- St. Jude Children's Research Hospital
-
Kontakt:
- Saad Ghafoor, MD
-
Główny śledczy:
- Saad Ghafoor, MD
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Nie starszy niż 26 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Uczestnicy, którzy spełniają kryteria kwalifikacyjne
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Wiek 0-26 lat planowane poddanie się allogenicznemu lub autologicznemu HCT z dowolnego wskazania z dowolnym planowanym schematem preparatycznym.
Kryteria wyłączenia:
- Mniej niż 10 kg w momencie wyrażenia zgody lub każde dziecko, u którego objętość krwi wymagana do zaplanowanego pobrania krwi stanowiłaby ryzyko większe niż minimalne.
- Brak zgody lekarza pierwszego kontaktu HCT.
- Niemożność lub niechęć uczestnika badania i/lub opiekuna prawnego/przedstawiciela do wyrażenia pisemnej świadomej zgody.
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Kohorta
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Odsetek pacjentów pediatrycznych poddawanych przeszczepowi komórek krwiotwórczych (HCT), u których rozwinęła się choroba krytyczna
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepie (plus minus 3 dni)
|
Odsetek pacjentów pediatrycznych poddawanych HCT, u których rozwinie się stan krytyczny (zdefiniowany przez przyjęcie na oddział intensywnej terapii pediatrycznej w St. Jude z powodów innych niż obserwacja po zabiegu) zostanie oszacowany przy użyciu oszacowań dwumianowych dla jednej próby i różnych przedziałów ufności.
|
Do 100 dni po przeszczepie (plus minus 3 dni)
|
|
Odsetek pacjentów pediatrycznych poddawanych HCT, u których wystąpiły zespoły dysfunkcji narządowych związane ze śródbłonkiem
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepie (plus minus 3 dni)
|
Odsetek zostanie oszacowany przy użyciu oszacowań dwumianowych dla jednej próby i różnych przedziałów ufności.
|
Do 100 dni po przeszczepie (plus minus 3 dni)
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Wyjściowe poziomy krążących biomarkerów
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem przygotowania do przeszczepu) i Dzień 0 (w dniu przeszczepu, przed rozpoczęciem terapii)
|
Wykorzystane zostaną statystyki opisowe (średnia, mediana, odchylenie standardowe).
|
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem przygotowania do przeszczepu) i Dzień 0 (w dniu przeszczepu, przed rozpoczęciem terapii)
|
|
Wyjściowa reaktywność naczyniowa
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem przygotowania do przeszczepu) i Dzień 0 (w dniu przeszczepu, przed rozpoczęciem terapii)
|
Wykorzystane zostaną statystyki opisowe (średnia, mediana, odchylenie standardowe).
|
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem przygotowania do przeszczepu) i Dzień 0 (w dniu przeszczepu, przed rozpoczęciem terapii)
|
|
Wyjściowa struktura skrzepu
Ramy czasowe: Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem przygotowania do przeszczepu) i Dzień 0 (w dniu przeszczepu, przed rozpoczęciem terapii)
|
Wykorzystane zostaną statystyki opisowe (średnia, mediana, odchylenie standardowe).
|
Wartość wyjściowa (przed rozpoczęciem przygotowania do przeszczepu) i Dzień 0 (w dniu przeszczepu, przed rozpoczęciem terapii)
|
|
Różnica w krążących biomarkerach
Ramy czasowe: Krew pobierana od linii podstawowej do 100 dni po przyjęciu na OIOM
|
Porównamy poziomy krążących biomarkerów pacjentów, którzy doświadczyli poważnej choroby (zdefiniowanej przez przyjęcie na oddział intensywnej terapii pediatrycznej w St. Jude z powodów innych niż obserwacja po zabiegu) i pacjentów, którzy nigdy nie doświadczyli poważnej choroby za pomocą liniowej model efektu mieszanego (LMM).
Pobieranie krwi zostanie wykonane na początku badania, w dniu 0 i po przeszczepie: w dniach 1, 7, 14, 21, 28, 100 (plus minus 3 dni).
