Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Study of Resmetirom in Children and Adolescents With MASH

torstai 10. syyskuuta 2026 päivittänyt: Madrigal Pharmaceuticals, Inc.

A Phase 2a, Multicenter, Open-label, Multiple Ascending Dose Study to Evaluate the Safety, Pharmacokinetics, and Pharmacodynamics of Resmetirom in Pediatric Subjects Ages 6-17 Years With MASH With Fibrosis Stage F1-F3

This study will evaluate the safety, pharmacokinetics (how the body absorbs, distributes, metabolizes, and eliminates the drug), and pharmacodynamics (how the drug affects the body) of resmetirom in children and adolescents with metabolic dysfunction-associated steatohepatitis (MASH) and liver fibrosis. Participants will receive oral resmetirom once daily for approximately 14 days at one of several dose levels. The information from this study will help determine appropriate dosing and further evaluate the safety and biological effects of resmetirom in pediatric participants with MASH.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

61

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Yhdysvallat, 46402
        • Rekrytointi
        • Riley Hospital for Children at IU Health

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Lapsi

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Inclusion Criteria:

  1. Male or female participants 6 to 17 years of age, inclusive.
  2. Parent(s) or legal guardian(s) able to provide written informed consent (as required by local regulations), with participant assent obtained as applicable.
  3. Diagnose of MASH with fibrosis stage F1-F3 based on a liver biopsy obtained within 24 months before Screening.
  4. Hepatic fat fraction ≥8% by magnetic resonance imaging-proton density fat fraction (MRI-PDFF) obtained during the Screening period.
  5. Able to swallow study tablets.
  6. Females of childbearing potential must have a negative pregnancy test at screening, must not be pregnant or breastfeeding, and must agree to use a highly effective method of contraception during the study and for at least 30 days after the last dose of study drug. Premenarchal participants and those not of childbearing potential are eligible without contraception.

Exclusion Criteria:

  1. Previous exposure to resmetirom.
  2. Clinically significant liver disease other than MASH or evidence of cirrhosis (F4), decompensated liver disease, or other hepatic conditions that may interfere with study participation or interpretation of results.
  3. Clinically significant thyroid disease or use of thyroid replacement therapy, triiodothyronine, thyroxine, or other prohibited thyroid medications.
  4. Use of prohibited concomitant medications, including medications known to affect hepatic steatosis or liver function, lipid-lowering therapies, CYP2C8 inhibitors, OATP1B1/OATP1B3/BCRP inhibitors, protease inhibitors, St. John's Wort, or other medications prohibited by the protocol.
  5. Use of glucagon-like peptide-1 (GLP-1) receptor agonists unless on a stable dose for at least 24 weeks before screening.
  6. Clinically significant alcohol or substance abuse, or regular use of tobacco/nicotine products within 6 months before screening.
  7. Active or clinically significant infection, including chronic hepatitis B or hepatitis C infection, HIV infection, or other immunocompromising conditions.
  8. History or presence of clinically significant cardiovascular, pulmonary, renal, gastrointestinal, neurologic, hematologic, endocrine, psychiatric, or other medical conditions that, in the opinion of the Investigator, could interfere with study participation or interpretation of study results.
  9. History of malignancy within the past 5 years (except adequately treated non-melanoma skin cancer or other protocol-permitted exceptions).
  10. History of organ transplantation or known immunocompromised status.
  11. Participation in another investigational study within 60 days or 5 half-lives (whichever is longer) before screening, unless permitted by the protocol.
  12. Major surgery within 6 weeks before screening.
  13. Known hypersensitivity to resmetirom or any excipient.
  14. Females who are pregnant or breastfeeding.
  15. Any condition that, in the opinion of the Investigator, would compromise participant safety, compliance, or the integrity of the study.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Adolescent Dose-Escalation Cohort 1
Adolescents participants 12 to 17 years of age receive the first planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Adolescent Dose-Escalation Cohort 2
Adolescent participants 12 to 17 years of age receive the second planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days following review of safety and PK data.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Adolescent Dose-Escalation Cohort 3
Adolescent participants 12 to 17 years of age receive the third planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days following review of safety and PK data.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Adolescent Dose-Escalation Cohort 4
Adolescent participants 12 to 17 years of age receive the fourth planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days following review of safety and PK data.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Adolescent Dose-Escalation Cohort 5
Adolescent participants 12 to 17 years of age receive the fifth planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days following review of safety and PK data.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Child Dose-Escalation Cohort 6
Children participants 6 to 11 years of age receive the first planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Child Dose-Escalation Cohort 7
Children participants 6 to 11 years of age receive the second planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days following review of safety and PK data.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Child Dose-Escalation Cohort 8
Children participants 6 to 11 years of age receive the third planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days following review of safety and PK data.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.
Kokeellinen: Child Dose-Escalation Cohort 9
Children participants 6 to 11 years of age receive the fourth planned dose level of oral resmetirom once daily for approximately 14 days following review of safety and PK data.
Resmetirom (MGL-3196) : Oral resmetirom administered once daily. Participants receive one of several protocol-defined dose levels assigned according to the sequential multiple ascending-dose study design. Dose escalation proceeds following review of available safety, pharmacokinetic, and pharmacodynamic data.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Safety and tolerability of multiple ascending doses of resmetirom
Aikaikkuna: Baseline through approximately Day 21 (or the protocol-defined safety follow-up period)
Safety and tolerability will be assessed by the incidence and severity of adverse events, serious adverse events, clinical laboratory evaluations, vital signs, 12-lead electrocardiograms, physical examinations, and other protocol-defined safety assessments.
Baseline through approximately Day 21 (or the protocol-defined safety follow-up period)

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Pharmacokinetic parameters of resmetirom (MGL-3196) and its metabolite (MGL-3623)
Aikaikkuna: Day 1 through Day 14
Pharmacokinetic parameters of resmetirom and MGL-3623 following single and repeated dosing, including CL/F (parent only), Vz/F (parent only), Cmax, AUC0-24, and AUC0-∞ after the first dose, and CL/F (parent only), Cmax, and AUC0-24 following repeated dosing, as applicable.
Day 1 through Day 14
Pharmacodynamic biomarkers associated with resmetirom exposure
Aikaikkuna: Baseline through Day 21
Changes in pharmacodynamic biomarkers, including thyroid axis markers, sex hormone-binding globulin, and lipid parameters and their relationship to dose and/or plasma concentrations of resmetirom.
Baseline through Day 21

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Lauantai 1. elokuuta 2026

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Sunnuntai 1. heinäkuuta 2029

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 10. elokuuta 2026

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Maanantai 10. elokuuta 2026

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 13. elokuuta 2026

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 11. syyskuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 10. syyskuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Tiistai 1. syyskuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muut tutkimustunnusnumerot

  • MGL-3196-29

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .