Inhaloidun mannitolin turvallisuus- ja tehokkuuskoe aikuisilla kystisellä fibroosilla
tiistai 6. lokakuuta 2020 päivittänyt: Pharmaxis
Inhaloitavan mannitolin pitkäaikainen annostelu kystisessä fibroosissa - Turvallisuus- ja tehotutkimus aikuisilla kystisellä fibroosilla
Tämän kokeen tarkoituksena on tarjota tulevaisuutta koskevia todisteita mannitolin 400 mg b.i.d turvallisuudesta ja tehosta. 18-vuotiailla ja sitä vanhemmilla.
Oletamme, että inhaloitavaa mannitolia 400 mg b.i.d. lisää keskimääräistä muutosta lähtötilanteesta FEV1 (ml) verrattuna kontrolliin 26 viikon hoitojakson aikana aikuisilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi. Kaikkia FEV1:n parannuksia pidetään kliinisesti merkityksellisenä, mutta tässä tutkimuksessa on asetettu 80 ml:n kynnys, jotta voidaan määrittää sopiva otoskoko tilastollisen tehon kannalta, mutta samalla säilytetään tutkimuksen toteutettavuus harvinaissairauksien populaatiossa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Tila
Valmis
Ehdot
Ehdot
Interventio / Hoito
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on kaksoissokkoutettu, satunnaistettu, rinnakkainen, kontrolloitu, monikeskus- ja interventiotutkimus.
Mahdolliset koehenkilöt allekirjoittavat tietoisen suostumuksen lomakkeen (ICF) ja heidän kelpoisuusarvionsa.
Kun kaikki sisällyttämis- ja poissulkemiskriteerit ovat täyttyneet, koehenkilöille tehdään mannitolitoleranssitesti (MTT).
Ne koehenkilöt, jotka läpäisevät MTT:n, satunnaistetaan saamaan inhaloitavaa mannitolia (400 mg b.i.d.) tai kontrollia kahdesti vuorokaudessa. 26 viikon ajan.
Opintotyyppi
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Ilmoittautuminen
423
Vaihe
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
-
Bahia Blanca, Argentiina, 2401 (8001)
- Hospital Interzonal General de Agudos Dr. Jose Penna
-
Buenos Aires, Argentiina, 1750
- Hospital del Tórax Cetrángolo
-
Buenos Aires, Argentiina, 8000
- Hospital Regional Español de Bahía Blanca
-
Cordoba, Argentiina, 1900 (5000)
- Hospital San Roque
-
-
Provincia De Mendoza
-
Mendoza, Provincia De Mendoza, Argentiina, M5500CCG
- INSARES
-
-
-
-
Queensland
-
Brisbane, Queensland, Australia, 4101
- Mater Adult Hospital
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, B-1090
- UZ VUB
-
Leuven, Belgia, B-3000
- UZ Leuven
-
Liege, Belgia, 4000
- CHR Citadelle
-
-
-
-
-
El Palmar, Espanja
- Hospital Universitario Virgen de la Arrixaca
-
Madrid, Espanja, 28046
- Hospital Universitaro La Paz
-
Oviedo, Espanja, 33006
- Hospital Universitario Central de Asturias
-
Sevilla, Espanja, 41013
- Hospital Virgen del Rocio Hospital Unidad de Fibrosis Quistica
-
Valencia, Espanja, 46026
- Hospital Universitario La Fe Neumología
-
-
-
-
-
Cape Town, Etelä-Afrikka, 7700
- University of Cape Town Lung Institute
-
Durban, Etelä-Afrikka, 4001
- St. Augustine's Medical Centre 2
-
-
-
-
-
Haifa, Israel, 31096
- Pediatrics Pulmonary Department Rambam Healthcare Campus
-
Petah-Tikva, Israel, 49202
- Schneider Children's Medical Center of Israel
-
-
-
-
-
Brescia, Italia
- Spedali Civili Brescia
-
Milano, Italia
- IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico Mil
-
Orbassano, Italia
- AOU San Luigi Gonzaga
-
Parma, Italia
- Aziendao Spedaliera Universitaria
-
Potenza, Italia
- Cystic Fibrosis Center Hospital San Carlo
-
Roma, Italia
- Centro Fibrosi Cistica Policlinico Umberto I
-
Verona, Italia
- Azienda Ospedaliera Universitaria Integratadi Verona
-
-
-
-
-
Halifax, Kanada, B3H 3A7
- QEII Health Sciences Center
-
Montréal, Kanada, H2X 2L0
- Institut de recherches cliniques de Montréal
-
Ottawa, Kanada, K1H 8L6
- The Ottawa Hospital, General Campus
-
-
-
-
-
Guadalajara, Meksiko, 44220
- Unidad Medica de Occidente
-
Guadalajara, Meksiko, 44100
- Instituto Jaliscience de Investigacion Clinica
-
Mexico City, Meksiko, CP 6700
- Arke Estudios Clinicos S.A
-
Monterrey, Meksiko, 64460
- CEPREP- Hospital Universitario
-
-
-
-
-
Gdańsk, Puola, 80-308
- Szpital Dziecięcy Polanki im. M. Płażyńskiego w Gdańsku sp.
-
Karpacz, Puola, 58-540
- Centrum Medyczne Karpacz SA
-
Kielce, Puola, 25-381
- Wojewodzki Specjalistyczny Szpital Dzieciecy im. W. Buszkowskiego
-
Lodz, Puola, 93-513
- Wojewodzki Szpital Specjalistyczny im.
-
Poznan, Puola, 60-569
- Uniwersytet Medyczny im. Karola Marcinkowskiego w Poznaniu
-
Rabka Zdroj, Puola, 34-700
- Sanatorium Cassia-Villa Medica S.C.
-
Rzeszow, Puola, 35-612
- Podkarpacki Osrodek Pulmonologii i Alergologii
-
-
-
-
-
Bucuresti, Romania, 020395
- Institutul pentru Ocrotirea Mamei si Copilului "Alfred Rusescu"
-
Bucuresti, Romania, 050159
- Institutul de Pneumoftiziologie "Marius Nasta" Bucuresti, Sectia Clinica Pneumologie V
-
Cluj - Napoca, Romania, 400371
- Spitalul Clinic De Pneumoftiziologie "Leon Daniello" Cluj-Napoca
-
Lasi, Romania, 700115
- Spitalul Clinic de Pneumoftiziologie Lasi
-
-
-
-
-
Banská Bystrica, Slovakia, 975 17
- Oddelenie pneumológie a ftizeológie
-
Bratislava, Slovakia, 825 56
- Imuno-alergologická ambulancia
-
Košice, Slovakia, 040 11
- Detska Fakultna nemocnica Kosice
-
-
-
-
-
Brno, Tšekki, 625 00
- FN BRNO
-
-
-
-
-
Dnipropetrovsk, Ukraina, 49044
- Dnipropetrovsk State Medical Academy, Faculty Theraphy and Endocrinology Chair
-
Kherson, Ukraina, 73000
- Municipal Institution "Kherson City Clinical Hospital n.a. Afanasiy and Olha Tropin
-
Kremenchuk, Ukraina, 396170
- Kremenchuk First City Hospital n.a. O.T.Bogaevskyy
-
Kryvyy Rig, Ukraina, 50047
- Department of Pulmonology and Thoracic Surgery of Public Institution " Kryvyy Rig City Clinical Hospital # 8
-
Zaporizhzhya, Ukraina, 69600
- Hospital Department of Municipal Institution "Zaporizhzhya Regional Clinical Hospital"
-
-
-
-
-
Budapest, Unkari, H-1125
- Országos Korányi Tbc
-
Debrecen, Unkari, H-1031
- Klinikai Farmakológiai Központ
-
Mosdós, Unkari, H-7257
- Mosdós Tüdőgyógyintézet
-
Törökbálint, Unkari, H-2045
- Torokbalint Tudogyogyintezet
-
-
-
-
-
Auckland, Uusi Seelanti
- Greenlane Hospital
-
Christchurch, Uusi Seelanti, 8011
- Canterbury Respiratory Research Group
-
Dunedin, Uusi Seelanti
- Otago Respiratory Research Unit, Dunedin Hospital
-
-
-
-
-
Barnaul, Venäjän federaatio, 656045
- Tatiana I. Martynenko
-
Moscow, Venäjän federaatio, 105077
- Pulmonology Research Institute
-
Saint-Petersburg, Venäjän federaatio
- Research and Clinical Center of interstitial and orphan lung diseases
-
Vladimir, Venäjän federaatio, 600023
- Mikhail Smirnov
-
Yaroslavl, Venäjän federaatio, 150010
- Clinical Hospital# 2
-
-
-
-
Alabama
-
Mobile, Alabama, Yhdysvallat, 36608
- Dr Lawrence Sinde
-
-
Arizona
-
Tucson, Arizona, Yhdysvallat, 85724
- University of Arizona
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Yhdysvallat, 72205
- University of Arkansas for Medical Sciences
-
-
California
-
Long Beach, California, Yhdysvallat, 90806
- Pediatric Pulmonology
-
Sacramento, California, Yhdysvallat, 95817
- University of CA, Davis
-
-
Connecticut
-
Hartford, Connecticut, Yhdysvallat, 06102
- Hartford Hospital
-
-
Florida
-
Jacksonville, Florida, Yhdysvallat, 32204
- Dr Mitchell Rothstein
-
Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
- University of Miami
-
Orlando, Florida, Yhdysvallat, 32803
- Central Florida Pulmonary Group, P.A.
-
Tampa, Florida, Yhdysvallat, 33606
- Tampa General Hospital
-
-
Illinois
-
Glenview, Illinois, Yhdysvallat, 60025
- Cystic Fibrosis Center of Chicago
-
Maywood, Illinois, Yhdysvallat, 60153
- Loyola University Medical Center
-
Peoria, Illinois, Yhdysvallat, 61537
- Illinois Lung Institute
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 64081
- University of Kansas Hospital
-
-
Kentucky
-
Louisville, Kentucky, Yhdysvallat, 40202
- Kosair Charities Pediatric Clinical Research Unit
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21287
- John Hopkins
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 62114
- Massachusetts General Hospital
-
-
Michigan
-
Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
- Spectrum Health Offices of Research Administration
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55455
- University of Minnesota
-
-
Mississippi
-
Jackson, Mississippi, Yhdysvallat, 39216
- University of Mississippi Medical Center
-
-
Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63143
- Dr Joseph Ojile
-
-
New Hampshire
-
Bedford, New Hampshire, Yhdysvallat, 03110
- Dartmouth-Hitchcock Specialty Care
-
-
New York
-
New Hyde Park, New York, Yhdysvallat, 11040
- Long Island Jewish Medical Center
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10003
- The Cystic Fibrosis Center Beth Israel Medical Center
-
Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
- Dr Allen Dozor
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44308
- Akron Children's Hospital
-
Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45267-0564
- University of Cincinnati
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Nationwide Children's Hospital
-
Dayton, Ohio, Yhdysvallat, 45404
- The Children's Medical Center of Dayton
-
Toledo, Ohio, Yhdysvallat, 43606
- The Toledo Hospital and Toledo Childrens Hospital
-
-
Oklahoma
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73104
- Pediatric Pulmonary & CF Center
-
Oklahoma City, Oklahoma, Yhdysvallat, 73112
- Dr Santiago Reyes
-
-
Oregon
-
Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97227
- Pediatric clinic
-
-
South Carolina
-
Charleston, South Carolina, Yhdysvallat, 29425
- Medical University Of SC
-
Columbia, South Carolina, Yhdysvallat, 29203
- One Richland Medical Park
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98195
- University of Washington
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta - 99 vuotta (AIKUINEN, OLDER_ADULT)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Kaikki
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- ovat antaneet kirjallisen tietoisen suostumuksen osallistua tähän kokeeseen paikallisten määräysten mukaisesti;
- Sinulla on vahvistettu kystisen fibroosin diagnoosi (positiivinen hikikloridiarvo ≥ 60 mEq/l) ja/tai genotyyppi, jossa on kaksi tunnistettavaa CF:n mukaista mutaatiota, johon liittyy yksi tai useampia CF-fenotyypin mukaisia kliinisiä piirteitä;
- olla vähintään 18-vuotias;
- Onko FEV1 > 40 % ja < 90 % ennustettu (käyttäen NHanes III:ta [1]);
- Pystyy suorittamaan kaikki keuhkojen toiminnan mittaamiseen tarvittavat tekniikat;
- Noudata ylläpitohoitoja (antibiootit ja/tai rhDNaasi), jos niitä käytetään, vähintään 80 % ajasta kahden viikon aikana ennen käyntiä 1 ja
- Jos käytetään rhDNaasia ja/tai ylläpitoantibioottia, hoidon on oltava aloitettu vähintään 1 kuukausi ennen seulontaa (käynti 0). Koehenkilön tulee olla rhDNaasi- ja/tai ylläpitoantibioottien käytössä kokeen ajan. Koehenkilö ei saa aloittaa hoitoa rhDNaasilla tai ylläpitoantibiooteilla tutkimuksen aikana
Poissulkemiskriteerit:
- Olkaa tutkijoita, tähän oikeudenkäyntiin suoraan liittyvää työpaikan henkilökuntaa tai heidän lähiomaisiaan. Lähiperheeksi määritellään puoliso, vanhempi, lapsi tai sisarus, joko biologisesti tai laillisesti adoptoitu;
- tulla katsomaan "parantavasti sairaaksi" tai kelvollisiksi keuhkonsiirtoon;
- Sinulle on tehty keuhkonsiirto;
- Käytä ylläpitosumutettua hypertonista suolaliuosta 2 viikkoa ennen käyntiä 1;
- Sinulla on ollut merkittävä hemoptyysijakso (> 60 ml) kolmen kuukauden aikana ennen käyntiä 0;
- sinulla on ollut sydäninfarkti kolmen kuukauden aikana ennen käyntiä 0;
- on ollut aivoverisuonionnettomuus kolmen kuukauden aikana ennen vierailua 0;
- Sinulla on ollut suuri silmäleikkaus kolmen kuukauden aikana ennen käyntiä 0;
- Sinulle on tehty suuri vatsa-, rinta- tai aivoleikkaus kolmen kuukauden aikana ennen käyntiä 0;
- Sinulla on tunnettu aivo-, aortan- tai vatsan aneurysma;
- olet imettävä tai raskaana tai suunnittele raskautta tutkimuksen aikana;
- käyttää epäluotettavaa ehkäisyä (vain naispuoliset henkilöt, joilla on raskauden riski);
- Osallistua toiseen tutkivaan lääketutkimukseen seulonnan rinnalla tai neljän viikon sisällä siitä (käynti 0);
- sinulla on tunnettu allergia mannitolille;
- Käytä ei-selektiivisiä oraalisia beetasalpaajia;
- Sinulla on hallitsematon verenpainetauti - ts. systolinen verenpaine > 190 ja/tai diastolinen verenpaine > 100;
- sinulla on sairaus tai tilanne, joka voi tutkijan mielestä saattaa koehenkilön merkittävään riskiin, saattaa hämmentää tuloksia tai häiritä merkittävästi tutkittavan osallistumista tutkimukseen; tai
- Sinulla on epäonnistunut tai epätäydellinen MTT kokeiluvaiheessa (arvioitu kohdassa 8.1.1.1).
- Koehenkilö ei saa aloittaa rhDNaasilla tai ylläpitoantibiooteilla hoitoa tutkimuksen aikana.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: HOITO
- Jako: SATUNNAISTUNA
- Inventiomalli: RINNAKKAISET
- Naamiointi: NELINKERTAISTAA
Aseiden lukumäärä
2
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / ArmOsallistujaryhmä / Arm |
Interventio / HoitoInterventio / Hoito |
|---|---|
|
KOKEELLISTA: Kokeellinen käsi A
Aktiivinen hoito.
Hengitetty mannitoli
|
Inhaloitava mannitoli 400 mg BD 26 viikon ajan
|
|
PLACEBO_COMPARATOR: Varsi B - Ohjaus
Käsivarsi B
|
Plasebovertailu: Käsivarsi B - Kontrolli BD 26 viikon ajan
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos FEV1:ssä (ml) lähtötasosta (käynti 1) 26 viikon hoitojakson aikana (käyntiin 4).