Osoby z rozpoznaniem endoteliopatii w dowolnym momencie w ciągu 100 dni HCT po transfuzji komórkowej i przyjęte na OIOM będą miały dodatkowe pobieranie krwi: w czasie diagnozy endoteliopatii (plus minus 3 dni), w czasie przyjęcia na OIOM (plus lub minus minus 3 dni), 72 godziny po przyjęciu na OIT (plus minus 3 dni) oraz co 7 dni w przypadku przebywania na oddziale intensywnej terapii dłużej niż 72 godziny (plus minus 3 dni) do 100 dni po zgłoszeniu na OIT.
|
Krew pobierana od linii podstawowej do 100 dni po przyjęciu na OIOM
|
|
Różnica w strukturze skrzepu
Ramy czasowe: Krew pobierana od linii podstawowej do 100 dni po przyjęciu na OIOM
|
Porównamy strukturę skrzepu pacjentów, u których wystąpiła poważna choroba (zdefiniowana jako przyjęcie na oddział intensywnej terapii pediatrycznej w St. Jude z powodów innych niż obserwacja po zabiegu) i pacjentów, u których nigdy nie wystąpiła poważna choroba, stosując liniową mieszaną model efektu (LMM).
Pobieranie krwi zostanie wykonane na początku badania, w dniu 0, oraz po przeszczepie: w dniach 1, 7, 14, 21, 28, 100 (plus minus 3 dni).
Osoby z rozpoznaniem endoteliopatii w dowolnym momencie w ciągu 100 dni HCT po transfuzji komórkowej i przyjęte na OIOM będą miały dodatkowe pobieranie krwi: w czasie diagnozy endoteliopatii (plus minus 3 dni), w czasie przyjęcia na OIOM (plus lub minus minus 3 dni), 72 godziny po przyjęciu na OIT (plus minus 3 dni) oraz co 7 dni w przypadku przebywania na oddziale intensywnej terapii dłużej niż 72 godziny (plus minus 3 dni) do 100 dni po zgłoszeniu na OIT.
|
Krew pobierana od linii podstawowej do 100 dni po przyjęciu na OIOM
|
|
Różnica w reaktywności naczyniowej
Ramy czasowe: Krew pobierana od linii podstawowej do 100 dni po przyjęciu na OIOM
|
Porównamy reaktywność naczyniową pacjentów, u których wystąpiła poważna choroba (zdefiniowana jako przyjęcie na oddział intensywnej terapii pediatrycznej w St. Jude z powodów innych niż obserwacja po zabiegu) i pacjentów, u których nigdy nie wystąpiła poważna choroba, stosując liniową mieszaną model efektu (LMM).
Pobieranie krwi zostanie wykonane na początku badania, w dniu 0 i po przeszczepie: w dniach 1, 7, 14, 21, 28, 100 (plus minus 3 dni).
Osoby z rozpoznaniem endoteliopatii w dowolnym momencie w ciągu 100 dni HCT po transfuzji komórkowej i przyjęte na OIOM będą miały dodatkowe pobieranie krwi: w czasie diagnozy endoteliopatii (plus minus 3 dni), w czasie przyjęcia na OIOM (plus lub minus minus 3 dni), 72 godziny po przyjęciu na OIT (plus minus 3 dni) oraz co 7 dni w przypadku przebywania na oddziale intensywnej terapii dłużej niż 72 godziny (plus minus 3 dni) do 100 dni po zgłoszeniu na OIT.
|
Krew pobierana od linii podstawowej do 100 dni po przyjęciu na OIOM
|
|
Czas do rozwoju jakichkolwiek powikłań lub krytycznej choroby
Ramy czasowe: Do 100 dni po przeszczepie (plus minus 3 dni)
|
Zostanie oceniony metodą Kaplana-Meiera
|
Do 100 dni po przeszczepie (plus minus 3 dni)
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Śledczy
- Główny śledczy: Saad Ghafoor, MD, St. Jude Children's Research Hospital
Publikacje i pomocne linki
Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
28 listopada 2022
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
1 lipca 2024
Ukończenie studiów (Szacowany)
1 lipca 2024
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 października 2022
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
20 października 2022
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
26 października 2022
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)
19 stycznia 2024
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2024
Ostatnia weryfikacja
1 stycznia 2024
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Inne numery identyfikacyjne badania
- EDEPT
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .