Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-yhdistelmällä hoidettujen kystisen fibroosin potilaiden suoli-keuhkoakseli (KAF-BIOTA)
Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor-yhdistelmällä hoidettujen potilaiden suolisto-keuhko-akselin seuranta: Keuhkojen ja suoliston mikrobiston ja tulehduksen tutkimus
Kystinen fibroosi on systeeminen sairaus, joka vaikuttaa erityisesti potilaiden hengitys- ja ruoansulatuselimiin, kroonisen tulehduksen kohtiin.
Uusi eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin yhdistelmä on osoittanut tehokkuutensa 12-vuotiaiden ja sitä vanhempien potilaiden hoidossa, joilla on kaksi F508del-mutaatiota tai ns. "minimifunktion" mutaatio, joka liittyy yhteen F508del-mutaatioon. Eurooppalainen myyntilupa saatiin elokuussa 2020, ja sen pitäisi siis saapua Ranskaan pian. Koska tämä hoito kohdistuu uusiin mutaatioihin ja että teho näyttää suuremmalta kuin LUM/IVA:lla, on tärkeää arvioida sen vaikutus mikrobiotaan sekä potilaiden keuhko- ja ruoansulatuskanavan tulehduksiin.
Siksi on kyse Lum-Iva-Biota-kohortin ja eri osallistuviin keskuksiin perustetun validoidun ja toimivan näytepiirin kokemuksen hyödyntämisestä biologisen keräyksen perustamiseksi potilaiden ysköksen ja ulosteiden keräämistä ja varastointia varten. eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftorihoidon ensimmäisen vuoden aikana, jotta voidaan tutkia hoidon vaikutusta keuhkojen ja ruoansulatuskanavan mikrobiotaan/mykobiotaan ja tulehdukseen.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Yksityiskohtainen kuvaus
Kystinen fibroosi on systeeminen sairaus, joka vaikuttaa erityisesti potilaiden hengitys- ja ruoansulatuselimiin, kroonisen tulehduksen kohtiin. On myös osoitettu, että näillä potilailla keuhkojen ja suoliston mikrobiota erosi terveiden koehenkilöiden mikrobiotosta ja että taudin eteneminen liittyi näiden mikrobiotan muutoksiin. Lisäksi lukuisat tiedot viittaavat "suoli-keuhko-akselin" olemassaoloon ja kannustavat siksi näiden kahden elimen tutkimiseen rinnakkain eikä erikseen.
Kystisen fibroosin hallinnassa on viime vuosina ollut tunnusomaista CFTR-modulaattoreiden, erityisesti lumakaftori/ivakaftori-yhdistelmän (LUM/IVA) (homotsygoottisille F508del-potilaille) ilmestyminen. Näiden hoitojen tehokkuuden arviointikriteerit perustuvat FEV:n muutokseen (pakotettu uloshengitystilavuus 1 sekunnissa), pahenemisvaiheiden lukumäärään, painoindeksiin tai elämänlaatuun. On kuitenkin tärkeää pystyä dokumentoimaan näiden hoitojen vaikutus keuhkojen ja ruoansulatuskanavan mikrobiotaan ja tulehduksiin. Vuodesta 2016 lähtien olemme perustaneet kansallisen "Lum-Iva-Biota" -kohortin ja pystyneet osoittamaan, että LUM/IVA:n vaikutus keuhkojen mikrobiotaan oli selvempi potilailla, joita ei aiemmin ollut kolonisoinut P. aeruginosa.
Uusi eleksakaftorin/tezakaftorin/ivakaftorin yhdistelmä on osoittanut tehokkuutensa 12-vuotiaiden ja sitä vanhempien potilaiden hoidossa, joilla on kaksi F508del-mutaatiota tai ns. "minimifunktion" mutaatio, joka liittyy yhteen F508del-mutaatioon. Eurooppalainen myyntilupa saatiin elokuussa 2020, ja sen pitäisi siis saapua Ranskaan pian. Koska tämä hoito kohdistuu uusiin mutaatioihin ja että teho näyttää suuremmalta kuin LUM/IVA:lla, on tärkeää arvioida sen vaikutus mikrobiotaan sekä potilaiden keuhko- ja ruoansulatuskanavan tulehduksiin.
Siksi on kyse Lum-Iva-Biota-kohortin ja eri osallistuviin keskuksiin perustetun validoidun ja toimivan näytepiirin kokemuksen hyödyntämisestä biologisen keräyksen perustamiseksi potilaiden ysköksen ja ulosteiden keräämistä ja varastointia varten. eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftorihoidon ensimmäisen vuoden aikana, jotta voidaan tutkia hoidon vaikutusta keuhkojen ja ruoansulatuskanavan mikrobiotaan/mykobiotaan ja tulehdukseen.
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskeluyhteys
- Nimi: Aurore CAPELLI, PhD
- Puhelinnumero: 0557820877
- Sähköposti: aurore.capelli@chu-bordeaux.fr
Tutki yhteystietojen varmuuskopiointi
- Nimi: Raphaël Enaud, MDPhD
- Puhelinnumero: 05 56 79 98 24
- Sähköposti: raphael.enaud@chu-bordeaux.fr
Opiskelupaikat
-
-
-
Bordeaux, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Bordeaux - CRCM pédiatrique
-
Ottaa yhteyttä:
- Raphaël ENAUD
-
Grenoble, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Grenoble Alpes CRCM pédiatrique
-
Ottaa yhteyttä:
- Catherine LLerena
-
Lille, Ranska
- Rekrytointi
- CHRU de Lille CRCM Pédiatrique
-
Ottaa yhteyttä:
- Nathalie Wizla
-
Limoges, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Limoges CRCM Limousin
-
Ottaa yhteyttä:
- Alexandra Masson-Rouchaud
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- Hospices Civils de Lyon Service de pédiatrie, allergologie et mucoviscidose
-
Ottaa yhteyttä:
- Philippe REIX
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- AP-HM CRCM pédiatrique
-
Ottaa yhteyttä:
- Jean-Christophe DUBUS
-
Montpellier, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Montpellier
-
Ottaa yhteyttä:
- Raphaël CHIRON
-
Nancy, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Nancy
-
Ottaa yhteyttä:
- Aurélie Tatopoulos
-
Nice, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Nice
-
Ottaa yhteyttä:
- Sylvie LEROY
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- AP-HP CRCM Robert debré
-
Ottaa yhteyttä:
- Michèle GERARDIN
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- AP-PH Hopital Cochin service de pédiatrie
-
Ottaa yhteyttä:
- Pierre-Régis BURGEL
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- APHP Hopital Necker
-
Ottaa yhteyttä:
- Isabelle Sermet Gaudelus
-
Roscoff, Ranska
- Rekrytointi
- Fondation Ildys, Roscoff Centre Hélio Marin - Clinique "Mucoviscidose"
-
Ottaa yhteyttä:
- Sophie RAMEL
-
Rouen, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Rouen
-
Ottaa yhteyttä:
- Hélène Morisse Pradier
-
Toulouse, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Toulouse
-
Ottaa yhteyttä:
- Marie Mittaine
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- sinulla on kystinen fibroosi (hikoilu > 60 mmol/l);
- Vähintään yhden DeltaF508-mutaation kantaja;
- CRCM-tutkimukseen osallistuja seuraa nykyisessä hoidossa;
- Aloita hoito eleksakaftorilla/tezakaftorilla/ivakaftorilla rutiinihoidossa myyntiluvan ohjeiden mukaan sisällyttämishetkellä;
- oltava voimassa olevassa myyntiluvassa määriteltyä ikää;
- Sosiaaliturvajärjestelmään kuuluva henkilö tai edunsaaja;
- Potilaan (aikuisten potilaiden) tai vanhempien vallan haltijoiden (alaikäisten potilaiden) saama suostumus ennen tutkimuksen edellyttämää tutkimusta ja osallistujan suullinen ja/tai kirjallinen suostumus (iästä riippuen) .
- Potilas, joka suostuu osallistumaan kohorttiseurantatutkimuksiin potilailla, joita hoidettiin eleksakaftorilla/tezakaftorilla/ivakaftorilla ja jotka sisältyvät Ranskan kystisen fibroosin rekisteriin (vrt. Pr BURGELin ja/tai MODUL CF:n tutkimus).
Poissulkemiskriteerit:
- Hoidon aloittaminen eleksakaftorilla/tezakaftorilla/ivakaftorilla osana terapeuttista tutkimusta.
- Potilas jo käyttää CFTR-modulaattoria (mukaan lukien lumakaftori/ivakaftori)
- Haavoittuvassa asemassa olevat henkilöt (raskaana oleva nainen, huoltaja/huoltajat)
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Diagnostiikka
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: potilaille, joilla on kystinen fibroosi
potilaat, joilla on kystinen fibroosi ennen eleksakaftori/tezakaftori/ivakaftorihoidon aloittamista ja vuosi sen jälkeen
|
yskös-, uloste- ja verinäytteiden kerääminen lähtötilanteessa, 6 kuukautta ja 1 vuosi lähtötilanteen jälkeen
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
ruoansulatuskanavan bakteerimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: 12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
ruoansulatuskanavan, bakteerimikrobiston koostumus 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
keuhkojen bakteerimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: 12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
keuhkojen bakteerimikrobiston koostumus 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
|
keuhkojen bakteerimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
keuhkojen bakteerimikrobiston koostumus lähtötilanteessa
|
lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
|
ruoansulatuskanavan sienimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: 12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
ruoansulatuskanavan sienimikrobiston koostumus 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
|
ruoansulatuskanavan sienimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
ruoansulatuskanavan sienimikrobiston koostumus lähtötilanteessa
|
lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
|
keuhkojen sienimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: 12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
keuhkojen sienimikrobiston koostumus 12 kuukauden hoidon jälkeen
|
12 kuukautta lähtötilanteen jälkeen (hoidon aloitus)
|
|
keuhkojen sienimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
keuhkojen sienimikrobiston koostumus lähtötilanteessa
|
lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
|
ruoansulatuskanavan, bakteerimikrobiston koostumus
Aikaikkuna: lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
ruoansulatuskanavan, bakteerimikrobiston koostumus lähtötilanteessa
|
lähtötasolla (hoidon aloitus)
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Raphaël Enaud, MDPhD, University Hospital, Bordeaux
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- CHUBX 2021/14
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .
Kliiniset tutkimukset Kystinen fibroosi
-
National Institute of Allergy and Infectious Diseases...Valmis
Kliiniset tutkimukset Näytekokoelma
-
Hillel Yaffe Medical CenterTuntematon