Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Reinervace a neuromuskulární přenos u ALS (RANTAL)

6. srpna 2024 aktualizováno: University of Aarhus

Reinervace a neuromuskulární přenos u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou

Cílem této studie je popsat změny v nervosvalovém spojení u pacientů s amyotrofickou laterální sklerózou (ALS). Studie se skládá ze tří dílčích studií, které mají následující hlavní hypotézu:

  1. že pacienti s ALS nevykazují stejnou kapacitu pro svalovou reinervaci a že reinervace zachovává svalovou funkci a tím zpomaluje progresi.
  2. že koncentrace c-terminálního agrinového fragmentu (bCAF) v krvi odráží deficit neuromuskulárního přenosu a že koncentrace adhezivní molekuly nervových buněk v krvi odráží stupeň svalové denervace u pacientů.
  3. že pacienti s ALS s poklesem při vyšetření opakovanou stimulací nervů mají větší fyzickou únavu, pomalejší progresi, vyšší stupeň reinervace a vyšší bCAF ve srovnání s pacienty s ALS bez poklesu.

Budou 3 inkluzní skupiny.

  1. pacienti odeslaní k neurofyziologickému vyšetření s podezřením na onemocnění motorických neuronů.
  2. zdravé kontroly
  3. kontrola onemocnění: pacienti s jiným onemocněním motorických neuronů s pomalou progresí.

Všichni účastníci budou pozváni alespoň na 1 návštěvu (základní stav). Pokud účastníci ve skupině 1 nakonec obdrží diagnózu ALS, budou pozváni na 2 další návštěvy 4 nebo 8 měsíců po základní návštěvě.

Zkoušky se budou skládat z:

  • studie nervového vedení
  • opakovaná nervová stimulace (kromě zdravých kontrol) k vyšetření poškození nervosvalového spojení.
  • odhad počtu motorových jednotek pomocí MScanFit pro odhad počtu a velikosti motorických jednotek.
  • ultrazvukové vyšetření svalů k měření velikosti a stavu svalů.
  • dotazníky na únavu a funkční stav.
  • krevní vzorek pro měření specializované analýzy (c-terminální fragment agrinu a adhezní molekula nervových buněk) a rutinní analýzu (funkce jater a ledvin, stejně jako lehký řetězec neurofilamentů)
  • hodnocení svalové síly ručně a pomocí dynamometru pro sledování progrese svalové slabosti
  • měření bioelektrické impedance pro sledování celkového složení těla.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Odhadovaný)

120

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

  • Jméno: Jesper Storgaard, MD
  • Telefonní číslo: 004520231903
  • E-mail: jesstg@rm.dk

Studijní místa

  • Dánsko
    • Region Midtjylland
      • Aarhus, Region Midtjylland, Dánsko, 8200
        • Nábor
        • Department of Neurology, Aarhus University Hospital
        • Kontakt:
          • Jesper H Storgaard, MD
          • Telefonní číslo: 004520231903
          • E-mail: jesstg@rm.dk

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ano

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Pacienti odeslaní k neurofyziologickému vyšetření nebo pacienti sledovaní v ambulancích.

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Doporučeno ke klinickému neurofyziologickému vyšetření při podezření na onemocnění motorických neuronů nebo s diagnózou ALS podle kritérií Gold Coast během posledních 3 měsíců.
  • Věk ≥18 let
  • Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Bývalé onemocnění centrálního nebo periferního nervového systému
  • Diabetes
  • Elektrofyziologické známky polyneuropatie při vstupní návštěvě
  • Kardiostimulátor
  • Těhotenství

Pro kontroly onemocnění jsou kritéria vyloučení stejná, ale kritéria pro zařazení:

  • Diagnostikováno onemocněním s pomalou progresivní ztrátou motorických neuronů
  • Věk ≥18 let
  • Schopný a ochotný poskytnout informovaný souhlas

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Intervence / Léčba
Pacientů s ALS

Pacienti zařazení před stanovením diagnózy na základě doporučení na neurofyziologické vyšetření. Když je diagnóza později stanovena, jsou zařazeni do kategorie pacientů s ALS.

Přímo mohou být zahrnuti také pacienti s ALS s nedávnou diagnózou.
Jiný: Observační studie
Observační studie.
Pacienti s mimikou ALS
Pacienti zařazení před stanovením diagnózy na základě doporučení na neurofyziologické vyšetření. Když je diagnóza stanovena později a diagnóza NENÍ ALS, jsou zařazeni do kategorie pacientů s mimickým onemocněním ALS.
Jiný: Observační studie
Observační studie.
Zdravé kontroly
Zdravé kontroly.
Jiný: Observační studie
Observační studie.
Kontroly nemocí
Pacienti s jiným onemocněním motorických neuronů než ALS s pomalou progresí.
Jiný: Observační studie
Observační studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Reinervace
Časové okno: Od výchozího stavu a 8 měsíců
Rozdíl mezi rychle a pomalu progredujícími pacienty ve změně průměrné velikosti amplitudy motorických jednotek odhadnutý pomocí odhadu počtu motorických jednotek MScanFit.
Od výchozího stavu a 8 měsíců
Krevní biomarkery
Časové okno: Základní linie
Rozdíl v krevní koncentraci c-terminálního fragmentu agrinu a adhezní molekuly nervových buněk na začátku mezi pacienty s ALS, zdravými kontrolami a pacienty s mimickým onemocněním ALS.
Základní linie
Únava a úbytek
Časové okno: Základní linie
Rozdíl v poměru účastníků s úbytkem mezi pacienty s ALS a pacienty s mimickým onemocněním ALS, stejně jako míra únavy mezi pacienty s ALS s nedostatkem neuromuskulárního přenosu a bez něj.
Základní linie

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Rozdíl ve střední velikosti amplitudy v čase u pacientů.
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Průměrná velikost amplitudy měřená technikou MScanFit.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl v odhadu počtu motorických jednotek v čase u pacientů.
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Odhad počtu motorových jednotek měřený technikou MScanFit.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl ve střední velikosti amplitudy mezi pacienty a kontrolními skupinami
Časové okno: Základní linie.
Průměrná velikost amplitudy měřená technikou MScanFit.
Základní linie.
Svalová síla hodnocená manuálním testováním svalové síly
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl v měření od manuálního testování svalové síly.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl v izometrické síle dorzální flexe kotníku měřené na dynamometru.
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Měřeno na dynamometru.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl v síle stisku ruky měřený na dynamometru.
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Měřeno ručním dynamometrem.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Korelace mezi úbytkem při opakované nervové stimulaci a známkami reinervace měřené střední velikostí amplitudy.
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Úbytek měřený opakovanou nervovou stimulací a střední velikost amplitudy měřená technikou MScanFit.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Koncentrace c-terminálního fragmentu agrinu a adhezní molekuly nervových buněk v krvi.
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl v krevních měřeních c-terminálního fragmentu agrinu, adhezní molekuly nervových buněk, lehkého řetězce neurofilamentů a rutinních markerů ledvin a jater.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl v tloušťce svalů měřený ultrazvukovým vyšetřením svalů
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Měřeno ultrazvukovým vyšetřením.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy – revidovaná skóre
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl ve skóre od funkční hodnotící stupnice amyotrofické laterální sklerózy – revidováno. Stupnice 0-48, přičemž 48 je nejlepší.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Multidimenzionální inventář únavy boduje
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl ve skóre od Multidimenzionálního inventáře únavy. Stupnice 4-20, přičemž 20 označuje nejhorší stupeň únavy.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Skóre stupnice závažnosti únavy
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl ve skóre od stupnice závažnosti únavy. Stupnice 9-63, přičemž 63 označuje nejhorší stupeň únavy.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Rozdíl ve hmotě volného tuku měřený bioelektrickou impedanční analýzou.
Časové okno: Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.
Měřeno analýzou bioelektrické impedance.
Výchozí stav, 4 měsíce a 8 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

University of Aarhus

Spolupracovníci

Aarhus University Hospital

Vyšetřovatelé

  • Vrchní vyšetřovatel: Jesper H Storgaard, MD, Aarhus University and Department of Neurology, Aarhus University Hospital

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

17. května 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. prosince 2026

Termíny zápisu do studia

První předloženo

2. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

12. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

23. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

7. srpna 2024

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. srpna 2024

Naposledy ověřeno

1. ledna 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 8340
  • 1-10-72-153-23 (Jiný identifikátor: Regional Research Ethics Committee Region Midtjylland)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Observační studie

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Kenya

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit