Eficacia y seguridad de diferentes concentraciones de bleomicina en la escleroterapia de malformaciones linfáticas
31 de mayo de 2024 actualizado por: Yi Ji, West China Hospital
Hoy en día, la bleomicina se utiliza cada vez más en la escleroterapia de ML, y se ha demostrado que depende principalmente de la dosis.
Nuestro objetivo es comparar la eficacia y seguridad de diferentes concentraciones de bleomicina en la escleroterapia de LM para pacientes pediátricos.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Las malformaciones linfáticas (LM) son anomalías vasculares que surgen del desarrollo embrionario anormal del sistema linfático y pueden presentarse como canales linfáticos dilatados o quistes revestidos por células endoteliales linfáticas.
Con una incidencia estimada de aproximadamente 1/4000-1/2000, los LM pueden ocurrir en cualquier sitio del sistema linfático, en el que se detectaron principalmente la cabeza, el cuello y la axila y se ha informado que representan más del 75%.
Según la ubicación y el tamaño de la lesión y el grado de afectación, las ML pueden ser asintomáticas con detección incidental, o dolor y distensión abdominal crónico debido a la compresión de las estructuras circundantes, o críticas e incluso fatales secundarias a su vólvulo, hemorragia o infección. y ruptura.
La escisión quirúrgica es un tratamiento definitivo para las ML, aunque a veces puede resultar difícil debido a la naturaleza infiltrativa de las lesiones, lo que lleva a una alta incidencia de complicaciones como lesiones de órganos vitales, lesiones nerviosas, sangrado, formación de cicatrices por infección y recurrencias.
La escleroterapia es una alternativa más sencilla al tedioso tratamiento de escisión quirúrgica de las LM y evita las complicaciones relacionadas con la cirugía.
Como fármaco anticancerígeno extraído de Streptomyces verticillus, la bleomicina se ha utilizado cada vez más en la escleroterapia de LM en pacientes pediátricos, lo que se ha demostrado que depende principalmente de la dosis.
Sin embargo, la concentración óptima de bleomicina en la escleroterapia de LM para pacientes pediátricos no ha sido validada estrictamente debido a la falta de estudios ECA de alta calidad.
Nuestro objetivo es comparar la eficacia y seguridad de diferentes concentraciones de bleomicina en la escleroterapia de LM para pacientes pediátricos.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
200
Fase
- Fase 2
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Yi Ji, Ph.D.
- Número de teléfono: +8618980606865
- Correo electrónico: jijiyuanyuan@163.com
Copia de seguridad de contactos de estudio
- Nombre: Min Yang, M.D.
- Número de teléfono: +8615928411140
- Correo electrónico: hx2014bsym@163.com
Ubicaciones de estudio
-
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Sichuan
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Chengdu, Sichuan, Porcelana, 610041
- Reclutamiento
- West China Hospital of Sichuan University
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Contacto:
- Yi Ji, Ph.D.
- Número de teléfono: +8618980606865
- Correo electrónico: jijiyuanyuan@163.com
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Contacto:
- Min Yang, M.D.
- Número de teléfono: +8615928411140
- Correo electrónico: hx2014bsym@163.com
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Niño
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Participantes masculinos o femeninos menores de 14 años en el momento en que se firmó el formulario de consentimiento/asentimiento informado.
- Participantes cuyos padres hayan dado voluntariamente su consentimiento por escrito y participantes que hayan dado su consentimiento (si corresponde) después de que se les haya explicado el estudio.
- Participantes con LM de todos los sitios medidos y confirmados mediante imágenes en el momento del cribado, con progresión rápida, lo que resulta en síntomas o disfunción evidentes, que no se pudieron resecar radicalmente y se pudieron tratar mediante escleroterapia.
Criterio de exclusión:
- Alergia a la penicilina.
- Tumores vasculares o malformaciones vasculares combinadas.
- Participantes que hayan podido haber recibido tratamiento quirúrgico o de escleroterapia por parte de otros endurecedores.
- Los LM crecen lentamente, sin síntomas evidentes ni disfunción, por lo que no es necesario tratarlos prematuramente.
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Doble
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Concentraciones en dosis bajas (1 mg/ml) de bleomicina
En este grupo, los pacientes con malformaciones linfáticas fueron tratados mediante inyección intracapsular con concentraciones de dosis bajas (1 mg/ml) de bleomicina.
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Validar la eficacia y seguridad de diferentes concentraciones de Bleomicina en la escleroterapia de malformaciones linfáticas en pacientes pediátricos.
Otros nombres:
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Experimental: Concentraciones en dosis altas (2 mg/ml) de bleomicina
En este grupo, los pacientes con malformaciones linfáticas fueron tratados mediante inyección intracapsular con concentraciones de dosis altas (2 mg/ml) de bleomicina.
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Validar la eficacia y seguridad de diferentes concentraciones de Bleomicina en la escleroterapia de malformaciones linfáticas en pacientes pediátricos.
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Cambios de volumen
Periodo de tiempo: 3 a 6 meses después de la terapia
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Los cambios de volumen se definen de la siguiente manera: completo (reducción del 90 % al 100 % en el volumen de los LM), sustancial (reducción del 60 % al 89 % en el volumen de los LM), intermedio (reducción del 20 % al 59 % en el volumen de los LM) o ningún cambio. (<20% de reducción en el volumen de LM) respuesta de 3 a 6 meses después de la terapia según lo evaluado por imágenes.
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3 a 6 meses después de la terapia
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Puntuación de dolor
Periodo de tiempo: 3 a 6 meses después de la terapia
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La puntuación del dolor se autoevalúa en cada visita en una escala analógica visual de 0 a 10 (donde 0 indica que no hay dolor y 10 indica el peor dolor imaginable), que se informa junto con la duración del período.
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3 a 6 meses después de la terapia
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Eficacia global
Periodo de tiempo: 3 a 6 meses después de la terapia
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La eficacia global es evaluada en cada visita comenzando en la EM por el médico y autoevaluada por el participante y el apoderado (padres) en una escala analógica visual de 0 a 10 (donde 0 indica ninguna eficacia y 10 indica resolución completa).
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3 a 6 meses después de la terapia
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Puntuación de Calidad de Vida
Periodo de tiempo: 3 a 6 meses después de la terapia
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La puntuación de calidad de vida se evalúa mediante el índice validado de calidad de vida dermatológica infantil (C-DLQI).
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3 a 6 meses después de la terapia
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Número de participantes con eficacia
Periodo de tiempo: 3 a 6 meses después de la terapia
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El número de participantes con eficacia fue evaluado por 2 expertos independientes.
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3 a 6 meses después de la terapia
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Número de participantes con seguridad
Periodo de tiempo: 3 a 6 meses después de la terapia
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El número de participantes con seguridad se evaluó en función de los signos físicos y el seguimiento de exámenes de imágenes o pruebas de laboratorio.
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3 a 6 meses después de la terapia
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Publicaciones Generales
- Sun J, Wang C, Li J, Song D, Guo L. The efficacy of bleomycin sclerotherapy in the treatment of lymphatic malformations: a review and meta-analysis. Braz J Otorhinolaryngol. 2023 Jul-Aug;89(4):101285. doi: 10.1016/j.bjorl.2023.101285. Epub 2023 Jun 29.
- De Maria L, De Sanctis P, Balakrishnan K, Tollefson M, Brinjikji W. Sclerotherapy for lymphatic malformations of head and neck: Systematic review and meta-analysis. J Vasc Surg Venous Lymphat Disord. 2020 Jan;8(1):154-164. doi: 10.1016/j.jvsv.2019.09.007. Epub 2019 Nov 14.
- Wu Z, Zou Y, Fu R, Jin P, Yuan H. A nomogram for predicting sclerotherapy response for treatment of lymphatic malformations in children. Eur J Med Res. 2022 Oct 21;27(1):209. doi: 10.1186/s40001-022-00844-3.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
8 de marzo de 2023
Finalización primaria (Estimado)
31 de diciembre de 2025
Finalización del estudio (Estimado)
31 de diciembre de 2026
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
19 de diciembre de 2023
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
25 de mayo de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
31 de mayo de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
3 de junio de 2024
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
31 de mayo de 2024
Última verificación
1 de mayo de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Palabras clave
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 2023-12-19
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
INDECISO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
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