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FARD (Cohorte RaDiCo) (RaDiCo-FARD) (FARD)

10 de febrero de 2026 actualizado por: Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Cohorte Nacional para la Evaluación de la Carga de Enfermedades Raras de la Piel

El objetivo de este estudio observacional es realizar una evaluación prospectiva de la Carga individual de 9 enfermedades raras de la piel para evaluar la discapacidad en el sentido más amplio del término (psicológica, social, económica y física) para pacientes y/o familias.

Se utilizarán dos tipos de indicadores para alcanzar este objetivo:

  1. una puntuación de carga individual calculada a partir de un cuestionario de carga creado específicamente, aprobado y diseñado para comprender la tendencia a los cambios en la atención y los estilos de vida. El cuestionario de sobrecarga debe ser utilizado por los propios pacientes y/o sus familiares en la autoevaluación.
  2. un análisis descriptivo de todos los recursos (médicos y no médicos) utilizados por la unidad familiar para el manejo de la enfermedad.

Descripción general del estudio

Estado

Reclutamiento

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

900

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Estudio Contacto

Ubicaciones de estudio

  • Francia
      • Bobigny, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hopital Avicenne
        • Contacto:
          • Catherine Prost
      • Bordeaux, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hôpital des Enfants - Groupe Hospitalier Pellegrin
        • Contacto:
          • Marie-Sylvie DOUTRE
      • Créteil, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hôpital Henri-Mondor
        • Contacto:
          • Pierre WOLKENSTEIN
      • Dijon, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hôpital François Mitterrand
        • Contacto:
          • Pierre VABRE
      • Limoges, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hopital Dupuytren
        • Contacto:
          • Christophe Bedane
      • Marseille, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hôpital de la Timone
        • Contacto:
          • Marie-Aleth Richard
      • Montpellier, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hôpital Saint-Eloi
        • Contacto:
          • Didier BESSIS
      • Nice, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital l'Archet
        • Contacto:
          • Christine CHIAVERINI
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
        • Contacto:
          • Christine BODEMER
      • Paris, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital Saint-Louis
        • Contacto:
          • Emmanuelle BOURRAT
      • Reims, Francia
        • Aún no reclutando
        • Hôpital Robert-Debré
        • Contacto:
          • Philippe BERNARD
      • Rouen, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital Charles Nicolle
        • Contacto:
          • Pascal JOLY
      • Toulouse, Francia
        • Reclutamiento
        • Hopital Larrey
        • Contacto:
          • Juliette MAZEREEUW-HAUTIER
      • Tours, Francia
        • Reclutamiento
        • Hôpital TROUSSEAU
        • Contacto:
          • Annabel MARUANI

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

  • Niño
  • Adulto
  • Adulto Mayor

Acepta Voluntarios Saludables

No

Método de muestreo

Muestra no probabilística

Población de estudio

Este estudio se refiere a pacientes afectados por una de las siguientes 9 enfermedades raras de la piel: epidermólisis ampollosa hereditaria, ictiosis, displasia ectodérmica, incontinencia pigmentaria, neurofibromatosis tipo 1, albinismo, pénfigo, penfigoide de las mucosas y queratodermia palmoplantar reclutados y seguidos en un centro de referencia/competencia de la red asistencial de enfermedades dermatológicas raras, FIMARAD.

Descripción

Criterios de inclusión :

  • adultos o niños con un diagnóstico confirmado de una de las siguientes 9 enfermedades raras de la piel: epidermólisis ampollosa hereditaria, ictiosis, displasia ectodérmica, incontinencia pigmentaria, neurofibromatosis tipo 1, albinismo, pénfigo, penfigoide de las membranas mucosas o queratodermia palmoplantar.
  • frecuente o incidente y seguido en uno de los centros de referencia/competencia de la red asistencial FIMARAD,
  • capaz de entender una encuesta (para el niño, la encuesta debe ser entendida por los padres),
  • haber dado su consentimiento firmado para participar en la cohorte RaDiCo-FARD (consentimiento de los padres para el niño).

Criterios de no inclusión:

  • Pacientes, para quienes el seguimiento de atención regular no es factible con los sitios de la red de atención de FIMARAD,
  • Diagnóstico no confirmado (según criterios para cada enfermedad),
  • Pacientes (y/o padres) que no pueden entender una encuesta
  • Pacientes (y/o padres) que no hayan dado su consentimiento firmado para participar en el estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Puntuación de carga individual para cada enfermedad rara seleccionada
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Antes de los 16 años, nos centraremos en la carga de las familias. Después de los 16 años, el padre del paciente seguirá respondiendo el cuestionario de Sobrecarga familiar y el paciente comenzará a responder el cuestionario de Sobrecarga del adulto.
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Descripción de las puntuaciones calculadas en base a una encuesta ampliamente utilizada completada por los pacientes
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Descripción de las puntuaciones calculadas en base a una encuesta ampliamente utilizada completada por los padres
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Descripción de las variaciones de las puntuaciones de calidad de vida.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Validación de la puntuación de gravedad clínica para enfermedades que no tienen ninguna al comienzo del estudio y descripción de la puntuación de gravedad clínica.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Análisis descriptivo de la Carga socioeconómica.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Análisis descriptivo del Coste Individual de la Atención Sanitaria.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Buscar asociación entre la puntuación de carga individual y la gravedad clínica de la enfermedad.
Periodo de tiempo: Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años
Al finalizar los estudios, un promedio de 5 años

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Institut National de la Santé Et de la Recherche Médicale, France

Investigadores

  • Investigador principal: Christine BODEMER, INSERM UMR 1163

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

7 de marzo de 2018

Finalización primaria (Estimado)

7 de marzo de 2027

Finalización del estudio (Estimado)

7 de marzo de 2027

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

26 de junio de 2023

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

18 de julio de 2023

Publicado por primera vez (Actual)

20 de julio de 2023

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

12 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

10 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • C16-78

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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