Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapia lapsille, joilla on muunnelma myöhäinen infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi 6 (vLINCL6) -tauti

maanantai 29. syyskuuta 2025 päivittänyt: Emily de los Reyes

Vaiheen I/IIa geeninsiirron kliininen koe myöhäisen infantiilin neuronaalisen seroidilipofuskinoosin variantille, CLN6-geenin toimittaminen itseään täydentävän AAV9:n avulla

Tämä on vaiheen 1/2 avoin, kerta-annostutkimus, jolla arvioidaan AT-GTX-501:n turvallisuutta ja tehoa intratekaalisesti lannerangan selkäytimen alueelle potilailla, joilla on lievä tai keskivaikea muunnelma myöhäinen infantiili neuronaalinen seroidilipofuskinoosi, johon liittyy mutaatio. (s) CLN6-geenissä (vLINCL6-sairaus).

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Tila

Ilmaisee nykyisen rekrytointitilan tai laajennetun pääsyn tilan.
Valmis

Ehdot

Ehdot

Sairaus, häiriö, oireyhtymä, sairaus tai vamma, jota tutkitaan. Sivustolla ClinicalTrials.gov olosuhteet voivat sisältää myös muita terveyteen liittyviä kysymyksiä, kuten elinikää, elämänlaatua ja terveysriskejä.

Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä on avoin kerta-annostutkimus AT-GTX-501:stä, joka annetaan yhdellä intratekaalisella injektiolla. Turvallisuutta ja tehoa arvioidaan 2 vuoden ajanjaksolla. Tämän tutkimuksen tehokkuusarvioinneilla on tarkoitus arvioida motorisia, kielen, visuaalisia ja kognitiivisia toimintoja sekä selviytymistä ja muita tulosmittauksia. Koehenkilöt testataan lähtötilanteessa, he saavat AT-GTX-501:n päivänä 0 ja palaavat käynneille päivinä 7, 14, 21 ja 30 ja sitten 3 kuukauden välein 24. kuukauteen asti. Tämän tutkimuksen päätyttyä on käynnissä pitkän aikavälin seurantatutkimus, jossa tietojen keräämistä jatketaan (tutkimus AT-GTX-501-02 / NCT04273243).

Lisätietoja tästä tutkimuksesta saat ottamalla yhteyttä Amicus Therapeutics Patient Advocacyyn osoitteessa klinikka@amicusrx.com tai +1 609-662-2000.

Opintotyyppi

Opintotyyppi

Kuvaa kliinisen tutkimuksen luonnetta. Tutkimustyyppejä ovat interventiotutkimukset (kutsutaan myös kliinisiksi kokeiksi), havaintotutkimukset (mukaan lukien potilasrekisterit) ja laajennettu pääsy.
Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

Ilmoittautuminen

Kliinisen tutkimuksen osallistujien määrä. "Odotettu" ilmoittautuminen on tavoitemäärä osallistujia, jonka tutkijat tarvitsevat tutkimukseen.
13

Vaihe

Vaihe

Kliinisen tutkimuksen vaihe, jossa tutkitaan lääkettä tai biologista tuotetta, joka perustuu Yhdysvaltain elintarvike- ja lääkeviraston (FDA) kehittämiin määritelmiin. Vaihe perustuu tutkimuksen tavoitteeseen, osallistujamäärään ja muihin ominaisuuksiin. Vaiheita on viisi: Varhainen vaihe 1 (aiemmin Vaihe 0), Vaihe 1, Vaihe 2, Vaihe 3 ja Vaihe 4. Ei sovelleta -toimintoa käytetään kuvaamaan kokeita, joissa ei ole FDA määrittämiä vaiheita, mukaan lukien laitekokeet tai käyttäytymistoimenpiteet.
  • Vaihe 2
  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Ohio
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
        • Nationwide Children's Hosptial

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Kelpoisuusvaatimukset

Keskeiset vaatimukset, jotka ihmisten, jotka haluavat osallistua kliiniseen tutkimukseen, on täytettävä tai ominaisuudet, jotka heillä on oltava. Kelpoisuuskriteerit koostuvat sekä osallistumiskriteereistä (jotka vaaditaan, jotta henkilö voi osallistua tutkimukseen) että poissulkemisperusteista (jotka estävät henkilöä osallistumasta). Kelpoisuuskriteerityyppejä ovat muun muassa se, otetaanko tutkimukseen terveitä vapaaehtoisia, onko ikä- tai ikäryhmävaatimuksia vai sukupuolen mukaan rajoitettu.

Opintokelpoiset iät

1 vuosi ja vanhemmat (Lapsi, Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. VLINCL6-taudin diagnoosi genotyypin mukaan saatavilla seulonnassa
  2. Pistemäärä ≥ 3 Hampurin moottorikielen kokonaispistemäärän kvantitatiivisesta kliinisestä arvioinnista seulonnassa
  3. Ikä ≥ 1 vuosi
  4. Liikuteltava tai kävellä avun kanssa

Poissulkemiskriteerit:

  1. Muun perinnöllisen neurologisen sairauden esiintyminen, esim. muut Battenin taudin muodot (tunnetaan myös nimellä NCL) tai kohtaukset, jotka eivät liity vLINCL6-tautiin (Koehenkilöt, joilla on kuumekohtauksia, voivat olla kelvollisia tutkijan harkinnan mukaan.)
  2. Muun neurologisen sairauden olemassaolo, joka on saattanut aiheuttaa kognitiivisen heikkenemisen (esim. trauma, aivokalvontulehdus, verenvuoto) ennen seulontaa
  3. Aktiivinen virusinfektio (mukaan lukien HIV tai serologisesti positiivinen B- tai C-hepatiitti)
  4. Hän on saanut kantasolu- tai luuytimensiirron vLINCL6-taudin vuoksi
  5. Vasta-aiheet tuotteen intratekaaliselle antamiselle tai lannepunktiolle, kuten verenvuotohäiriöt tai muut sairaudet (esim. spina bifida, aivokalvontulehdus tai hyytymishäiriöt)
  6. Magneettikuvauksen (MRI) vasta-aiheet (esim. sydämentahdistin, metallifragmentti tai siru silmässä, aneurysmaklipsi aivoissa)
  7. Yleistyneen motorisen epilepticuksen episodi 4 viikon sisällä ennen geeninsiirtokäyntiä (käynti 2)
  8. Vaikea infektio (esim. keuhkokuume, pyelonefriitti tai aivokalvontulehdus) 4 viikon sisällä ennen geeninsiirtokäyntiä (käynti 2) (Ilmoittautuminen voidaan lykätä.)
  9. on saanut tutkimuslääkitystä 30 päivän sisällä ennen geeninsiirtokäyntiä (käynti 2)
  10. Anti-AAV9-vasta-ainetiitterit > 1:50 määritettynä ELISA:lla (entsyymi-immunosorbenttimääritys)
  11. jolla on lääketieteellinen tila tai lieventävä seikka, joka tutkijan mielestä saattaa vaarantaa tutkittavan kyvyn noudattaa protokollan edellyttämiä testejä tai toimenpiteitä tai vaarantaa tutkittavan hyvinvoinnin, turvallisuuden tai kliinisen tulkittavuuden
  12. Raskaus milloin tahansa tutkimuksen aikana (Kaikki naispuoliset koehenkilöt, jotka tutkija arvioi olevan hedelmällisessä iässä, testataan raskauden varalta.)
  13. Kliinisesti merkittävinä pidetyt poikkeavat laboratorioarvot seulonnasta (gammaglutamyylitransferaasi [GGT] > 3 kertaa normaalin yläraja, bilirubiini ≥ 3,0 mg/dl, kreatiniini ≥ 1,8 mg/dl, hemoglobiini < 8 tai > 18 g/dl, valkoveri soluja > 15 000 per cm)
  14. Perhe ei halua paljastaa tutkittavan opiskelua perusterveydenhuollon lääkärin ja muiden terveydenhuollon tarjoajien kanssa.
  15. Aiempi tai meneillään oleva kemoterapia, sädehoito tai muu immunosuppressiohoito seulontaa edeltäneiden 30 päivän aikana (kortikosteroidihoito voidaan sallia tutkijan harkinnan mukaan).
  16. Hänellä on 2 peräkkäistä epänormaalia maksakoetta seulonnassa (> 2 kertaa normaalin yläraja). Maksaentsyymit testataan uudelleen kerran, jos ne ovat epänormaaleja ensimmäisessä seulonnassa.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm

Osallistujaryhmä / Arm

Kliinisen tutkimuksen osallistujien ryhmä tai alaryhmä, joka saa tietyn toimenpiteen/hoidon tai ei interventiota tutkimuksen protokollan mukaan.
Interventio / Hoito

Interventio / Hoito

Prosessi tai toiminta, joka on kliinisen tutkimuksen painopiste. Interventioihin kuuluvat lääkkeet, lääkinnälliset laitteet, toimenpiteet, rokotteet ja muut tuotteet, jotka ovat joko tutkittavia tai jo saatavilla. Interventiot voivat sisältää myös ei-invasiivisia lähestymistapoja, kuten koulutusta tai ruokavalion ja liikunnan muokkaamista.
Kokeellinen: Avaa Label
Osallistujat, joilla on diagnosoitu vLINCL6 Battenin tauti, saavat yhden intratekaalisen injektion AT-GTX-501:tä lannerangan selkäytimen alueelle.
Geneettinen: AT-GTX-501
Self-Complementary AAV9:n toimittama CLN6-geeni
Muut nimet:
  • scAAV9.CB.CLN6

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka on tärkein toimenpiteen/hoidon vaikutuksen arvioinnissa. Useimmilla kliinisillä tutkimuksilla on yksi ensisijainen tulosmittaus, mutta joissakin on useampia kuin yksi.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien (TEAE) ja vakavien haittatapahtumien (SAE) ilmaantuvuus ja vakavuus
Aikaikkuna: Jopa 38,7 kuukautta
Haittavaikutuksella tarkoitetaan mitä tahansa ei-toivottua lääketieteellistä tapahtumaa osallistujalle, jolle on annettu farmaseuttista tuotetta, biologista tuotetta tai lääketieteellistä laitetta (lääkkeitä). SAE on minkä tahansa tutkimusvaiheen (esimerkiksi lähtötilanteen, hoidon tai seurannan) aikana ilmennyt haittavaikutus, joka täyttää jonkin seuraavista: johtaa kuolemaan; on hengenvaarallinen; vaatii sairaalahoitoa tai pidentää olemassa olevaa sairaalahoitoa; johtaa jatkuvaan tai merkittävään työkyvyttömyyteen tai olennaiseen häiriöön kyvyssä suorittaa normaaleja elämäntoimintoja; ja johtaa synnynnäiseen epämuodostukseen/sikiövaurioon. Kaikki haittavaikutukset, jotka tapahtuivat AT-GTX-501:n vastaanottamisen jälkeen, luokitellaan TEAE:iksi. Raportoidut haittatapahtumat -moduulissa on yhteenveto vakavista ja kaikista muista ei-SAE-tapauksista kausaalisuudesta riippumatta.
Jopa 38,7 kuukautta

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Kliinisen tutkimuksen protokollassa suunniteltu tulosmittaus, joka ei ole yhtä tärkeä kuin ensisijainen tulosmitta toimenpiteen vaikutuksen arvioinnissa, mutta joka on silti kiinnostava. Useimmissa kliinisissä tutkimuksissa on enemmän kuin yksi toissijainen tulosmitta.
Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos Hampurin moottori- ja kielipisteiden lähtötasosta 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -30 - -2) 24 kuukauteen asti
Hampurin asteikko on vakiintunut työkalu laskun tai regression nopeuden kuvaamiseen. Tämä työkalu on kehitetty arvioimaan motorisia, kielen ja visuaalisia toimintoja osallistujilla, joilla oli myöhään infantiili neuronaalinen ceroidilipofuskinoosi tyyppi 2 (CLN2) Battenin tauti, ja kerätä heidän grand mal -kohtausten esiintyvyyttä. Taudin etenemisen ja tehokkuuden arvioimiseksi käytettiin Hampurin asteikon motoristen ja kielialueiden yhdistettyä pisteitä. Kukin verkkoalue pisteytettiin 0:sta (ei toimintoa) 3:een (normaali toiminto) maksimipistemääräksi 6 yhdistetylle pistemäärälle, jota kutsutaan Hamburg Motor + Language -kokonaispisteiksi. Hampurin moottori + kieli -aggregaatti-, moottori- ja kielipisteiden laskun nopeus laskettiin yhteen kuvaavien tilastojen avulla.
Seulonta (päivä -30 - -2) 24 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) -pisteisiin kuukaudessa 24
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -30 - -2) ja päivä 30 24 kuukauteen asti
Unified Batten Disease Rating Scale (UBDRS) on kehitetty seuraamaan etenemisnopeutta. Tämä asteikko sisältää ekstrapyramidaalisten liikepoikkeavuuksien ja kohtausten arvioinnin, käyttäytymis- ja kykyarvioinnit (todellinen visio) sekä historian, joka on merkityksellinen myöhäisen infantiilin hermosolujen seroidilipofuskinoosin muunnokselle, joka liittyy mutaatioihin CLN6-geenissä (vLINCL6) ja pisteytyksen oireiden vakavuuden yleisvaikutelman perusteella. Korkeampi UBDRS-alapistemäärä osoitti suurempaa fyysistä vajaatoimintaa, kun nolla osoitti parempaa lopputulosta. Alaskaalat sisälsivät fyysisen arvioinnin (alue 0–84), kohtausten arvioinnin (alue 0–54), käyttäytymisarvioinnin (alue 0–55) ja todellisen näön ja normaalin näön kykyarvioinnin (alue 0–14). Positiivinen muutos lähtötilanteesta osoittaa heikentymisen lisääntymistä ja negatiivinen pistemäärä vähentynyttä vajaatoimintaa.
Seulonta (päivä -30 - -2) ja päivä 30 24 kuukauteen asti
Muutos lähtötasosta Mullenissa (ikää vastaavat) varhaisen oppimisen asteikot 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -30 - -2) ja kuukausi 24
Mullen Scales of Early Learning -asteikkoja käytettiin imeväisten ja lasten kognitiivisten ja motoristen kykyjen arvioimiseen neljällä alueella (visuaalinen vastaanotto, hienomotorinen kieli, ekspressiivinen kieli ja vastaanottava kieli). Raakapisteet vaihtelevat välillä 0-50 visuaalisesta vastaanotosta, 0-49 hienomotoriikasta, 0-50 ekspressiivisestä kielestä ja 0-48 vastaanottavasta kielestä. Alhaisemmat pisteet lähtötasosta osoittivat lisääntynyttä kehitysviivettä ja korkeammat pisteet lähtötasosta osoittivat vähentynyttä kehitysviivettä. Positiivinen muutos lähtötilanteesta tarkoittaa vähentynyttä kehitysviivettä ja negatiivinen pistemäärä lisääntynyt kehitysviive.
Seulonta (päivä -30 - -2) ja kuukausi 24
Muutos perustasosta esikoulun kieliasteikoissa - 5. painos (PLS-5) (ikää vastaava) 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -30 - -2) ja kuukausi 24
Preschool Language Scales-5th Edition (PLS-5) (Age-Equivalent) oli kattava kehittävä kielen arviointi. Vakiopisteet jokaiselta alueelta (äänen ymmärtäminen, ekspressiivinen viestintä ja kokonaiskieli) vaihtelevat välillä 50-150. Standardipisteiden välillä 85–115 katsotaan olevan normaalin rajoissa. Kokonaispisteet ovat kuuloymmärtämisen ja ekspressiivisen viestinnän standardipisteiden summa, joka muunnetaan sitten standardikokonaispisteiksi käyttämällä PLS-5:n liitettä B. Ikävastaavat pisteet kullakin alueella koottiin opintovierailulla kuvaavilla tilastoilla. Korkeammat pisteet edustavat parempaa kielen kehitystä ja pienemmät pisteet mahdollista kielen viivästystä tai häiriötä. Positiivinen muutos peruspisteisiin verrattuna osoittaa parempaa kielen kehitystä.
Seulonta (päivä -30 - -2) ja kuukausi 24
Muutos perustasosta kehitysprofiilissa 3 24. kuukaudessa
Aikaikkuna: Seulonta (päivä -30 - -2) ja kuukausi 24
Kehitysprofiilia 3 käytettiin seulomaan kehitysviiveitä viidellä alueella (fyysinen [pistemääräalue 0-35], adaptiivinen käyttäytyminen [0-37], sosiaalis-emotionaalinen [0-36], kognitiivinen [0-38], viestintä [0-34]), joissa pienemmät pisteet osoittivat lisääntynyttä kehitysviivettä. Yleiset kehityspisteet saadaan laskemalla yhteen viiden asteikon standardipisteiden summa (alue 0-180). Vakiopistemäärät ovat <70 viivästynyt, 70-84 alle keskiarvon, 85-115 keskiarvo, 116-130 yli keskiarvon ja >130 selvästi keskiarvon yläpuolella. Positiivinen muutos lähtötilanteesta tarkoittaa vähentynyttä kehitysviivettä ja negatiivinen pistemäärä lisääntynyt kehitysviive.
Seulonta (päivä -30 - -2) ja kuukausi 24

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sponsori

Organisaatio tai henkilö, joka käynnistää tutkimuksen ja jolla on valtuudet ja määräysvalta tutkimuksessa.
Emily de los Reyes

Tutkijat

Tutkijat

Kliiniseen tutkimukseen osallistuva tutkija. Aiheeseen liittyviä termejä ovat kohteen päätutkija, työpaikan osatutkija, tutkimusjohtaja, tutkimuksen johtaja ja tutkimuksen päätutkija.
  • Päätutkija: Emily de los Reyes, MD, Nationwide Children's Hospital

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Opiskelun aloitus

Todellinen päivämäärä, jolloin ensimmäinen osallistuja otettiin mukaan kliiniseen tutkimukseen. "Odotettu" tutkimuksen aloituspäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen aloituspäivä.
Sunnuntai 1. toukokuuta 2016

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Ensisijainen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai intervention lopullisen datan keräämiseksi ensisijaista tulosmittausta varten. Tähän päivämäärään ei vaikuta se, päättyikö kliininen tutkimus protokollan mukaisesti vai lopetettiinko se. Kliinisissä tutkimuksissa, joissa on useampi kuin yksi ensisijainen tulosmitta ja eri päättymispäivämäärät, tämä termi viittaa päivämäärään, jolloin kaikkien ensisijaisten tulosmittausten tiedonkeruu on saatu päätökseen. "Odotettu" ensisijainen valmistumispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen ensisijainen valmistumispäivä.
Lauantai 1. lokakuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Opintojen valmistuminen

Päivämäärä, jolloin viimeinen kliinisen tutkimuksen osallistuja tutkittiin tai jona hän sai interventiota/hoitoa lopullisen datan keräämiseksi ensisijaisia ​​tulosmittauksia, toissijaisia ​​tulosmittauksia ja haittatapahtumia varten (eli viimeisen osallistujan viimeinen käynti). "Odotettu" tutkimuksen päättymispäivä on päivämäärä, jonka tutkijat uskovat olevan tutkimuksen päättymispäivä.
Tiistai 1. lokakuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Ensimmäinen lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen sponsori tai tutkija ensimmäisen kerran toimitti tutkimustietueen ClinicalTrials.gov Ensimmäisen lähetyspäivän ja tietueen saatavuuden ClinicalTrials.gov-sivustolla (ensimmäinen julkaisupäivämäärä) välillä on yleensä muutaman päivän viive.
Keskiviikko 16. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija lähettää ensimmäisen kerran tutkimustietueen, joka on yhdenmukainen National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan on ehkä tarkistettava ja toimitettava tutkimustietue yhden tai useamman kerran, ennen kuin NLM laadunvalvontatarkastuksen kriteerit täyttyvät. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 28. maaliskuuta 2016

Ensimmäinen Lähetetty (Arvioitu)

Ensimmäinen Lähetetty

Päivämäärä, jolloin tutkimustietue oli ensimmäisen kerran saatavilla ClinicalTrials.gov -sivustolla National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvontatarkastuksen (QC) tarkastuksen jälkeen. Tutkimuksen toimeksiantajan tai tutkijan tutkimustietueen toimittamisen ja ensimmäisen julkaisupäivän välillä on tyypillisesti muutaman päivän viive.
Perjantai 1. huhtikuuta 2016

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Viimeisin päivitys julkaistu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimustietueen muutokset otettiin käyttöön osoitteessa ClinicalTrials.gov. Voi olla viive sen välillä, kun tutkimuksen sponsori tai tutkija on toimittanut muutokset ClinicalTrials.gov-sivustolle (viimeinen päivityksen lähetyspäivä) ja viimeisen päivityksen julkaisupäivämäärän välillä.
Perjantai 24. lokakuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija on toimittanut tutkimustietueeseen muutoksia, jotka ovat yhdenmukaisia ​​National Library of Medicine (NLM) -laadunvalvonnan (QC) tarkistuskriteereillä. Toimeksiantajan tai tutkijan vastuulla on varmistaa, että tutkimustietue on yhdenmukainen NLM laadunvalvontatarkastuskriteerien kanssa.
Maanantai 29. syyskuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Viimeksi vahvistettu

Viimeisin päivämäärä, jolloin tutkimuksen rahoittaja tai tutkija vahvisti kliinisen tutkimuksen tiedot ClinicalTrials.gov-sivustolla oikeiksi ja ajantasaisiksi. Jos tutkimus, jonka rekrytointitila on rekrytointi; ei vielä rekrytoi; tai aktiivinen, ei rekrytointia ole varmistettu viimeisen 2 vuoden aikana, tutkimuksen rekrytointistatus näytetään tuntemattomana.
Maanantai 1. syyskuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tutkimustunnusnumerot

Muut tunnisteet tai tunnusnumerot kuin NCT-numero, jotka tutkimuksen sponsori, rahoittaja tai joku muu on määrittänyt kliiniselle tutkimukselle. Nämä numerot voivat sisältää yksilöllisiä tunnisteita muista tutkimusrekistereistä ja National Institutes of Health -apurahojen numeroista.
  • AT-GTX-501-01

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Evästeasetukset

Käytämme evästeitä varmistaaksemme, että annamme sinulle parhaan kokemuksen verkkosivustollamme. Lisätietoja on tietosuoja- ja evästekäytännössämme. ...>>>Voit muuttaa asetuksiasi tai peruuttaa suostumuksesi milloin tahansa poistamalla evästeet verkkosivustoltasi tai tietokoneeltasi käytännössä kuvatulla tavalla. Hyväksy se ja valitse mieltymyksesi merkitsemällä vastaavat ruudut alla olevaan "Asetusten hallinta" -osioon. Lue huolellisesti käyttöehdot ennen kuin jatkat minkä tahansa tämän verkkosivuston osan käyttöä.
«Hallitse asetuksia