エレクサカフトル/テザカフトル/イバカフトルの併用療法を受けた嚢胞性線維症患者の腸肺軸 (KAF-BIOTA)
エレクサカフトル/テザカフトル/イバカフトルの併用療法を受けた嚢胞性線維症患者の腸肺軸のモニタリング：肺および腸内細菌叢と炎症の研究
嚢胞性線維症は全身性疾患であり、特に慢性炎症部位である患者の呼吸器系および消化器系に影響を及ぼします。
エレクサカフトル/テザカフトル/イバカフトルの新しい組み合わせは、2つのF508del変異、または1つのF508del変異に関連するいわゆる「最小機能」変異を持つ12歳以上の患者の治療に有効であることが証明された。 欧州の販売承認は 2020 年 8 月に取得されており、フランスでも間もなくアクセスが開始される予定です。 この治療法が新たな変異を標的にしており、その有効性が LUM/IVA よりも大きいと思われることを考えると、患者の微生物叢と肺および消化器の炎症に対するその影響を評価することが重要です。
したがって、Lum-Iva-Biota コホートの経験と、さまざまな参加センターで確立された検証済みの運用可能なサンプル回路を利用して、患者の喀痰と便を収集および保管するための生物学的コレクションをセットアップすることが問題となります。エレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルによる治療の最初の1年間、肺および消化器の微生物叢/マイコバイオータおよび炎症に対する治療の効果を研究するために。
調査の概要
詳細な説明
嚢胞性線維症は全身性疾患であり、特に慢性炎症部位である患者の呼吸器系および消化器系に影響を及ぼします。 これらの患者では、肺および腸内細菌叢が健康な被験者のものとは異なっており、病気の進行がこれらの細菌叢の変化と関連していることも示されています。 さらに、多くのデータが「腸 - 肺軸」の存在を示唆しているため、これら 2 つの臓器を別々にではなく並行して研究することが推奨されています。
嚢胞性線維症の管理は、近年、CFTRモジュレーター、特にルマカフトール/イバカトールの組み合わせ(LUM/IVA)(ホモ接合性F508del患者用)の出現によって特徴づけられている。 これらの治療の有効性を評価する基準は、FEV (1秒間の努力呼気量)、増悪の数、BMI、または生活の質の変化に基づいています。 ただし、肺および消化器の微生物叢および炎症に対するこれらの治療の効果を記録できることが不可欠です。 2016年以来、我々は全国的な「Lum-Iva-Biota」コホートを設定し、肺微生物叢に対するLUM/IVAの効果が、これまでに緑膿菌が定着していない患者においてより顕著であることを示すことができた。
エレクサカフトル/テザカフトル/イバカフトルの新しい組み合わせは、2つのF508del変異、または1つのF508del変異に関連するいわゆる「最小機能」変異を持つ12歳以上の患者の治療に有効であることが証明された。 欧州の販売承認は 2020 年 8 月に取得されており、フランスでも間もなくアクセスが開始される予定です。 この治療法が新たな変異を標的にしており、その有効性が LUM/IVA よりも大きいと思われることを考えると、患者の微生物叢と肺および消化器の炎症に対するその影響を評価することが重要です。
したがって、Lum-Iva-Biota コホートの経験と、さまざまな参加センターで確立された検証済みの運用可能なサンプル回路を利用して、患者の喀痰と便を収集および保管するための生物学的コレクションをセットアップすることが問題となります。エレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルによる治療の最初の1年間、肺および消化器の微生物叢/マイコバイオータおよび炎症に対する治療の効果を研究するために。
研究の種類
入学 (推定)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究連絡先
- 名前：Aurore CAPELLI, PhD
- 電話番号：0557820877
- メール：aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
研究連絡先のバックアップ
- 名前：Raphaël Enaud, MDPhD
- 電話番号：05 56 79 98 24
- メール：raphael.enaud@chu-bordeaux.fr
研究場所
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Bordeaux、フランス
- 募集
- CHU de Bordeaux - CRCM pédiatrique
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コンタクト：
- Raphaël ENAUD
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Grenoble、フランス
- 募集
- CHU de Grenoble Alpes CRCM pédiatrique
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コンタクト：
- Catherine LLerena
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Lille、フランス
- 募集
- CHRU de Lille CRCM Pédiatrique
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コンタクト：
- Nathalie Wizla
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Limoges、フランス
- 募集
- CHU de Limoges CRCM Limousin
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コンタクト：
- Alexandra Masson-Rouchaud
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Lyon、フランス
- 募集
- Hospices Civils de Lyon Service de pédiatrie, allergologie et mucoviscidose
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コンタクト：
- Philippe REIX
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Marseille、フランス
- 募集
- AP-HM CRCM pédiatrique
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コンタクト：
- Jean-Christophe DUBUS
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Montpellier、フランス
- 募集
- CHU de Montpellier
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コンタクト：
- Raphaël CHIRON
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Nancy、フランス
- 募集
- CHU de Nancy
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コンタクト：
- Aurélie Tatopoulos
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Nice、フランス
- 募集
- CHU de Nice
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コンタクト：
- Sylvie LEROY
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Paris、フランス
- 募集
- AP-HP CRCM Robert debré
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コンタクト：
- Michèle GERARDIN
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Paris、フランス
- 募集
- AP-PH Hopital Cochin service de pédiatrie
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コンタクト：
- Pierre-Régis BURGEL
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Paris、フランス
- 募集
- APHP Hopital Necker
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コンタクト：
- Isabelle Sermet Gaudelus
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Roscoff、フランス
- 募集
- Fondation Ildys, Roscoff Centre Hélio Marin - Clinique "Mucoviscidose"
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コンタクト：
- Sophie RAMEL
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Rouen、フランス
- 募集
- CHU de Rouen
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コンタクト：
- Hélène Morisse Pradier
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Toulouse、フランス
- 募集
- CHU de Toulouse
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コンタクト：
- Marie Mittaine
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 嚢胞性線維症がある（汗検査＞60mmol/l）。
- 少なくとも 1 つの DeltaF508 変異の保因者。
- CRCM 研究の参加者によって現在のケアがフォローされる。
- 含まれている時点の製造販売承認の適応に従って、日常ケアでエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルによる治療を開始します。
- 有効な販売承認に指定された年齢に達していること。
- 社会保障制度の関係者または受益者。
- 研究に必要な検査の前に患者（成人患者の場合）または親権者（未成年患者の場合）から得た同意、および参加者（年齢に応じて）による口頭および/または書面による同意。
- フランスの嚢胞性線維症登録簿に含まれるエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルで治療された患者のコホート追跡調査に参加することに同意した患者(cf. Pr BURGEL および/または MODUL CF による研究)。
除外基準:
- 治療試験の一環としてエレキサカフトル/テザカフトル/イバカフトルによる治療を開始。
- 患者はすでにCFTRモジュレーター（ルマカフトル/イバカフトルを含む）を投与されている
- 社会的弱者（妊婦、被保護者・保佐人）
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：診断
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
|---|---|
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実験的：嚢胞性線維症の患者
エレクサカフトル/テザカフトル/イバカフトルによる治療開始前および治療開始1年後の嚢胞性線維症患者
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ベースライン時、ベースラインから6か月後および1年後の喀痰、便および血液サンプルの収集
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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消化細菌叢の構成
時間枠：ベースライン（治療開始）から12か月後
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治療12ヶ月時点の消化器系細菌叢の組成
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ベースライン（治療開始）から12か月後
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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肺細菌叢の構成
時間枠：ベースライン（治療開始）から12か月後
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治療12ヶ月時点の肺細菌叢の組成
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ベースライン（治療開始）から12か月後
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肺細菌叢の構成
時間枠：ベースライン時（治療開始時）
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ベースラインにおける肺細菌叢の組成
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ベースライン時（治療開始時）
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消化管真菌微生物叢の構成
時間枠：ベースライン（治療開始）から12か月後
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治療12ヶ月時点の消化管真菌微生物叢の組成
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ベースライン（治療開始）から12か月後
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消化管真菌微生物叢の構成
時間枠：ベースライン時（治療開始時）
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ベースラインにおける消化管真菌微生物叢の組成
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ベースライン時（治療開始時）
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肺真菌微生物叢の構成
時間枠：ベースライン（治療開始）から12か月後
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治療12ヶ月時点の肺真菌微生物叢の組成
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ベースライン（治療開始）から12か月後
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肺真菌微生物叢の構成
時間枠：ベースライン時（治療開始時）
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ベースラインにおける肺真菌微生物叢の組成
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ベースライン時（治療開始時）
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消化器系細菌叢の構成
時間枠：ベースライン時（治療開始時）
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ベースラインにおける消化器系細菌叢の組成
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ベースライン時（治療開始時）
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協力者と研究者
捜査官
- 主任研究者：Raphaël Enaud, MDPhD、University Hospital, Bordeaux
研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (推定)
研究の完了 (推定)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
その他の研究ID番号
- CHUBX 2021/14
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。
サンプル収集の臨床試験
-
Cliniques universitaires Saint-Luc- Université...Université de Liège募集
-
The Institute of Molecular and Translational Medicine...Cancer Research Czech Republic完了