Axe intestin-poumon des patients atteints de mucoviscidose traités avec l'association Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (KAF-BIOTA)
Surveillance de l'axe intestin-poumon des patients atteints de mucoviscidose traités par l'association Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor : étude du microbiote pulmonaire et intestinal et de l'inflammation
La mucoviscidose est une maladie systémique, qui touche notamment les systèmes respiratoire et digestif des patients, foyers d'inflammation chronique.
Une nouvelle association elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor a prouvé son efficacité pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus présentant deux mutations F508del ou une mutation dite « à fonction minimale » associée à une mutation F508del. L'AMM européenne a été obtenue en août 2020 et l'accès en France devrait donc arriver prochainement. Etant donné que ce traitement cible de nouvelles mutations et que l'efficacité semble plus importante qu'avec LUM/IVA, il est important d'évaluer son impact sur le microbiote et l'inflammation pulmonaire et digestive des patients.
Il s'agit donc de profiter de l'expérience de la cohorte Lum-Iva-Biota, et du circuit de prélèvement validé et opérationnel mis en place dans les différents centres participants pour mettre en place une collection biologique pour le recueil et la conservation des crachats et selles des patients pendant la première année de traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, afin d'étudier l'effet du traitement sur le microbiote/mycobiote pulmonaire et digestif et l'inflammation.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
La mucoviscidose est une maladie systémique, qui touche notamment les systèmes respiratoire et digestif des patients, foyers d'inflammation chronique. Il a également été montré que chez ces patients, les microbiotes pulmonaire et intestinal étaient distincts de ceux des sujets sains et que la progression de la maladie était associée à des altérations de ces microbiotes. De plus, de nombreuses données suggèrent l'existence d'un « axe intestin-poumon » et incitent donc à étudier ces deux organes en parallèle et non séparément.
La prise en charge de la mucoviscidose a été marquée ces dernières années par l'apparition de modulateurs CFTR, en particulier l'association lumacaftor/ivacaftor (LUM/IVA) (pour les patients homozygotes F508del). Les critères d'évaluation de l'efficacité de ces traitements sont basés sur l'évolution du VEMS (volume expiratoire maximal en 1 seconde), le nombre d'exacerbations, l'indice de masse corporelle ou encore la qualité de vie. Cependant, il est essentiel de pouvoir documenter l'effet de ces traitements sur le microbiote pulmonaire et digestif et sur l'inflammation. Depuis 2016, nous avons mis en place la cohorte nationale "Lum-Iva-Biota" et avons pu montrer que l'effet de LUM/IVA sur le microbiote pulmonaire était plus marqué chez les patients non colonisés auparavant par P. aeruginosa.
Une nouvelle association elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor a prouvé son efficacité pour le traitement des patients âgés de 12 ans et plus présentant deux mutations F508del ou une mutation dite « à fonction minimale » associée à une mutation F508del. L'AMM européenne a été obtenue en août 2020 et l'accès en France devrait donc arriver prochainement. Etant donné que ce traitement cible de nouvelles mutations et que l'efficacité semble plus importante qu'avec LUM/IVA, il est important d'évaluer son impact sur le microbiote et l'inflammation pulmonaire et digestive des patients.
Il s'agit donc de profiter de l'expérience de la cohorte Lum-Iva-Biota, et du circuit de prélèvement validé et opérationnel mis en place dans les différents centres participants pour mettre en place une collection biologique pour le recueil et la conservation des crachats et selles des patients pendant la première année de traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, afin d'étudier l'effet du traitement sur le microbiote/mycobiote pulmonaire et digestif et l'inflammation.
Type d'étude
Inscription (Estimé)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Coordonnées de l'étude
- Nom: Aurore CAPELLI, PhD
- Numéro de téléphone: 0557820877
- E-mail: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Sauvegarde des contacts de l'étude
- Nom: Raphaël Enaud, MDPhD
- Numéro de téléphone: 05 56 79 98 24
- E-mail: raphael.enaud@chu-bordeaux.fr
Lieux d'étude
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Bordeaux, France
- Recrutement
- CHU de Bordeaux - CRCM pédiatrique
-
Contact:
- Raphaël ENAUD
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Grenoble, France
- Recrutement
- CHU de Grenoble Alpes CRCM pédiatrique
-
Contact:
- Catherine LLerena
-
Lille, France
- Recrutement
- CHRU de Lille CRCM Pédiatrique
-
Contact:
- Nathalie Wizla
-
Limoges, France
- Recrutement
- CHU de Limoges CRCM Limousin
-
Contact:
- Alexandra Masson-Rouchaud
-
Lyon, France
- Recrutement
- Hospices Civils de Lyon Service de pédiatrie, allergologie et mucoviscidose
-
Contact:
- Philippe REIX
-
Marseille, France
- Recrutement
- AP-HM CRCM pédiatrique
-
Contact:
- Jean-Christophe DUBUS
-
Montpellier, France
- Recrutement
- Chu de Montpellier
-
Contact:
- Raphaël CHIRON
-
Nancy, France
- Recrutement
- CHU de Nancy
-
Contact:
- Aurélie Tatopoulos
-
Nice, France
- Recrutement
- CHU de Nice
-
Contact:
- Sylvie LEROY
-
Paris, France
- Recrutement
- AP-HP CRCM Robert debré
-
Contact:
- Michèle GERARDIN
-
Paris, France
- Recrutement
- AP-PH Hopital Cochin service de pédiatrie
-
Contact:
- Pierre-Régis BURGEL
-
Paris, France
- Recrutement
- APHP Hopital Necker
-
Contact:
- Isabelle Sermet Gaudelus
-
Roscoff, France
- Recrutement
- Fondation Ildys, Roscoff Centre Hélio Marin - Clinique "Mucoviscidose"
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Contact:
- Sophie RAMEL
-
Rouen, France
- Recrutement
- CHU de Rouen
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Contact:
- Hélène Morisse Pradier
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Toulouse, France
- Recrutement
- CHU de Toulouse
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Contact:
- Marie Mittaine
-
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Enfant
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Avoir la mucoviscidose (test de la sueur > 60 mmol/l) ;
- Porteur d'au moins une mutation DeltaF508 ;
- Être suivi dans les soins actuels par un participant à l'étude du CRCM ;
- Commencer un traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor en soins courants, selon les indications de l'AMM au moment de l'inclusion ;
- Être majeur dans l'AMM en vigueur ;
- Personne affiliée ou bénéficiaire d'un régime de sécurité sociale ;
- Consentement obtenu du patient (pour les patients majeurs) ou des titulaires de l'autorité parentale (pour les patients mineurs) avant tout examen requis par la recherche et consentement oral et/ou écrit du participant (selon son âge) .
- Patient acceptant de participer à des études de suivi de cohorte de patients traités par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor, inscrits au registre français de la mucoviscidose (cf. Etude du Pr BURGEL et/ou MODUL CF).
Critère d'exclusion:
- Début de traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor dans le cadre d'un essai thérapeutique.
- Patient déjà sous modulateur CFTR (dont lumacaftor/ivacaftor)
- Personnes vulnérables (femme enceinte, personne sous tutelle/curateurs)
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Diagnostique
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: patients atteints de mucoviscidose
patients atteints de mucoviscidose avant et un an après le début du traitement par elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor
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prélèvement d'échantillons de crachats, de selles et de sang au départ, 6 mois et 1 an après le départ
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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composition du microbiote bactérien digestif
Délai: 12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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composition du microbiote digestif, bactérien, à 12 mois de traitement
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12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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composition du microbiote bactérien pulmonaire
Délai: 12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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composition du microbiote bactérien pulmonaire, à 12 mois de traitement
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12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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composition du microbiote bactérien pulmonaire
Délai: au départ (début du traitement)
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composition du microbiote bactérien pulmonaire à l'inclusion
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au départ (début du traitement)
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composition du microbiote fongique digestif
Délai: 12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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composition du microbiote fongique digestif, à 12 mois de traitement
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12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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composition du microbiote fongique digestif
Délai: au départ (début du traitement)
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composition du microbiote fongique digestif à l'inclusion
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au départ (début du traitement)
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composition du microbiote fongique pulmonaire
Délai: 12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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composition du microbiote fongique pulmonaire, à 12 mois de traitement
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12 mois après le début du traitement (début du traitement)
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composition du microbiote fongique pulmonaire
Délai: au départ (début du traitement)
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composition du microbiote fongique pulmonaire à l'inclusion
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au départ (début du traitement)
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composition du microbiote digestif, bactérien
Délai: au départ (début du traitement)
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composition du microbiote digestif et bactérien au départ
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au départ (début du traitement)
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Raphaël Enaud, MDPhD, University Hospital, Bordeaux
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Estimé)
Achèvement de l'étude (Estimé)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- CHUBX 2021/14
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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Essais cliniques sur Collecte d'échantillons
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