Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Osa střevo-plíce u pacientů s cystickou fibrózou léčených kombinací Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (KAF-BIOTA)

7. července 2023 aktualizováno: University Hospital, Bordeaux

Monitorování osy střevo-plíce u pacientů s cystickou fibrózou léčených kombinací Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor: Studie plicní a střevní mikrobioty a zánětu

Cystická fibróza je systémové onemocnění, které postihuje zejména dýchací a trávicí systém pacientů, místa chronického zánětu.

Nová kombinace elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor prokázala svou účinnost při léčbě pacientů ve věku 12 let a více se dvěma mutacemi F508del nebo tzv. mutací „minimální funkce“ spojenou s jednou mutací F508del. Evropská registrace byla získána v srpnu 2020, a proto by měl brzy dorazit přístup do Francie. Vzhledem k tomu, že se tato léčba zaměřuje na nové mutace a že se zdá, že účinnost je vyšší než u LUM/IVA, je důležité posoudit její dopad na mikrobiotu a zánět plic a zažívacího traktu pacientů.

Je proto otázkou využití zkušeností kohorty Lum-Iva-Biota a ověřeného a funkčního okruhu vzorků zavedeného v různých zúčastněných centrech k vytvoření biologické sbírky pro odběr a skladování sputa a stolice pacientů. během prvního roku léčby elexacaftorem/tezacaftorem/ivakaftorem za účelem studia účinku léčby na plicní a trávicí mikrobiotu/mykobiotu a zánět.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Cystická fibróza je systémové onemocnění, které postihuje zejména dýchací a trávicí systém pacientů, místa chronického zánětu. Bylo také prokázáno, že u těchto pacientů byla plicní a střevní mikroflóra odlišná od mikroflóry zdravých jedinců a že progrese onemocnění byla spojena se změnami této mikroflóry. Kromě toho četná data naznačují existenci „osy střevo-plíce“, a proto podporují studium těchto dvou orgánů paralelně a ne odděleně.

Léčba cystické fibrózy byla v posledních letech poznamenána objevením se modulátorů CFTR, zejména kombinace lumakaftor/ivakaftor (LUM/IVA) (u pacientů s homozygotním F508del). Kritéria pro hodnocení účinnosti těchto léčebných postupů jsou založena na změně FEV (objem usilovného výdechu za 1 sekundu), počtu exacerbací, indexu tělesné hmotnosti nebo kvalitě života. Je však nezbytné, aby bylo možné dokumentovat účinek těchto léčebných postupů na plicní a trávicí mikroflóru a záněty. Od roku 2016 jsme zřídili národní kohortu „Lum-Iva-Biota“ a dokázali jsme prokázat, že účinek LUM/IVA na plicní mikrobiotu byl výraznější u pacientů, kteří předtím nebyli kolonizováni P. aeruginosa.

Nová kombinace elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor prokázala svou účinnost při léčbě pacientů ve věku 12 let a více se dvěma mutacemi F508del nebo tzv. mutací „minimální funkce“ spojenou s jednou mutací F508del. Evropská registrace byla získána v srpnu 2020, a proto by měl brzy dorazit přístup do Francie. Vzhledem k tomu, že se tato léčba zaměřuje na nové mutace a že se zdá, že účinnost je vyšší než u LUM/IVA, je důležité posoudit její dopad na mikrobiotu a zánět plic a zažívacího traktu pacientů.

Je proto otázkou využití zkušeností kohorty Lum-Iva-Biota a ověřeného a funkčního okruhu vzorků zavedeného v různých zúčastněných centrech k vytvoření biologické sbírky pro odběr a skladování sputa a stolice pacientů. během prvního roku léčby elexacaftorem/tezacaftorem/ivakaftorem za účelem studia účinku léčby na plicní a trávicí mikrobiotu/mykobiotu a zánět.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

253

Fáze

  • Nelze použít

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní záloha kontaktů

Studijní místa

  • Francie
      • Bordeaux, Francie
        • Nábor
        • CHU de Bordeaux - CRCM pédiatrique
        • Kontakt:
          • Raphaël ENAUD
      • Grenoble, Francie
        • Nábor
        • CHU de Grenoble Alpes CRCM pédiatrique
        • Kontakt:
          • Catherine LLerena
      • Lille, Francie
        • Nábor
        • CHRU de Lille CRCM Pédiatrique
        • Kontakt:
          • Nathalie Wizla
      • Limoges, Francie
        • Nábor
        • CHU de Limoges CRCM Limousin
        • Kontakt:
          • Alexandra Masson-Rouchaud
      • Lyon, Francie
        • Nábor
        • Hospices Civils de Lyon Service de pédiatrie, allergologie et mucoviscidose
        • Kontakt:
          • Philippe REIX
      • Marseille, Francie
        • Nábor
        • AP-HM CRCM pédiatrique
        • Kontakt:
          • Jean-Christophe DUBUS
      • Montpellier, Francie
        • Nábor
        • CHU de Montpellier
        • Kontakt:
          • Raphaël CHIRON
      • Nancy, Francie
        • Nábor
        • CHU de NANCY
        • Kontakt:
          • Aurélie Tatopoulos
      • Nice, Francie
        • Nábor
        • CHU de Nice
        • Kontakt:
          • Sylvie LEROY
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • AP-HP CRCM Robert debré
        • Kontakt:
          • Michèle GERARDIN
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • AP-PH Hopital Cochin service de pédiatrie
        • Kontakt:
          • Pierre-Régis BURGEL
      • Paris, Francie
        • Nábor
        • APHP Hôpital Necker
        • Kontakt:
          • Isabelle Sermet Gaudelus
      • Roscoff, Francie
        • Nábor
        • Fondation Ildys, Roscoff Centre Hélio Marin - Clinique "Mucoviscidose"
        • Kontakt:
          • Sophie RAMEL
      • Rouen, Francie
        • Nábor
        • CHU de ROUEN
        • Kontakt:
          • Hélène Morisse Pradier
      • Toulouse, Francie
        • Nábor
        • CHU de Toulouse
        • Kontakt:
          • Marie Mittaine

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dítě

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • mít cystickou fibrózu (potní test > 60 mmol/l);
  • Nosič alespoň jedné mutace DeltaF508;
  • Být následován v současné péči účastníkem studie CRCM;
  • Zahajte léčbu přípravkem elexacaftor/tezacaftor/ivacaftor v běžné péči podle indikací v rozhodnutí o registraci v době zařazení;
  • být ve věku uvedeném v platné registraci;
  • Osoba přidružená k systému sociálního zabezpečení nebo příjemce systému sociálního zabezpečení;
  • Souhlas získaný pacientem (u dospělých pacientů) nebo nositelů rodičovské pravomoci (u nezletilých pacientů) před jakýmkoli vyšetřením požadovaným výzkumem a ústní a/nebo písemný souhlas účastníka (v závislosti na jeho věku) .
  • Pacient, který souhlasí s účastí v kohortových následných studiích pacientů léčených elexacaftorem/tezacaftorem/ivakaftorem, zahrnutých do francouzského registru cystické fibrózy (srov. Studie Pr BURGEL a/nebo MODUL CF).

Kritéria vyloučení:

  • Zahájení léčby elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem jako součást terapeutické studie.
  • Pacient již používá modulátor CFTR (včetně lumakaftoru/ivakaftoru)
  • Zranitelné osoby (těhotná žena, osoba v opatrovnictví/kurátoři)

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Diagnostický
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: pacientů s cystickou fibrózou
pacienti s cystickou fibrózou před a jeden rok po zahájení léčby elexacaftorem/tezakaftorem/ivakaftorem
Postup: Kolekce vzorků
odběr vzorků sputa, stolice a krve na začátku, 6 měsíců a 1 rok po výchozím stavu

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
složení trávicí bakteriální mikroflóry
Časové okno: 12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)
složení trávicí, bakteriální mikroflóry, po 12 měsících léčby
12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
složení plicní bakteriální mikrobioty
Časové okno: 12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)
složení plicní bakteriální mikrobioty po 12 měsících léčby
12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)
složení plicní bakteriální mikrobioty
Časové okno: na začátku (zahájení léčby)
složení plicní bakteriální mikrobioty na počátku
na začátku (zahájení léčby)
složení trávicí houbové mikroflóry
Časové okno: 12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)
složení trávicí houbové mikroflóry po 12 měsících léčby
12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)
složení trávicí houbové mikroflóry
Časové okno: na začátku (zahájení léčby)
složení trávicí houbové mikroflóry na začátku
na začátku (zahájení léčby)
složení plicní houbové mikrobioty
Časové okno: 12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)
složení plicní houbové mikroflóry po 12 měsících léčby
12 měsíců po výchozím stavu (zahájení léčby)
složení plicní houbové mikrobioty
Časové okno: na začátku (zahájení léčby)
složení plicní houbové mikroflóry na počátku
na začátku (zahájení léčby)
složení trávicí, bakteriální mikrobioty
Časové okno: na začátku (zahájení léčby)
složení trávicí, bakteriální mikroflóry na počátku
na začátku (zahájení léčby)

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University Hospital, Bordeaux

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Raphaël Enaud, MDPhD, University Hospital, Bordeaux

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

13. září 2021

Primární dokončení (Odhadovaný)

13. září 2023

Dokončení studie (Odhadovaný)

13. září 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

27. června 2023

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

7. července 2023

První zveřejněno (Aktuální)

10. července 2023

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

10. července 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

7. července 2023

Naposledy ověřeno

1. července 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CHUBX 2021/14

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kolekce vzorků

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Morocco

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit