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Darm-Lungen-Achse von Mukoviszidose-Patienten, die mit der Kombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor behandelt wurden (KAF-BIOTA)

7. Juli 2023 aktualisiert von: University Hospital, Bordeaux

Überwachung der Darm-Lungen-Achse von Mukoviszidose-Patienten, die mit der Kombination Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor behandelt wurden: Untersuchung der Lungen- und Darmmikrobiota und Entzündungen

Mukoviszidose ist eine systemische Erkrankung, die insbesondere die Atemwege und das Verdauungssystem der Patienten betrifft, also Herde chronischer Entzündungen.

Eine neue Kombination aus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hat ihre Wirksamkeit bei der Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit zwei F508del-Mutationen oder einer sogenannten „Minimalfunktion“-Mutation in Verbindung mit einer F508del-Mutation nachgewiesen. Die europäische Marktzulassung wurde im August 2020 erteilt und der Zugang in Frankreich sollte daher bald erfolgen. Da diese Behandlung auf neue Mutationen abzielt und die Wirksamkeit größer zu sein scheint als bei LUM/IVA, ist es wichtig, ihre Auswirkungen auf die Mikrobiota und die Lungen- und Verdauungsentzündungen der Patienten zu bewerten.

Es geht daher darum, die Erfahrungen der Lum-Iva-Biota-Kohorte und den in den verschiedenen teilnehmenden Zentren eingerichteten validierten und funktionsfähigen Probenkreislauf zu nutzen, um eine biologische Sammlung für die Sammlung und Lagerung von Sputum und Stuhl von Patienten einzurichten während des ersten Behandlungsjahres mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, um die Wirkung der Behandlung auf die Lunge und die Verdauungsmikrobiota/Mykobiota sowie Entzündungen zu untersuchen.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

Mukoviszidose ist eine systemische Erkrankung, die insbesondere die Atemwege und das Verdauungssystem der Patienten betrifft, also Herde chronischer Entzündungen. Es wurde auch gezeigt, dass sich bei diesen Patienten die Lungen- und Darmmikrobiota von denen gesunder Probanden unterschied und dass das Fortschreiten der Krankheit mit Veränderungen dieser Mikrobiota verbunden war. Darüber hinaus deuten zahlreiche Daten auf die Existenz einer „Darm-Lungen-Achse“ hin und regen daher dazu an, diese beiden Organe parallel und nicht getrennt zu untersuchen.

Die Behandlung von Mukoviszidose wurde in den letzten Jahren durch das Aufkommen von CFTR-Modulatoren geprägt, insbesondere der Kombination Lumacaftor/Ivacaftor (LUM/IVA) (für Patienten mit homozygotem F508del). Die Kriterien zur Beurteilung der Wirksamkeit dieser Behandlungen basieren auf der Veränderung des FEV (forciertes Exspirationsvolumen in 1 Sekunde), der Anzahl der Exazerbationen, dem Body-Mass-Index oder der Lebensqualität. Es ist jedoch wichtig, die Wirkung dieser Behandlungen auf die Lungen- und Verdauungsmikrobiota sowie auf Entzündungen dokumentieren zu können. Seit 2016 haben wir die nationale „Lum-Iva-Biota“-Kohorte aufgebaut und konnten zeigen, dass die Wirkung von LUM/IVA auf die Lungenmikrobiota bei Patienten, die zuvor nicht mit P. aeruginosa besiedelt waren, stärker ausgeprägt war.

Eine neue Kombination aus Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hat ihre Wirksamkeit bei der Behandlung von Patienten ab 12 Jahren mit zwei F508del-Mutationen oder einer sogenannten „Minimalfunktion“-Mutation in Verbindung mit einer F508del-Mutation nachgewiesen. Die europäische Marktzulassung wurde im August 2020 erteilt und der Zugang in Frankreich sollte daher bald erfolgen. Da diese Behandlung auf neue Mutationen abzielt und die Wirksamkeit größer zu sein scheint als bei LUM/IVA, ist es wichtig, ihre Auswirkungen auf die Mikrobiota und die Lungen- und Verdauungsentzündungen der Patienten zu bewerten.

Es geht daher darum, die Erfahrungen der Lum-Iva-Biota-Kohorte und den in den verschiedenen teilnehmenden Zentren eingerichteten validierten und funktionsfähigen Probenkreislauf zu nutzen, um eine biologische Sammlung für die Sammlung und Lagerung von Sputum und Stuhl von Patienten einzurichten während des ersten Behandlungsjahres mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor, um die Wirkung der Behandlung auf die Lunge und die Verdauungsmikrobiota/Mykobiota sowie Entzündungen zu untersuchen.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

253

Phase

  • Unzutreffend

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studieren Sie die Kontaktsicherung

Studienorte

  • Frankreich
      • Bordeaux, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Bordeaux - CRCM pédiatrique
        • Kontakt:
          • Raphaël ENAUD
      • Grenoble, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Grenoble Alpes CRCM pédiatrique
        • Kontakt:
          • Catherine LLerena
      • Lille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHRU de Lille CRCM Pédiatrique
        • Kontakt:
          • Nathalie Wizla
      • Limoges, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Limoges CRCM Limousin
        • Kontakt:
          • Alexandra Masson-Rouchaud
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon Service de pédiatrie, allergologie et mucoviscidose
        • Kontakt:
          • Philippe REIX
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HM CRCM pédiatrique
        • Kontakt:
          • Jean-Christophe DUBUS
      • Montpellier, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Montpellier
        • Kontakt:
          • Raphaël CHIRON
      • Nancy, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de NANCY
        • Kontakt:
          • Aurélie Tatopoulos
      • Nice, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Nice
        • Kontakt:
          • Sylvie LEROY
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-HP CRCM Robert debré
        • Kontakt:
          • Michèle GERARDIN
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • AP-PH Hopital Cochin service de pédiatrie
        • Kontakt:
          • Pierre-Régis BURGEL
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • APHP Hôpital Necker
        • Kontakt:
          • Isabelle Sermet Gaudelus
      • Roscoff, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Fondation Ildys, Roscoff Centre Hélio Marin - Clinique "Mucoviscidose"
        • Kontakt:
          • Sophie RAMEL
      • Rouen, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Rouen
        • Kontakt:
          • Hélène Morisse Pradier
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse
        • Kontakt:
          • Marie Mittaine

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Mukoviszidose haben (Schweißtest > 60 mmol/l);
  • Träger mindestens einer DeltaF508-Mutation;
  • In der aktuellen Pflege von einem Teilnehmer der CRCM-Studie betreut werden;
  • Beginnen Sie die Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor im Rahmen der Routineversorgung gemäß den Angaben in der Marktzulassung zum Zeitpunkt der Aufnahme;
  • Sie müssen das in der geltenden Marktzulassung angegebene Alter erreicht haben.
  • Person, die einem Sozialversicherungssystem angeschlossen ist oder Anspruch darauf hat;
  • Einholung der Einwilligung des Patienten (bei erwachsenen Patienten) bzw. der Erziehungsberechtigten (bei minderjährigen Patienten) vor jeder für die Forschung erforderlichen Untersuchung und mündliche und/oder schriftliche Einwilligung des Teilnehmers (je nach Alter).
  • Der Patient stimmt der Teilnahme an Kohorten-Follow-up-Studien von mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor behandelten Patienten zu, die im französischen Mukoviszidose-Register enthalten sind (vgl. Studie von Pr. BURGEL und/oder MODUL CF).

Ausschlusskriterien:

  • Beginn der Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor im Rahmen einer Therapiestudie.
  • Patient erhält bereits einen CFTR-Modulator (einschließlich Lumacaftor/Ivacaftor)
  • Schutzbedürftige Personen (schwangere Frau, Person unter Vormundschaft/Betreuer)

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Diagnose
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Patienten mit Mukoviszidose
Patienten mit Mukoviszidose vor und ein Jahr nach Beginn der Behandlung mit Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor
Verfahren: Beispielsammlung
Entnahme von Sputum-, Stuhl- und Blutproben zu Studienbeginn, 6 Monate und 1 Jahr nach Studienbeginn

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammensetzung der verdauungsfördernden bakteriellen Mikrobiota
Zeitfenster: 12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der verdauungsfördernden, bakteriellen Mikrobiota nach 12-monatiger Behandlung
12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Zusammensetzung der bakteriellen Mikrobiota der Lunge
Zeitfenster: 12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der pulmonalen bakteriellen Mikrobiota nach 12 Monaten Behandlung
12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der bakteriellen Mikrobiota der Lunge
Zeitfenster: zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der pulmonalen bakteriellen Mikrobiota zu Studienbeginn
zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der verdauungsfördernden Pilzmikrobiota
Zeitfenster: 12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der verdauungsfördernden Pilzmikrobiota nach 12 Monaten Behandlung
12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der verdauungsfördernden Pilzmikrobiota
Zeitfenster: zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der verdauungsfördernden Pilzmikrobiota zu Studienbeginn
zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der pulmonalen Pilzmikrobiota
Zeitfenster: 12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der pulmonalen Pilzmikrobiota nach 12-monatiger Behandlung
12 Monate nach Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der pulmonalen Pilzmikrobiota
Zeitfenster: zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der Lungenpilz-Mikrobiota zu Studienbeginn
zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der verdauungsfördernden, bakteriellen Mikrobiota
Zeitfenster: zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)
Zusammensetzung der verdauungsfördernden, bakteriellen Mikrobiota zu Studienbeginn
zu Studienbeginn (Behandlungsbeginn)

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

University Hospital, Bordeaux

Ermittler

  • Hauptermittler: Raphaël Enaud, MDPhD, University Hospital, Bordeaux

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

13. September 2021

Primärer Abschluss (Geschätzt)

13. September 2023

Studienabschluss (Geschätzt)

13. September 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

27. Juni 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

7. Juli 2023

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2023

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

10. Juli 2023

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Juli 2023

Zuletzt verifiziert

1. Juli 2023

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CHUBX 2021/14

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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