Eje intestino-pulmón de pacientes con fibrosis quística tratados con la combinación Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (KAF-BIOTA)
Monitorización del eje intestino-pulmón de pacientes con fibrosis quística tratados con la combinación Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor: estudio de la microbiota pulmonar, intestinal e inflamación
La fibrosis quística es una enfermedad sistémica, que afecta en particular a los sistemas respiratorio y digestivo de los pacientes, sitios de inflamación crónica.
Una nueva combinación de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ha demostrado su eficacia para el tratamiento de pacientes a partir de 12 años con dos mutaciones F508del o una llamada mutación de "función mínima" asociada con una mutación F508del. La autorización de comercialización europea se obtuvo en agosto de 2020 y, por lo tanto, el acceso a Francia debería llegar pronto. Dado que este tratamiento se dirige a nuevas mutaciones y que la eficacia parece mayor que con LUM/IVA, es importante evaluar su impacto sobre la microbiota y la inflamación pulmonar y digestiva de los pacientes.
Se trata pues de aprovechar la experiencia de la cohorte Lum-Iva-Biota, y el circuito de muestreo validado y operativo establecido en los distintos centros participantes para poner en marcha una colección biológica para la recogida y almacenamiento de esputos y heces de los pacientes. durante el primer año de tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, con el fin de estudiar el efecto del tratamiento sobre la microbiota/micobiota e inflamación pulmonar y digestiva.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
La fibrosis quística es una enfermedad sistémica, que afecta en particular a los sistemas respiratorio y digestivo de los pacientes, sitios de inflamación crónica. También se ha demostrado que en estos pacientes la microbiota pulmonar e intestinal era distinta a la de los sujetos sanos y que la progresión de la enfermedad se asociaba con alteraciones en esta microbiota. Además, numerosos datos apuntan a la existencia de un "eje intestino-pulmón" y por tanto animan a estudiar estos dos órganos en paralelo y no por separado.
El manejo de la fibrosis quística ha estado marcado en los últimos años por la aparición de moduladores de CFTR, en particular la combinación lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) (para pacientes homocigotos F508del). Los criterios para evaluar la eficacia de estos tratamientos se basan en la variación del FEV (volumen espiratorio forzado en 1 segundo), el número de agudizaciones, el índice de masa corporal o la calidad de vida. Sin embargo, es fundamental poder documentar el efecto de estos tratamientos sobre la microbiota pulmonar y digestiva y la inflamación. Desde 2016 hemos puesto en marcha la cohorte nacional "Lum-Iva-Biota" y hemos podido demostrar que el efecto de LUM/IVA sobre la microbiota pulmonar era más marcado en pacientes no colonizados previamente por P. aeruginosa.
Una nueva combinación de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor ha demostrado su eficacia para el tratamiento de pacientes a partir de 12 años con dos mutaciones F508del o una llamada mutación de "función mínima" asociada con una mutación F508del. La autorización de comercialización europea se obtuvo en agosto de 2020 y, por lo tanto, el acceso a Francia debería llegar pronto. Dado que este tratamiento se dirige a nuevas mutaciones y que la eficacia parece mayor que con LUM/IVA, es importante evaluar su impacto sobre la microbiota y la inflamación pulmonar y digestiva de los pacientes.
Se trata pues de aprovechar la experiencia de la cohorte Lum-Iva-Biota, y el circuito de muestreo validado y operativo establecido en los distintos centros participantes para poner en marcha una colección biológica para la recogida y almacenamiento de esputos y heces de los pacientes. durante el primer año de tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, con el fin de estudiar el efecto del tratamiento sobre la microbiota/micobiota e inflamación pulmonar y digestiva.
Tipo de estudio
Inscripción (Estimado)
Fase
- No aplica
Contactos y Ubicaciones
Estudio Contacto
- Nombre: Aurore Capelli, PhD
- Número de teléfono: 0557820877
- Correo electrónico: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Raphaël Enaud, MDPhD
- Número de teléfono: 05 56 79 98 24
- Correo electrónico: raphael.enaud@chu-bordeaux.fr
Ubicaciones de estudio
-
-
-
Bordeaux, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Bordeaux - CRCM pédiatrique
-
Contacto:
- Raphaël ENAUD
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Grenoble, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Grenoble Alpes CRCM pédiatrique
-
Contacto:
- Catherine LLerena
-
Lille, Francia
- Reclutamiento
- CHRU de Lille CRCM Pédiatrique
-
Contacto:
- Nathalie Wizla
-
Limoges, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Limoges CRCM Limousin
-
Contacto:
- Alexandra Masson-Rouchaud
-
Lyon, Francia
- Reclutamiento
- Hospices Civils de Lyon Service de pédiatrie, allergologie et mucoviscidose
-
Contacto:
- Philippe Reix
-
Marseille, Francia
- Reclutamiento
- AP-HM CRCM pédiatrique
-
Contacto:
- Jean-Christophe Dubus
-
Montpellier, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Montpellier
-
Contacto:
- Raphael CHIRON
-
Nancy, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Nancy
-
Contacto:
- Aurélie Tatopoulos
-
Nice, Francia
- Reclutamiento
- Chu De Nice
-
Contacto:
- Sylvie LEROY
-
Paris, Francia
- Reclutamiento
- AP-HP CRCM Robert debré
-
Contacto:
- Michèle GERARDIN
-
Paris, Francia
- Reclutamiento
- AP-PH Hopital Cochin service de pédiatrie
-
Contacto:
- Pierre-Régis BURGEL
-
Paris, Francia
- Reclutamiento
- APHP Hopital Necker
-
Contacto:
- Isabelle Sermet Gaudelus
-
Roscoff, Francia
- Reclutamiento
- Fondation Ildys, Roscoff Centre Hélio Marin - Clinique "Mucoviscidose"
-
Contacto:
- Sophie RAMEL
-
Rouen, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Rouen
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Contacto:
- Hélène Morisse Pradier
-
Toulouse, Francia
- Reclutamiento
- CHU de Toulouse
-
Contacto:
- Marie Mittaine
-
-
Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
- Tener fibrosis quística (prueba de sudor > 60 mmol/l);
- Portador de al menos una mutación DeltaF508;
- Ser seguido en la atención actual por un participante en el estudio CRCM;
- Iniciar tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en la atención habitual, según las indicaciones de la Autorización de Comercialización en el momento de la inclusión;
- Tener la edad especificada en la autorización de comercialización vigente;
- Persona afiliada o beneficiaria de un régimen de seguridad social;
- Consentimiento obtenido por el paciente (para pacientes adultos) o de los titulares de la patria potestad (para pacientes menores de edad) antes de cualquier examen requerido por la investigación y consentimiento oral y/o escrito del participante (dependiendo de su edad) .
- Paciente que acepta participar en estudios de seguimiento de cohortes de pacientes tratados con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, incluidos en el registro francés de fibrosis quística (cf. Estudio del Pr BURGEL y/o MODUL CF).
Criterio de exclusión:
- Inicio de tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor como parte de un ensayo terapéutico.
- Paciente que ya está en modulador CFTR (incluido lumacaftor/ivacaftor)
- Personas vulnerables (mujer embarazada, persona bajo tutela/curadores)
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Diagnóstico
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
|
Experimental: pacientes con fibrosis quística
pacientes con fibrosis quística antes y un año después del inicio del tratamiento con elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
|
recolección de muestras de esputo, heces y sangre al inicio, 6 meses y 1 año después del inicio
|
¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
composición de la microbiota bacteriana digestiva
Periodo de tiempo: 12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
|
composición de la microbiota bacteriana digestiva, a los 12 meses de tratamiento
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12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
|
Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
|
composición de la microbiota bacteriana pulmonar
Periodo de tiempo: 12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
|
composición de la microbiota bacteriana pulmonar, a los 12 meses de tratamiento
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12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
|
|
composición de la microbiota bacteriana pulmonar
Periodo de tiempo: al inicio (inicio del tratamiento)
|
composición de la microbiota bacteriana pulmonar al inicio del estudio
|
al inicio (inicio del tratamiento)
|
|
composición de la microbiota fúngica digestiva
Periodo de tiempo: 12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
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composición de la microbiota fúngica digestiva, a los 12 meses de tratamiento
|
12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
|
|
composición de la microbiota fúngica digestiva
Periodo de tiempo: al inicio (inicio del tratamiento)
|
composición de la microbiota fúngica digestiva al inicio del estudio
|
al inicio (inicio del tratamiento)
|
|
composición de la microbiota fúngica pulmonar
Periodo de tiempo: 12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
|
composición de la microbiota fúngica pulmonar, a los 12 meses de tratamiento
|
12 meses después del inicio (inicio del tratamiento)
|
|
composición de la microbiota fúngica pulmonar
Periodo de tiempo: al inicio (inicio del tratamiento)
|
composición de la microbiota fúngica pulmonar al inicio del estudio
|
al inicio (inicio del tratamiento)
|
|
composición de la microbiota bacteriana digestiva
Periodo de tiempo: al inicio (inicio del tratamiento)
|
composición de la microbiota bacteriana digestiva al inicio del estudio
|
al inicio (inicio del tratamiento)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Raphaël Enaud, MDPhD, University Hospital, Bordeaux
Fechas de registro del estudio
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
Finalización primaria (Estimado)
Finalización del estudio (Estimado)
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
Última verificación
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades de las vías respiratorias
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades pulmonares
- Infantil, Recién Nacido, Enfermedades
- Enfermedades pancreáticas
- Enfermedades y anomalías congénitas, hereditarias y neonatales
- Condiciones Patológicas, Signos y Síntomas
- Inflamación
- Fibrosis quística
- Técnicas de investigación
- Técnicas de laboratorio clínico
- Técnicas y procedimientos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Manejo de muestras
Otros números de identificación del estudio
- CHUBX 2021/14
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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