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Keskimääräistä absoluuttista muutosta lähtötilanteen FEV1:stä (ml) 26 viikon aikana (mitattu viikolla 6, 14 ja 26) verrataan kahden hoitoryhmän välillä REML- (rajoitettu maksimitodennäköisyys) -perusteisella toistuviin mittauksiin perustuvalla lähestymistavalla. Esitetyt pienimmän neliösumman keskiarvot koskevat 6, 14 ja 26 viikon käyntien keskimääräistä muutosta. Puuttuvat arvot, jotka johtuivat turvallisuuteen tai tehokkuuteen liittyvistä syistä peruutuksesta, laskettiin käyttämällä lähtötilanteen havainnointia siirrettyyn lähestymistapaan (BOCF). |
26 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Keskimääräinen muutos lähtötilanteen FVC:stä (ml) 26 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko inhaloitu mannitoli (400 mg kahdesti vuorokaudessa) parempi kuin kontrolli keuhkojen toiminnan parantamisessa mitattuna keskimääräisellä muutoksella lähtötilanteen pakotetusta vitaalikapasiteetista (FVC) (ml) 26 viikon hoitojakson aikana aikuisilla potilailla, joilla on kystinen fibroosi (CF) . Keskimääräistä absoluuttista muutosta lähtötilanteen FVC:stä (ml) 26 viikon aikana verrataan kahden hoitoryhmän välillä REML- (rajoitettu maksimitodennäköisyys) -pohjaisella toistuviin mittauksiin perustuvalla lähestymistavalla. Esitetyt pienimmän neliösumman keskiarvot ovat lähtötilanteen muutoksen keskiarvoja hoitojakson aikana (eli 6 viikon, 14 viikon ja 26 viikon muutosten keskiarvo). Puuttuvat arvot, jotka johtuivat turvallisuuteen tai tehokkuuteen liittyvistä syistä peruutuksesta, laskettiin käyttämällä lähtötilanteen havainnointia siirrettyyn lähestymistapaan (BOCF). |
26 viikkoa
|
Muut tulostoimenpiteet
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Aika ensimmäiseen keuhkojen pahenemiseen 26 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko inhaloitava mannitoli (400 mg b.i.d.) parempi kuin kontrolli pidentääkseen aikaa ensimmäiseen protokollaan, määriteltiin keuhkojen paheneminen 26 viikon hoitojakson aikana aikuisilla CF-potilailla. Protokolla määritellyt keuhkojen pahenemisvaiheet ovat niitä, joissa havaitaan 4 tai useampia oireita ja joita hoidetaan IV-antibiooteilla |
26 viikkoa
|
|
Antibioottikuuripäivien määrä (suun kautta, hengitettynä tai IV) keuhkojen pahenemisen vuoksi
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko inhaloitava mannitoli (400 mg b.i.d.) parempi kuin kontrolli antibioottihoitopäivien määrän vähentämisessä CF-potilailla, jotka johtuvat protokollan määritellyistä keuhkojen pahenemisvaiheista. Päällekkäiset antibiootit lasketaan erikseen. |
26 viikkoa
|
|
Sairaalapäivien määrä keuhkojen pahenemisen vuoksi
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko inhaloitava mannitoli (400 mg b.i.d.) parempi kuin kontrolli, koska se vähentää sairaalassaolopäiviä protokollan määrittämän keuhkojen pahenemisen vuoksi.
|
26 viikkoa
|
|
Keuhkojen pahenemisaste 26 viikon hoitojakson aikana
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, vähentääkö inhaloitu mannitoli (400 mg b.i.d.) protokollassa määriteltyjen keuhkojen pahenemisvaiheiden määrää 26 viikon hoitojakson aikana verrattuna kontrolliin aikuisilla CF-potilailla. Pöytäkirjassa määriteltiin keuhkojen pahenemisvaiheet, jotka määritellään 4 tai useammalla oireella ja joita hoidettiin IV-antibiooteilla. |
26 viikkoa
|
|
Keuhkojen pahenemisvaiheet
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko inhaloitava mannitoli (400 mg kahdesti vuorokaudessa) parempi kuin kontrolli, vähentää protokollan mukaisten keuhkojen pahenemisvaiheiden ilmaantuvuutta, jolloin ilmaantuvuus määritellään niiden potilaiden osuutena, joilla on yksi tai useampi pahenemisvaihe 26 viikon aikana.
|
26 viikkoa
|
|
Keskimääräinen muutos lähtötasosta odotuksen helppoudessa mitattuna visuaalisella analogisella asteikolla (VAS) 26 viikon aikana
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko inhaloitu mannitoli (400 mg b.i.d.) parempi kuin kontrolli yskänerityksen helpottamiseksi aikuisilla CF-potilailla. Visuaalinen analoginen asteikko (VAS) oli 10 cm. Kohteen merkitsemä paikka muutettiin arvosanaksi 0–100, jossa 0 oli huonoin mahdollinen tulos ja 100 paras mahdollinen tulos. VAS valmistui lähtötilanteessa 6, 14 ja 26 viikolla. Keskimääräinen absoluuttinen muutos lähtötilanteesta 26 viikon aikana (eli muutosten keskiarvo viikkojen 6, 14 ja 26 kohdalla) on tulosmitta, ja sitä verrataan kahden hoitoryhmän välillä REML-pohjaiseen toistuviin mittauksiin perustuvalla lähestymistavalla. Esitetyt pienimmän neliösumman keskiarvot ovat lähtötilanteen muutoksen keskiarvoja hoitojakson aikana (eli 6 viikon, 14 viikon ja 26 viikon muutosten keskiarvo). Puuttuvat arvot, jotka johtuivat turvallisuuteen tai tehokkuuteen liittyvistä syistä peruutuksesta, laskettiin käyttämällä lähtötilanteen havainnointia siirrettyyn lähestymistapaan (BOCF). |
26 viikkoa
|
|
Muutos lähtötasosta 26 viikon aikana CFQ-R-hengitysalueen pisteissä
Aikaikkuna: 26 viikkoa
|
Sen määrittämiseksi, onko inhaloitu mannitoli (400 mg kahdesti vuorokaudessa) parempi kuin kontrolli hengitysoireiden parantamisessa, mitattuna kystisen fibroosin kyselylomakkeen (CFQ-R) hengitysdomeenilla mitattuna. CFQ-R-hengitysalueen pistemäärä on asteikko 0-100. Korkeammat pisteet ovat suotuisampi vastaus. Keskimääräistä absoluuttista muutosta lähtötilanteesta 26 viikon ajalta (mitattu viikolla 6, 14 ja 26) verrataan kahden hoitoryhmän välillä REML- (rajoitettu maksimitodennäköisyys) -perusteisella toistuviin mittauksiin perustuvalla lähestymistavalla. Esitetyt pienimmän neliösumman keskiarvot ovat lähtötilanteen muutoksen keskiarvoja hoitojakson aikana (eli 6 viikon, 14 viikon ja 26 viikon muutosten keskiarvo). Puuttuvat arvot, jotka johtuivat turvallisuuteen tai tehokkuuteen liittyvistä syistä peruutuksesta, laskettiin käyttämällä lähtötilanteen havainnointia siirrettyyn lähestymistapaan (BOCF). |
26 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Sponsori
Tutkijat
Tutkijat
- Päätutkija: Moira Aitken, MD
- Opintojohtaja: Brett Charlton, MD, Medical Director
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (TODELLINEN)
Opiskelun aloitus
Maanantai 1. syyskuuta 2014
Ensisijainen valmistuminen (TODELLINEN)
Ensisijainen valmistuminen
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Opintojen valmistuminen (TODELLINEN)
Opintojen valmistuminen
Keskiviikko 1. helmikuuta 2017
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen lähetetty
Keskiviikko 16. huhtikuuta 2014
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 7. toukokuuta 2014
Ensimmäinen Lähetetty (ARVIO)
Ensimmäinen Lähetetty
Perjantai 9. toukokuuta 2014
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (TODELLINEN)
Viimeisin päivitys julkaistu
Keskiviikko 28. lokakuuta 2020
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 6. lokakuuta 2020
Viimeksi vahvistettu
Viimeksi vahvistettu
Torstai 1. lokakuuta 2020
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Ruoansulatuskanavan sairaudet
- Patologiset prosessit
- Hengityselinten sairaudet
- Keuhkosairaudet
- Vauva, vastasyntynyt, sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Haiman sairaudet
- Fibroosi
- Kystinen fibroosi
- Huumeiden fysiologiset vaikutukset
- Natriureettiset aineet
- Diureetit, Osmoottiset
- Diureetit
- Mannitoli
Muut tutkimustunnusnumerot
Muut tutkimustunnusnumerot
- DPM-CF-303
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .