Reinervación y transmisión neuromuscular en la ELA (RANTAL)
6 de agosto de 2024 actualizado por: University of Aarhus
Reinervación y transmisión neuromuscular en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica
El objetivo de este estudio es describir los cambios en la conexión neuromuscular en pacientes con esclerosis lateral amiotrófica (ELA). El estudio consta de tres subestudios que tienen la siguiente hipótesis principal:
- que los pacientes con ELA no demuestran la misma capacidad de reinervación muscular y que la reinervación preserva la función muscular y, por tanto, ralentiza la progresión.
- que las concentraciones sanguíneas del fragmento de agrina c-terminal (bCAF) reflejan una deficiencia de transmisión neuromuscular y que la concentración sanguínea de la molécula de adhesión de células neurales refleja el grado de denervación muscular en los pacientes.
- que los pacientes con ELA con disminución cuando se examinan con estimulación nerviosa repetitiva tienen más fatiga física, progresión más lenta, mayor grado de reinervación y mayor bCAF en comparación con los pacientes con ELA sin disminución.
Habrá 3 grupos de inclusión.
- pacientes remitidos para examen neurofisiológico por sospecha de enfermedad de la neurona motora.
- controles saludables
- Control de la enfermedad: pacientes con otra enfermedad de la neurona motora de progresión lenta.
Todos los participantes serán invitados a al menos 1 visita (línea de base). Si los participantes del grupo 1 finalmente reciben el diagnóstico de ELA, se les invitará a 2 visitas adicionales 4 y 8 meses después de la visita inicial, respectivamente.
Los exámenes consistirán en:
- estudio de conducción nerviosa
- Estimulación nerviosa repetitiva (excepto en controles sanos) para examinar el deterioro de la conexión neuromuscular.
- Estimación del número de unidades motoras con MScanFit para estimar el número y tamaño de las unidades motoras.
- examen de ultrasonido de los músculos para medir el tamaño y la condición de los músculos.
- Cuestionarios sobre fatiga y estado funcional.
- muestra de sangre para medición de análisis especializados (fragmento de agrina c-terminal y molécula de adhesión de células neurales) y análisis de rutina (función hepática y renal, así como cadena ligera de neurofilamentos)
- Evaluación de la fuerza muscular manualmente y mediante dinamómetro para seguir la progresión de la debilidad muscular.
- Medición de impedancia bioeléctrica para seguir la composición corporal general.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Estimado)
120
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Jesper Storgaard, MD
- Número de teléfono: 004520231903
- Correo electrónico: jesstg@rm.dk
Ubicaciones de estudio
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Region Midtjylland
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Aarhus, Region Midtjylland, Dinamarca, 8200
- Reclutamiento
- Department of Neurology, Aarhus University Hospital
-
Contacto:
- Jesper H Storgaard, MD
- Número de teléfono: 004520231903
- Correo electrónico: jesstg@rm.dk
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
Sí
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Pacientes remitidos para examen neurofisiológico o pacientes seguidos en consultas externas.
Descripción
Criterios de inclusión:
- Derivado a examen clínico neurofisiológico por sospecha de enfermedad de la neurona motora o diagnosticado de ELA según los criterios de Gold Coast en los últimos 3 meses.
- Edad ≥18 años
- Capaz y dispuesto a dar consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Ex enfermedad del sistema nervioso central o periférico.
- Diabetes
- Signos electrofisiológicos de polineuropatía en la visita inicial.
- Marcapasos
- El embarazo
Para los controles de enfermedades los criterios de exclusión son los mismos, pero los criterios de inclusión:
- Diagnosticado con enfermedad con pérdida lenta y progresiva de neuronas motoras.
- Edad ≥18 años
- Capaz y dispuesto a dar consentimiento informado.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Pacientes con ELA
Pacientes inscritos antes de la determinación del diagnóstico al ser remitidos a un examen neurofisiológico. Cuando posteriormente se establece el diagnóstico, se los clasifica como pacientes de ELA. También se podrían incluir directamente a los pacientes de ELA con diagnóstico reciente. |
Estudio observacional.
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Pacientes con enfermedades que imitan la ELA
Pacientes inscritos antes de la determinación del diagnóstico al ser remitidos a un examen neurofisiológico.
Cuando más tarde se establece el diagnóstico y el diagnóstico NO es ELA, se los clasifica como pacientes con enfermedades que imitan la ELA.
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Estudio observacional.
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Controles saludables
Controles saludables.
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Estudio observacional.
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Controles de enfermedades
Pacientes con otra enfermedad de la neurona motora distinta de la ELA de progresión lenta.
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Estudio observacional.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Reinervación
Periodo de tiempo: Desde el inicio y a los 8 meses
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Diferencia entre pacientes con progresión rápida y lenta en el cambio en el tamaño de amplitud media de las unidades motoras según lo estimado mediante la estimación del número de unidades motoras de MScanFit.
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Desde el inicio y a los 8 meses
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Biomarcadores sanguíneos
Periodo de tiempo: Base
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Diferencia en la concentración sanguínea del fragmento de agrina c-terminal y la molécula de adhesión de células neurales al inicio del estudio entre pacientes con ELA, controles sanos y pacientes con enfermedades mímicas de ELA.
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Base
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Fatiga y decremento
Periodo de tiempo: Base
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Diferencia en la proporción de participantes con disminución entre pacientes con ELA y pacientes con enfermedades mímicas de ELA, así como grado de fatiga entre pacientes con ELA con y sin deficiencia de transmisión neuromuscular.
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Base
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Diferencia en el tamaño de amplitud media a lo largo del tiempo en los pacientes.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Tamaño de amplitud medio medido mediante la técnica MScanFit.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en la estimación del número de unidades motoras a lo largo del tiempo en pacientes.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Estimación del número de unidades motoras medidas mediante la técnica MScanFit.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en el tamaño de amplitud media entre pacientes y grupos de control
Periodo de tiempo: Base.
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Tamaño de amplitud medio medido mediante la técnica MScanFit.
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Base.
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Fuerza muscular evaluada con pruebas manuales de fuerza muscular.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en medidas de las pruebas manuales de fuerza muscular.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en la fuerza isométrica de dorsiflexión del tobillo medida en un dinamómetro.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Medido en dinamómetro.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en la fuerza de prensión medida en un dinamómetro.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Medido con dinamómetro de empuñadura.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Correlación entre la disminución de la estimulación nerviosa repetitiva y los signos de reinervación medidos por el tamaño de la amplitud media.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Decremento medido con estimulación nerviosa repetitiva y tamaño de amplitud medio medido con la técnica MScanFit.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Concentración sanguínea del fragmento de agrina c-terminal y la molécula de adhesión de células neurales.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en las mediciones sanguíneas del fragmento de agrina c-terminal, la molécula de adhesión de células neurales, la cadena ligera de neurofilamentos y los marcadores de rutina de riñón e hígado.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en el grosor muscular medido mediante examen ecográfico de los músculos.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Medido mediante examen de ultrasonido.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica: puntuaciones revisadas
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en las puntuaciones de la Escala de calificación funcional de la esclerosis lateral amiotrófica - Revisada.
Escala 0-48, siendo 48 el mejor.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Puntajes del Inventario de Fatiga Multidimensional
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en puntuaciones del Inventario de Fatiga Multidimensional.
Escala de 4 a 20, donde 20 indica el peor grado de fatiga.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Puntuaciones de la escala de gravedad de la fatiga
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en puntuaciones de la Escala de Gravedad de la Fatiga.
Escala de 9 a 63, donde 63 indica peor grado de fatiga.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Diferencia en la masa grasa libre medida mediante análisis de impedancia bioeléctrica.
Periodo de tiempo: Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Medido mediante análisis de impedancia bioeléctrica.
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Línea de base, 4 meses y 8 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: Jesper H Storgaard, MD, Aarhus University and Department of Neurology, Aarhus University Hospital
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
17 de mayo de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Finalización del estudio (Estimado)
1 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
2 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
12 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
23 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
7 de agosto de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
6 de agosto de 2024
Última verificación
1 de enero de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades metabólicas
- Enfermedades del Sistema Nervioso Central
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades neurodegenerativas
- Enfermedades de la médula espinal
- Proteinopatías TDP-43
- Deficiencias de proteostasis
- Esclerosis
- Enfermedad de la neuronas motoras
- La esclerosis lateral amiotrófica
Otros números de identificación del estudio
- 8340
- 1-10-72-153-23 (Otro identificador: Regional Research Ethics Committee Region Midtjylland)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .