Eixo Intestino-Pulmonar de Pacientes com Fibrose Cística Tratados com a Combinação Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (KAF-BIOTA)
Monitoramento do Eixo Intestino-Pulmão de Pacientes com Fibrose Cística Tratados com a Combinação Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor: Estudo da Microbiota Pulmonar e Intestinal e Inflamação
A fibrose cística é uma doença sistémica, que afeta em particular os sistemas respiratório e digestivo dos doentes, locais de inflamação crónica.
Uma nova combinação de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor provou sua eficácia para o tratamento de pacientes com 12 anos ou mais com duas mutações F508del ou uma chamada mutação de "função mínima" associada a uma mutação F508del. A autorização europeia de comercialização foi obtida em agosto de 2020 e, portanto, o acesso na França deve chegar em breve. Dado que este tratamento visa novas mutações e que a eficácia parece maior do que com LUM/IVA, é importante avaliar o seu impacto na microbiota e na inflamação pulmonar e digestiva dos pacientes.
Trata-se, portanto, de aproveitar a experiência da coorte Lum-Iva-Biota, e o circuito amostral validado e operacional estabelecido nos vários centros participantes para a constituição de uma recolha biológica para recolha e armazenamento de expetoração e fezes dos doentes durante o primeiro ano de tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, a fim de estudar o efeito do tratamento na microbiota/micobiota pulmonar e digestiva e na inflamação.
Visão geral do estudo
Status
Condições
Intervenção / Tratamento
Descrição detalhada
A fibrose cística é uma doença sistémica, que afeta em particular os sistemas respiratório e digestivo dos doentes, locais de inflamação crónica. Também foi demonstrado que nesses pacientes a microbiota pulmonar e intestinal eram distintas daquelas de indivíduos saudáveis e que a progressão da doença estava associada a alterações nessa microbiota. Além disso, numerosos dados sugerem a existência de um "eixo intestino-pulmão" e, portanto, incentivam o estudo desses dois órgãos em paralelo e não separadamente.
O manejo da fibrose cística tem sido marcado nos últimos anos pelo surgimento de moduladores CFTR, em particular a combinação lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) (para pacientes homozigotos F508del). Os critérios de avaliação da eficácia destes tratamentos baseiam-se na alteração do VEF (volume expiratório forçado no primeiro segundo), no número de exacerbações, no índice de massa corporal ou na qualidade de vida. No entanto, é essencial poder documentar o efeito desses tratamentos na microbiota pulmonar e digestiva e na inflamação. Desde 2016, montamos a coorte nacional "Lum-Iva-Biota" e conseguimos mostrar que o efeito do LUM/IVA na microbiota pulmonar foi mais acentuado em pacientes não previamente colonizados por P. aeruginosa.
Uma nova combinação de elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor provou sua eficácia para o tratamento de pacientes com 12 anos ou mais com duas mutações F508del ou uma chamada mutação de "função mínima" associada a uma mutação F508del. A autorização europeia de comercialização foi obtida em agosto de 2020 e, portanto, o acesso na França deve chegar em breve. Dado que este tratamento visa novas mutações e que a eficácia parece maior do que com LUM/IVA, é importante avaliar o seu impacto na microbiota e na inflamação pulmonar e digestiva dos pacientes.
Trata-se, portanto, de aproveitar a experiência da coorte Lum-Iva-Biota, e o circuito amostral validado e operacional estabelecido nos vários centros participantes para a constituição de uma recolha biológica para recolha e armazenamento de expetoração e fezes dos doentes durante o primeiro ano de tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, a fim de estudar o efeito do tratamento na microbiota/micobiota pulmonar e digestiva e na inflamação.
Tipo de estudo
Inscrição (Estimado)
Estágio
- Não aplicável
Contactos e Locais
Contato de estudo
- Nome: Aurore Capelli, PhD
- Número de telefone: 0557820877
- E-mail: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Estude backup de contato
- Nome: Raphaël Enaud, MDPhD
- Número de telefone: 05 56 79 98 24
- E-mail: raphael.enaud@chu-bordeaux.fr
Locais de estudo
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Bordeaux, França
- Recrutamento
- CHU de Bordeaux - CRCM pédiatrique
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Contato:
- Raphaël ENAUD
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Grenoble, França
- Recrutamento
- CHU de Grenoble Alpes CRCM pédiatrique
-
Contato:
- Catherine LLerena
-
Lille, França
- Recrutamento
- CHRU de Lille CRCM Pédiatrique
-
Contato:
- Nathalie Wizla
-
Limoges, França
- Recrutamento
- CHU de Limoges CRCM Limousin
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Contato:
- Alexandra Masson-Rouchaud
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Lyon, França
- Recrutamento
- Hospices Civils de Lyon Service de pédiatrie, allergologie et mucoviscidose
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Contato:
- Philippe Reix
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Marseille, França
- Recrutamento
- AP-HM CRCM pédiatrique
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Contato:
- Jean-Christophe Dubus
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Montpellier, França
- Recrutamento
- CHU de Montpellier
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Contato:
- Raphael CHIRON
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Nancy, França
- Recrutamento
- CHU de Nancy
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Contato:
- Aurélie Tatopoulos
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Nice, França
- Recrutamento
- Chu De Nice
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Contato:
- Sylvie LEROY
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Paris, França
- Recrutamento
- AP-HP CRCM Robert debré
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Contato:
- Michèle GERARDIN
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Paris, França
- Recrutamento
- AP-PH Hopital Cochin service de pédiatrie
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Contato:
- Pierre-Régis BURGEL
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Paris, França
- Recrutamento
- APHP Hopital Necker
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Contato:
- Isabelle Sermet Gaudelus
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Roscoff, França
- Recrutamento
- Fondation Ildys, Roscoff Centre Hélio Marin - Clinique "Mucoviscidose"
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Contato:
- Sophie RAMEL
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Rouen, França
- Recrutamento
- CHU de Rouen
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Contato:
- Hélène Morisse Pradier
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Toulouse, França
- Recrutamento
- CHU de Toulouse
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Contato:
- Marie Mittaine
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Critérios de participação
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
- Filho
Aceita Voluntários Saudáveis
Descrição
Critério de inclusão:
- Ter fibrose cística (teste do suor > 60 mmol/l);
- Portador de pelo menos uma mutação DeltaF508;
- Ser acompanhado nos cuidados atuais por um participante do estudo CRCM;
- Iniciar o tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor nos cuidados de rotina, de acordo com as indicações da Autorização de Introdução no Mercado no momento da inclusão;
- Ter a idade especificada na autorização de introdução no mercado em vigor;
- Pessoa filiada ou beneficiária de regime de segurança social;
- Consentimento obtido pelo paciente (para pacientes adultos) ou pelos detentores do poder paternal (para pacientes menores) antes de qualquer exame exigido pela pesquisa e consentimento oral e/ou escrito do participante (dependendo de sua idade) .
- Paciente concordando em participar de estudos de acompanhamento de coorte de pacientes tratados com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, incluídos no registro francês de fibrose cística (cf. Estudo de Pr BURGEL e/ou MODUL CF).
Critério de exclusão:
- Início do tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor como parte de um ensaio terapêutico.
- Paciente já em uso de modulador CFTR (incluindo lumacaftor/ivacaftor)
- Pessoas vulneráveis (gestante, pessoa sob tutela/curadores)
Plano de estudo
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Finalidade Principal: Diagnóstico
- Alocação: N / D
- Modelo Intervencional: Atribuição de grupo único
- Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)
Armas e Intervenções
Grupo de Participantes / Braço |
Intervenção / Tratamento |
|---|---|
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Experimental: pacientes com fibrose cística
pacientes com fibrose cística antes e um ano após o início do tratamento com elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
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coleta de amostras de escarro, fezes e sangue no início, 6 meses e 1 ano após o início
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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composição da microbiota bacteriana digestiva
Prazo: 12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
composição da microbiota bacteriana digestiva, aos 12 meses de tratamento
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12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
|
composição da microbiota bacteriana pulmonar
Prazo: 12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
composição da microbiota bacteriana pulmonar, aos 12 meses de tratamento
|
12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
|
composição da microbiota bacteriana pulmonar
Prazo: na linha de base (início do tratamento)
|
composição da microbiota bacteriana pulmonar na linha de base
|
na linha de base (início do tratamento)
|
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composição da microbiota fúngica digestiva
Prazo: 12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
composição da microbiota fúngica digestiva, aos 12 meses de tratamento
|
12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
|
composição da microbiota fúngica digestiva
Prazo: na linha de base (início do tratamento)
|
composição da microbiota fúngica digestiva na linha de base
|
na linha de base (início do tratamento)
|
|
composição da microbiota fúngica pulmonar
Prazo: 12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
composição da microbiota fúngica pulmonar, aos 12 meses de tratamento
|
12 meses após o início do tratamento (início do tratamento)
|
|
composição da microbiota fúngica pulmonar
Prazo: na linha de base (início do tratamento)
|
composição da microbiota fúngica pulmonar na linha de base
|
na linha de base (início do tratamento)
|
|
composição da microbiota bacteriana digestiva
Prazo: na linha de base (início do tratamento)
|
composição da microbiota bacteriana digestiva na linha de base
|
na linha de base (início do tratamento)
|
Colaboradores e Investigadores
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Raphaël Enaud, MDPhD, University Hospital, Bordeaux
Datas de registro do estudo
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
Conclusão Primária (Estimado)
Conclusão do estudo (Estimado)
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
Primeira postagem (Real)
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
Última verificação
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
- Processos Patológicos
- Doenças Genéticas, Congênitas
- Doenças Respiratórias
- Doenças do aparelho digestivo
- Doenças pulmonares
- Lactente, Recém Nascido, Doenças
- Doenças pancreáticas
- Doenças e Anormalidades Congênitas, Hereditárias e Neonatais
- Condições Patológicas, Sinais e Sintomas
- Inflamação
- Fibrose cística
- Técnicas de investigação
- Técnicas de laboratório clínico
- Técnicas e procedimentos de diagnóstico
- Diagnóstico
- Manipulação de amostras
Outros números de identificação do estudo
- CHUBX 2021/14
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
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