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Ensayos clínicos sobre Leighův syndrom spojený s mitochondriální DNA

Total 3 resultados

Khondrion BV
Drug Research Unit Ghent, Belgium

Terminado

Un ensayo clínico de aumento de dosis con KH176

Enfermedad mitocondrial | MELAS | Síndrome de Leigh | LHON | ADN mitocondrial tRNALeu (UUR) m.3243A

Bélgica
Sanford Health
National Ataxia Foundation; Beyond Batten Disease Foundation; Pitt Hopkins Research... y otros colaboradores

Reclutamiento

Registro de pacientes con enfermedades raras y estudio de historia natural - Coordinación de enfermedades raras en Sanford (CoRDS)

Enfermedades mitocondriales | Retinitis pigmentosa | Miastenia gravis | Gastroenteritis Eosinofílica | Atrofia multisistémica | Leiomiosarcoma | Leucodistrofia | Fístula anal | Ataxia espinocerebelosa tipo 3 | Ataxia de Friedreich | Enfermedad de Kennedy | Enfermedad de Lyme | Linfohistiocitosis hemofagocítica | Ataxia... y otras condiciones

Estados Unidos, Australia
Centre Hospitalier Universitaire de Liege
Sanofi; Takeda; University of Liege; Orchard Therapeutics; Centre Hospitalier Régional... y otros colaboradores

Reclutamiento

Baby Detect: Detección genómica de recién nacidos

Hiperplasia suprarrenal congénita | Hemofilia A | Hemofilia B | Mucopolisacaridosis I | Mucopolisacaridosis II | Fibrosis quística | Deficiencia de alfa 1-antitripsina | Anemia drepanocítica | Anemia de Fanconi | Enfermedad Granulomatosa Crónica | Enfermedad de Wilson | Neutropenia Congénita Severa | Deficiencia... y otras condiciones

Bélgica

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